Un bébé de Colchester reçoit le médicament le plus cher au monde pour l’amyotrophie spinale
LE médicament le plus cher du monde a été administré à un bébé atteint d’une maladie potentiellement mortelle à la suite d’une campagne menée par ses parents dévoués.
Edward, le fils de Megan Willis et John Halls, souffre d’une grave atrophie musculaire spinale, une maladie qui provoque une fonte musculaire progressive.
Mais après des mois de campagne, l’enfant de 11 mois a maintenant reçu la nouvelle thérapie génique Zolgensma qui coûte 1,79 million de livres sterling.
Megan, qui vit à Colchester, a déclaré: « Nous sommes ravis et espérons vraiment que cela fonctionnera car le NHS ne financera plus de traitement pour Edward. »
Edward et ses parents se sont rendus à l’hôpital pour enfants de Sheffield pour le traitement au début du mois.
Le médicament, qui est considéré comme le plus cher au monde, a récemment été approuvé pour une utilisation au Royaume-Uni après des mois d’essais.
Il est utilisé pour cibler la cause première et ralentir l’impact de la maladie rare d’Edward.
Environ 40 enfants naissent chaque année avec la forme la plus grave de la maladie et ils vivent rarement au-delà de deux ans s’ils ne reçoivent pas le traitement approprié.
Megan a déclaré : « Je me serais rendue à Tombouctou si c’était là que se trouvait la drogue.
«Ça s’est très bien passé, c’était une goutte et nous nous sommes battus pour ça tout ce temps, donc c’était une expérience incroyable.
« Cela donne à Edward les meilleures chances de vivre et c’est un traitement unique. »
Le médicament n’était auparavant pas disponible sur le NHS et ne pouvait être administré qu’en privé à un coût exorbitant.
Mais tout a changé en juin lorsqu’un garçon de cinq mois de Londres est devenu le premier à recevoir une dose.
Le déploiement du NHS a donné de l’espoir à Megan et John, mais ils ont précédemment déclaré qu’ils se sentaient laissés dans le noir dans leur course contre la montre pour qu’Edward ait le médicament, qui doit être administré le plus tôt possible.
Megan a déclaré: «Il y a eu beaucoup d’attente pour nous.
« Nous savions que cela arriverait, mais nous ne savions pas quand ni combien de temps cela prendrait. »
Le mois dernier, ils ont eu la confirmation qu’Edward aurait le traitement et il a eu le traitement la semaine dernière.
Megan a déclaré: «Il n’y a pas de calendrier pour savoir quand nous saurons si cela a fonctionné, mais nous restons assez positifs.
« Il a fait des choses qu’il ne pouvait pas faire avant le traitement, car il peut maintenant tenir ses jambes contre son ventre. »