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Par: Jeff Shuren, MD, JD, directeur, Centre pour les dispositifs et la santé radiologique (CDRH) et Daniel Caños, Ph.D., MPH, directeur, Bureau des preuves cliniques et de l’analyse, Bureau de l’évaluation et de la qualité des produits, CDRH

Parmi les nombreuses façons dont la Food and Drug Administration des États-Unis protège et promeut la santé publique est d’assurer la sécurité et l’efficacité des dispositifs médicaux, en veillant à ce que les patients y aient accès en temps opportun et en faisant progresser l’innovation des dispositifs médicaux. Pour les promoteurs de produits médicaux, fournir des données issues d’essais contrôlés randomisés prospectifs a longtemps été considéré comme l’étalon-or pour démontrer l’innocuité et l’efficacité d’un produit réglementé. Cependant, pour de nombreux dispositifs médicaux, les limitations pratiques liées au dispositif ou à l’état de la maladie nécessitent des approches alternatives aux essais contrôlés randomisés prospectifs et une flexibilité accrue dans la conception des essais et l’analyse statistique.

Les progrès dans la disponibilité des sources de données du monde réel (RWD) – telles que les dossiers de santé électroniques, les registres, les réclamations médicales, les données pharmaceutiques et les commentaires des appareils portables et de la technologie mobile – ont augmenté le potentiel de générer des preuves solides du monde réel (RWE), pour soutenir les décisions réglementaires de la FDA. RWE est la preuve clinique concernant l’utilisation, les avantages et les risques d’un produit médical dérivé de l’analyse de RWD. La performance clinique réelle d’un produit médical pourrait être plus clairement démontrée par RWD / RWE car un essai clinique contrôlé ne peut souvent pas évaluer toutes les applications d’un produit dans la pratique clinique sur l’ensemble des utilisateurs potentiels.

L’expérience CDRH avec RWD et RWE

Le Center for Devices and Radiological Health (CDRH) de la FDA a clarifié comment nous évaluons la pertinence et la fiabilité des RWD pour déterminer s’ils sont suffisants pour générer les types de RWE sur lesquels on peut s’appuyer pour la prise de décision réglementaire de la FDA pour les dispositifs médicaux, dans un Guide 2017 sur l’utilisation de preuves du monde réel pour soutenir la prise de décision réglementaire pour les dispositifs médicaux.

RWE peut être mis à profit pour mettre de nouveaux produits sur le marché, évaluer la sécurité et l’efficacité des produits existants pour de nouvelles utilisations, et évaluer la performance continue et la sécurité des produits une fois sur le marché. L’expérience du CDRH, illustrée par une analyse récente, illustre le large éventail de RWE qui a été utilisé dans les décisions réglementaires. Aujourd’hui, le CDRH a publié les résultats de cette analyse, qui comprennent 90 exemples accessibles au public de différents types de soumissions réglementaires soutenues par RWE. Ces exemples proviennent du continuum complet des domaines cliniques et des dispositifs tout au long de la CDRH et du cycle de vie total des dispositifs médicaux, mais ne comprennent pas une liste exhaustive de toutes les soumissions qui se sont appuyées sur RWE.

De nombreuses sources de données et opportunités pour tirer parti de RWE

Les innovations dans les dispositifs médicaux, y compris les applications mobiles, ont abouti à de nouvelles sources de données, y compris l’appareil lui-même. Par exemple, certains défibrillateurs externes automatiques (DEA) collectent des données pendant l’utilisation et, dans plusieurs cas, les données collectées par l’appareil lors d’une utilisation hors de l’hôpital ont été soumises dans des applications de pré-commercialisation pour les DEA (voir P160012, P160032 et P160033). Dans un autre exemple, une demande de classification De Novo pour une application logicielle mobile pour la contraception a été appuyée par une analyse des données de plus de 15 000 femmes qui avaient utilisé l’application mobile en dehors des États-Unis (voir DEN170052).

Les registres des dispositifs médicaux peuvent fournir des RWE de haute qualité lorsqu’ils sont correctement conçus. Par exemple, les données de l’American Association for the Surgery of Trauma Aortic Occlusion for Resuscitation in Trauma and Acute Care Surgery Registry ont été la principale source de preuves cliniques à l’appui d’une modification de l’indication d’un cathéter d’occlusion de gros vaisseaux (voir K170411). L’agrégation des données dans les registres des dispositifs médicaux peut également fournir une surveillance continue de la sécurité des dispositifs et des preuves supplémentaires de l’efficacité pour répondre aux exigences de collecte de données post-commercialisation. À titre d’exemple, les conditions d’approbation d’un supplément d’approbation préalable à la mise sur le marché (PMA) pour étendre l’utilisation d’un système de perfusion normothermique portable pour les poumons de donneurs comprennent deux études post-approbation utilisant le United Network for Organ Sharing Registry (UNOS). Une étude suit les patients des essais cliniques préalables à la commercialisation à long terme dans la base de données UNOS, et l’autre utilise le registre UNOS pour collecter des données sur un groupe de patients traités après l’approbation (voir P160013 / S002).

La FDA s’est appuyée sur RWE pour soutenir les décisions réglementaires visant à accélérer l’accès des patients aux innovations qui font progresser la santé publique. La FDA continue également d’élargir et d’améliorer les possibilités de tirer parti de RWE pour de nombreux types d’appareils. Le système national d’évaluation des technologies de la santé, ou NEST, peut y contribuer. La FDA travaille à établir NEST pour intégrer les données des registres cliniques, des dossiers de santé électroniques et des réclamations de facturation médicale afin de recueillir des preuves plus complètes de la sécurité et de l’efficacité des dispositifs médicaux.

Lors de l’examen de l’utilisation de RWE pour appuyer une décision réglementaire, la FDA s’appuie sur des méthodes et des approches scientifiquement robustes pour déterminer si le RWE soumis est de qualité suffisante pour appuyer la décision réglementaire. Tirer parti de RWE a fourni au CDRH un accès plus rapide à un ensemble plus large et plus riche d’informations sur la sécurité afin de mieux protéger le public américain et d’informer notre surveillance du cycle de vie total du produit. En libérant la puissance de RWE, nous pouvons accélérer le développement de produits médicaux et apporter de nouvelles innovations et avancées plus rapidement et plus efficacement aux patients qui en ont besoin, sans compromettre la sécurité des patients.

Nous invitons les parties prenantes à examiner les exemples sélectionnés mis en évidence ici pour obtenir une meilleure appréciation de la vaste applicabilité de la manière dont RWE a été et peut être largement applicable. Veuillez visiter: Exemples de preuves du monde réel (RWE) utilisées dans les décisions réglementaires relatives aux dispositifs médicaux.