Rattrapage clinique : Genentech annonce des données positives, Pfizer développe un nouveau vaccin

Ce fut encore une autre semaine chargée pour les nouvelles sur les essais cliniques, y compris les approbations de la FDA, les nouvelles indications, les échecs des essais et plus encore. Pour cela et d’autres nouvelles cliniques, continuez à lire.

Lié au COVID-19

Au-delà de l’air présenté des données positives sur l’innocuité et l’efficacité de l’étude pilote LungFit PRO sur l’oxyde nitrique (NO) inhalé à haute concentration pour la pneumonie virale acquise en communauté (CAVP), y compris la COVID-19. Le traitement a été globalement bien toléré, avec des paramètres d’efficacité améliorés.

Thérapeutique de Sorrente a reçu autorisation de la FDA pour son IND pour IV STI-9167 (Covishield). Il s’agit de la formulation IV de l’anticorps neutralisant STI-9199 de la société contre le COVID-19.

Veru annoncé résultats de l’essai de phase II sur la sabizabuline orale chez les patients atteints de COVID-19 sévère à haut risque de SDRA. Sur la base de l’efficacité écrasante d’une analyse intermédiaire planifiée, les données ont indiqué une réduction cliniquement significative des décès dans ces populations de patients.

AB Sciences SA annoncé la poursuite de l’essai de phase II du masitinib en association avec l’isoquercétine dans le COVID-19 après la recommandation du DSMB. La combinaison de médicaments est en cours d’évaluation chez des patients hospitalisés atteints de COVID-19 modéré ou de COVID-19 sévère. Le DSMB a recommandé la poursuite sans restriction chez les patients modérés. La société prévoit de poursuivre l’étude uniquement chez les patients modérés.

Non lié au COVID-19

Ocugène signalé que le comité indépendant de surveillance des données et de la sécurité (DSMB) pour son essai de phase I/II d’Ocu400, sa thérapie génique pour la rétinite pigmentaire (RP), a recommandé que l’étude se poursuive en recrutant davantage de patients. L’essai évalue la thérapie génique modificatrice Ocu400 pour la RP causée par des mutations dans les gènes du membre 3 du groupe E de la sous-famille 2 des récepteurs nucléaires (NR2E3) et de la rhodopsine (RHO). Il venait de doser son premier patient. Le DSMB a recommandé à la société de continuer à recruter les sujets restants dans la cohorte actuelle au niveau de dose cible.

Mustang bio annoncé données provisoires mises à jour de l’essai de phase I/II en cours sur le MB-106 pour les lymphomes non hodgkiniens à cellules B r/r et la leucémie lymphoïde chronique. Le MB-106 est une thérapie cellulaire CAR T autologue ciblée sur CD-20. Les données ont démontré une efficacité élevée et un profil de sécurité très favorable.

Athénex présenté données de l’essai Anchor Phase I de KUR-502, ses lymphocytes T CD19 CAR-NK allogéniques dans le lymphome et la leucémie récidivants ou réfractaires. Un patient atteint de LNH avait des maladies stables, et un second atteint de LAL avait une maladie évolutive lors de l’évaluation de quatre semaines. Deux réponses complètes (RC) ont persisté pendant plus de six mois.

Priothera annoncé la FDA a autorisé son IND à commencer son essai pivot de phase IIb/III du mocravimod (Mo-Trans) chez des patients atteints de leucémie myéloïde aiguë subissant une allogreffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH). Mocravimod est un modulateur synthétique S1PR.

Nkarta annoncé des données préliminaires positives de phase I provenant d’études indépendantes de recherche de dose de deux de ses produits CAR natural killer (NK), Nkx101 et Nkx019. Le Nkx101 était chez des patients atteints de LAM r/r et de syndrome myélodysplasique. Nkx019 était dans des tumeurs malignes à cellules B r/r, dont un patient atteint d’un lymphome diffus à grandes cellules B agressif (DLBCL) et un patient atteint d’un lymphome à cellules du manteau (MCL).

Concept de Vénus traité le premier patient dans un essai américain d’exemption de dispositif d’investigation (IDE) de sa technologie robotique de nouvelle génération Aime pour le traitement des rides faciales modérées à sévères. Aime est une plateforme robotique qui fournit des micro-carottage pour des applications médico-esthétiques.

Thérapeutique Eliem annoncé L’Etx-810 n’a pas atteint son critère d’évaluation principal lors d’un essai de phase IIa. Le médicament est en cours de développement pour traiter la douleur neuropathique périphérique diabétique.

Quoin Pharmaceuticals a reçu Autorisation de la FDA pour son IND pour Qrx003 pour le syndrome de Netherton. Qrx003 est une lotion topique formulée avec sa technologie de diffusion exclusive. Il contient un inhibiteur de sérine protéase à large spectre conçu pour remplir la fonction de Lekti.

Bausch & Lomb présenté les données de l’essai de phase III de NOV03 (perfluorohexyloctane), un collyre de première classe pour la sécheresse oculaire associée au dysfonctionnement de la glande de Meibomius (MGD). Le médicament a atteint les deux critères d’évaluation principaux.

