Mises à jour de la FDA pour la semaine du 13 juin 2022

La FDA étend l’EUA pour les vaccins Moderna, Pfizer-BioNTech COVID-19 aux enfants de 6 mois et plus.

Après qu’un comité de la FDA ait voté à l’unanimité en faveur de cette décision, la FDA a autorisé l’utilisation d’urgence du vaccin Moderna COVID-19 et du vaccin Pfizer-BioNTech COVID-19 pour les enfants jusqu’à l’âge de 6 mois.

La FDA a modifié l’EUA Moderna pour les personnes âgées de 6 mois à 17 ans; il avait été autorisé pour les adultes de 18 ans et plus. Il a modifié le vaccin Pfizer-BioNTech COVID-19 pour les personnes âgées de 6 mois à 4 ans. Le vaccin avait été autorisé pour une utilisation chez les personnes de 5 ans et plus.

Le 15 juin 2022, le comité consultatif sur les vaccins et les produits biologiques apparentés de la FDA a voté à l’unanimité pour étendre l’autorisation d’utilisation d’urgence (EUA) de la FDA pour le vaccin COVID-19 de Moderna pour les enfants âgés de 6 mois à 5 ans, et le vaccin de Pfizer pour les enfants âgés de 6 mois à quatre ans.

De plus, le VRBPAC a voté à l’unanimité pour approuver le vaccin COVID-19 de Moderna pour les enfants âgés de 7 à 16 ans le 14 juin.

La FDA approuve Skyrizi pour les patients atteints de la maladie de Crohn.

La FDA a approuvé Skyrizi (risankizumab-rzaa) d’AbbVie comme premier inhibiteur spécifique de l’interleukine-23 (IL-23) pour le traitement des adultes atteints de la maladie de Crohn modérée à sévère.

L’approbation était basée sur deux essais cliniques d’induction et un d’entretien, dans lesquels Skyrizi a démontré des améliorations significatives de la réponse endoscopique et de la rémission clinique par rapport au placebo, à la fois comme traitement d’induction et d’entretien.

Le schéma posologique est de 600 mg administrés par perfusion intraveineuse sur au moins une heure à la semaine 0, à la semaine 4 et à la semaine 8, suivis de 360 ​​mg auto-administrés par injection sous-cutanée avec un injecteur sur-corps à la semaine 12 et toutes les 8 semaines après. Une option de dose d’entretien sous-cutanée auto-administrée de 180 mg reste à l’étude par la FDA.

La FDA approuve Olumiant pour traiter les patients souffrant d’alopécie.

La FDA a approuvé les comprimés oraux Olumiant (baricitinib) d’Eli Lilly pour traiter les patients adultes atteints d’alopécie sévère, un trouble qui apparaît souvent comme une calvitie inégale. Il s’agit de la première approbation par la FDA d’un traitement systémique de l’alopécie, qui touche plus de 300 000 personnes aux États-Unis chaque année.

L’alopécie est une maladie auto-immune dans laquelle le corps attaque ses propres follicules pileux, provoquant la chute des cheveux, souvent en touffes. Olumiant est un inhibiteur de la Janus kinase (JAK), qui bloque l’activité d’une ou plusieurs enzymes d’une famille spécifique, interférant avec la voie qui conduit à l’inflammation.

Olumiant est un inhibiteur de JAK oral à prise unique quotidienne qui a été découvert par Incyte et licencié à Lilly. Il est approuvé aux États-Unis et dans plus de 75 pays comme traitement pour les adultes atteints de polyarthrite rhumatoïde modérée à sévère.

L’étiquetage d’Olumiant comprend un avertissement encadré pour le risque d’infections graves, de mortalité, de malignité, d’événements cardiovasculaires indésirables majeurs (MACE) et de thrombose. En décembre 2021, la FDA a exigé une mise à jour de l’avertissement encadré sur les trois inhibiteurs de JAK les plus vendus – Xeljanz Olumiant de Pfizer et Rinvoq d’AbbVie (upadacitinib) – utilisés pour traiter la polyarthrite rhumatoïde et d’autres affections inflammatoires.

La FDA approuve Imcivree pour l’obésité associée à la maladie rare BBS.

La FDA a approuvé la demande de nouveau médicament supplémentaire (sNDA) de Rhythm Pharmaceuticals pour Imcivree (setmelanotide) pour les patients atteints du syndrome de Bardet-Biedl (BBS). Il est indiqué pour la gestion chronique du poids chez les adultes et les enfants de 6 ans et plus souffrant d’obésité chez les patients atteints de BBS.

