La technologie des acides nucléiques sphériques montre des résultats prometteurs dans un essai de phase 0 chez des patients atteints de glioblastome à l’Université Northwestern
Exicure, Inc. (NASDAQ: XCUR), pionnier de la régulation des gènes et des médicaments immunothérapeutiques utilisant la technologie des acides nucléiques sphériques (SNA ™), est heureux d’annoncer que des chercheurs de l’Université Northwestern ont utilisé la technologie SNA de nanoparticules d’or de première génération d’Exicure dans un essai lancé par les investigateurs pour le traitement du glioblastome (GBM), une forme mortelle de cancer du cerveau.
Les résultats ont été publiés dans un article dans Médecine translationnelle scientifique. https://stm.sciencemag.org/content/13/584/eabb3945 DOI: 10.1126 / scitranslmed.abb3945
Les chercheurs qui ont mené l’étude, les Drs. Priya Kumthekar et Alexander Stegh ont mené un premier essai clinique en ouvert de phase 0 sur un seul bras chez l’homme (NCT03020017) pour déterminer l’innocuité, la pharmacocinétique, l’accumulation intratumorale et l’activité suppressive de gènes des SNA administrés par voie systémique composés d’ARNsi spécifiques du GBM oncogene Bcl2L12. Les patients atteints de GBM récidivante ont été traités par administration intraveineuse de siBcl2L12-SNA (NU-0129).
L’article rapporte la première preuve chez l’homme que les SNA à base d’ARNsi peuvent être administrés par voie intraveineuse, traverser la barrière hémato-encéphalique chez les patients atteints de glioblastome, s’accumuler dans les cellules tumorales GBM et s’engager avec leur gène cible.
«Nous félicitons les Drs Kumthekar et Stegh pour ces résultats», a déclaré le Dr David Giljohann, PDG d’Exicure. Il a ajouté: « Nous sommes enthousiasmés par l’impact sur les patients et ses implications dans le traitement d’autres maladies, alors qu’Exicure continue de construire et de développer notre portefeuille de troubles neurologiques. »
Exicure prévoit de déposer une IND pour son programme phare dans l’ataxie de Friedreich d’ici la fin de 2021.
À propos du glioblastome
Le glioblastome (GBM) est le type le plus courant et le plus agressif de tumeur maligne primaire du système nerveux central. L’incidence mondiale du glioblastome est inférieure à 10 pour 100 000 personnes. Le traitement standard pour les patients atteints de glioblastome nouvellement diagnostiqué peut inclure une chirurgie suivie d’une radiothérapie et d’une chimiothérapie, mais les options de traitement sont limitées. Le dernier médicament expérimental pour améliorer la survie des patients atteints de glioblastome nouvellement diagnostiqué a été approuvé par la Food and Drug Administration des États-Unis en 2005. Le taux de survie à cinq ans des patients atteints de GBM est inférieur à cinq pour cent.
À propos de l’ataxie de Friedreich
L’ataxie de Friedreich (AF) est l’ataxie héréditaire la plus fréquente, une maladie neuromusculaire dégénérative conduisant à une perte progressive de coordination, entraînant une invalidité infantile sévère et une mortalité précoce, dans la plupart des cas avant l’âge de 40 ans. Il s’agit d’une maladie monogénique causée par des mutations du gène FXN résultant en des niveaux réduits de protéine de frataxine. L’AF affecte environ 13 500 personnes aux États-Unis, en Europe, au Canada et en Australie combinés. Il n’existe actuellement aucun traitement approuvé pour les patients atteints d’ataxie de Friedreich.
À propos d’Exicure, Inc.
Exicure, Inc. est une société de biotechnologie au stade clinique développant des produits thérapeutiques pour la neurologie, l’immuno-oncologie, les maladies inflammatoires et d’autres troubles génétiques basés sur notre technologie exclusive d’acide nucléique sphérique ou SNA. Exicure estime que son architecture SNA propriétaire a des propriétés chimiques et biologiques distinctes qui peuvent offrir des avantages par rapport à d’autres traitements à base d’acide nucléique et peuvent avoir un potentiel thérapeutique pour cibler des maladies qui ne sont généralement pas traitées avec d’autres thérapies à base d’acide nucléique. Exicure est en développement préclinique de XCUR-FXN, un candidat thérapeutique à base de SNA lipide-nanoparticule, pour le traitement intrathécal de l’ataxie de Friedreich (FA). Le candidat thérapeutique cavrotolimod (AST-008) d’Exicure est dans un essai clinique de phase 1b / 2 chez des patients atteints de tumeurs solides avancées. Exicure est basé à Chicago, IL et à Cambridge, MA.
Pour plus d’informations, visitez le site Web d’Exicure à l’adresse www.exicuretx.com.
Énoncés prospectifs
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