Le syndrome de Bardet Biedl est une maladie génétique rare qui touche environ 1 500 à 2 500 personnes aux États-Unis. Il peut avoir des symptômes variables qui incluent la dégénérescence rétinienne, l’obésité, une fonction rénale réduite ou des doigts ou des orteils supplémentaires. Le poids est généralement normal à la naissance, mais les nourrissons atteints de BBS prennent rapidement du poids, la graisse étant répartie dans l’abdomen et la poitrine. Environ 90% des patients développent une obésité. Cela peut entraîner le diabète et des complications liées au cœur et aux vaisseaux sanguins.

L’approbation était basée sur les données d’un essai de phase 3 de 31 patients où Imcivree a satisfait aux critères d’évaluation primaires et secondaires. Chez les patients de six ans et plus, la variation moyenne de l’IMC était de -7,9 % sans régime ni exercice, et il y avait une variation statistiquement significative du score de la faim.

Dans le même temps, la FDA a publié une lettre de réponse complète pour Imcivree pour une utilisation chez les patients atteints du syndrome d’Alstrom, une autre maladie génétique rare qui peut provoquer l’obésité à partir d’une mutation du gène ALMS.

La FDA approuve Amvuttra pour la neuropathie associée à une maladie rare.

La FDA a approuvé l’Amvuttra (vutrisiran) d’Alnylam Pharmaceuticals, un agent thérapeutique ARNi administré par injection sous-cutanée une fois tous les trois mois pour le traitement de la polyneuropathie associée à l’amylose héréditaire médiée par la transthyrétine (hATTR) chez l’adulte.

L’amylose hATTR est une maladie rare, héréditaire, rapidement progressive et mortelle causée par des mutations du gène de la transthyrétine (TTR). Dans hATTR, les protéines amyloïdes forment le cœur, les reins, le foie et d’autres organes. Généralement, les patients présentent d’abord une neuropathie, une atteinte des nerfs qui se traduit par un engourdissement et une faiblesse musculaire. En plus de la polyneuropathie, l’amylose hATTR peut entraîner la perte de la capacité de marcher sans aide, une qualité de vie réduite et un déclin du fonctionnement cardiaque.

La FDA prolonge la date PDUFA pour la sNDA de Brukinsa.

La FDA a prolongé de trois mois la date d’objectif de la Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) jusqu’au 20 janvier 2023 pour la demande supplémentaire de nouveau médicament (sNDA) pour le Brukinsa de BeiGene (zanubrutinib). La FDA examine la thérapie en tant que traitement pour les patients adultes atteints de leucémie lymphoïde chronique ou de petit lymphome lymphocytaire.

La FDA a prolongé la date PDUFA pour donner le temps d’examiner les données cliniques supplémentaires soumises par BeiGene. Cela inclut l’analyse de la réponse finale de l’essai clinique mondial ALPINE. L’essai a recruté un total de 652 patients qui ont reçu Brukinsa ou Imbruvica (ibrutinib) jusqu’à progression de la maladie ou toxicité inacceptable. Imbruvica est développé conjointement par Janssen et Pharmacyclics, une société AbbVie.

Brukinsa est approuvé pour trois indications aux États-Unis : pour le traitement du lymphome à cellules du manteau chez les patients adultes ayant reçu au moins un traitement antérieur (novembre 2019) ; pour le traitement des patients adultes atteints de la macroglobulinémie de Waldenström (août 2021) ; et pour le traitement des patients adultes atteints d’un lymphome de la zone marginale (MZL) récidivant ou réfractaire ayant reçu au moins un traitement à base d’anti-CD20 (septembre 2021).

La FDA accepte la demande de Keytruda pour le NSCLC antérieur après la chirurgie.

La FDA a accepté pour examen la demande de licence de produit biologique supplémentaire (sBLA) de Merck demandant l’approbation de Keytruda (pembrolizumab) pour le traitement adjuvant des patients atteints d’un cancer du poumon non à petites cellules (NSCLC) de stade IB, II ou IIIA après une résection chirurgicale complète.

La FDA a fixé la date du Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) au 29 janvier 2023. Mais Merck a indiqué dans un communiqué de presse que des données supplémentaires pourraient être fournies au cours du processus d’examen, ce qui pourrait retarder cette date.

La sBLA est basée sur les données de l’essai pivot de phase 3 KEYNOTE-091, qui a été mené en collaboration avec l’Organisation européenne pour la recherche et le traitement du cancer (EORTC) et la Plateforme européenne d’oncologie thoracique (ETOP). L’étude a deux critères d’évaluation principaux de survie sans maladie chez les patients avec et sans expression tumorale PD-L1.