Transport moléculaire appliqué annoncé premiers résultats positifs de phase II de l’essai Fillmore en monothérapie de l’AMT-101 dans la pochite chronique. L’AMT-101 est une fusion orale sélective GI une fois par jour d’IL-10 et de la molécule porteuse exclusive d’AMT.

Rockwell Médical annoncé son partenaire, Wanbang Biopharmaceuticals, a recruté le premier patient dans son essai de phase III pour le dialysat Triferic (citrate de pyrophosphate ferrique) en Chine. Le médicament est testé chez des patients hémodialysés pour le maintien de l’hémoglobine.

Lyra Thérapeutique traité le premier patient de son étude Beacon de phase II sur le LYR-220 chez des patients atteints de rhinosinusite chronique post-chirurgicale. Le médicament est conçu pour fournir six mois de médicaments anti-inflammatoires continus dans les passages naso-sinusiens.

Cellule de Gamide signalé que la FDA avait levé son emprise clinique sur sa formulation cryoconservée de GDA-201. Le GDA-201 est un candidat de thérapie cellulaire prêt à l’emploi pour traiter les lymphomes folliculaires et diffus à grandes cellules B. La société prévoit de lancer cette année un essai de phase I/II du médicament pour ces indications.

Thérapeutique protagoniste signalé son essai de phase II du PN-943 pour la colite ulcéreuse modérée à sévère n’a pas atteint le critère d’évaluation principal à une dose plus élevée. Cependant, les patients qui ont reçu 150 mg ont eu des résultats de rémission 13 % meilleurs par rapport au placebo, et les participants recevant la dose plus faible ont également obtenu des résultats 16 % meilleurs. Le médicament est un antagoniste de l’alpha-4-bêta-7-intégrine oral, restreint à l’intestin.

Pfizer et Valneva annoncé des données positives de Phase II de son VLA15, un vaccin pour prévenir la maladie de Lyme (LD). L’essai a inclus 585 participants âgés de 5 à 17 ans et a évalué l’immunogénicité et l’innocuité du vaccin après une série de deux ou trois doses.

Novaliq annoncé données du deuxième essai pivot de Phase III Essence-2 de CyclASol pour la sécheresse oculaire. Le médicament est la première solution ophtalmique topique sans conservateur, sans eau, anti-inflammatoire et immunomodulatrice, contenant 0,1 % de cyclosporine dans un nouveau véhicule. L’essai a confirmé que le médicament a des effets thérapeutiques constants et supérieurs sur la surface oculaire chez les patients atteints de sécheresse oculaire.

Laboratoires Biomind dosé le premier patient de son essai de phase I/IIa de BMND01 pour la dépression résistante au traitement. Le médicament est une formulation inhalable de N, N-diméthyltryptamine (DMT).

Produits pharmaceutiques Arrowhead dosé les premiers patients de l’étude Gateway de phase II d’ARO-ANG3 pour les patients atteints d’hypercholestérolémie familiale homozygote (HoFH). Le médicament est une thérapie d’interférence ARN conçue pour faire taire l’expression hépatique de la protéine 3 de type angiopoïétine (ANGPTL3).

Cellectar Biosciences signalé un iDMC a terminé son évaluation planifiée de la futilité/efficacité de son essai de phase IIb de l’iopofosine dans la macroglobulinémie de Waldenström et a recommandé à l’unanimité la poursuite. Le critère principal est un taux de réponse majeure défini comme une réponse partielle ou mieux chez les patients qui reçoivent une dose corporelle totale minimale de 60 mici avec des critères secondaires de survie sans traitement, de durée de réponse et de survie sans progression.

Mundipharma et Cidara Thérapeutique présenté résultats de l’essai de restauration de phase III de la rezafungine pour la candidémie et/ou la candidose invasive. Le médicament a démontré une efficacité et une sécurité positives. Rezafungin est une échinocandine de nouvelle génération à prise hebdomadaire.

SOTIO dosé le premier patient de son essai de phase I/II Claudio-01 de SOT102 dans le cancer gastrique et pancréatique. Le médicament est un conjugué anticorps-médicament.

Produits pharmaceutiques Avadel présenté données intermédiaires de son essai en cours d’extension/commutation en ouvert RESTORE du FT218. Le médicament est une formulation expérimentale d’oxybate de sodium à prendre une fois par jour au coucher pour la somnolence diurne excessive (EDS) ou la cataplexie chez les adultes atteints de narcolepsie.

Shenzhen HighTide Biopharmaceutique dosé le premier patient d’un essai de phase II de HTD1801 pour le diabète de type 2 en Chine. HTD1801 est une nouvelle entité moléculaire de première classe avec des effets pléiotropes qui ciblent à la fois les voies métaboliques essentielles au développement du diabète de type 2 et les facteurs pathogènes sous-jacents au dysfonctionnement hépatique et à la progression de la stéatose hépatique non alcoolique.

Tryp Thérapeutique dosé le premier patient d’un essai de phase II sur le TRP-8802 en association avec une psychothérapie pour le trouble de l’hyperphagie boulimique (BED). Le médicament est la psilocybine synthétique.

Zymeworks inscription terminée dans son essai de phase III Herizon-BTC-01 de zanidatamab en monothérapie chez des patients atteints de cancers des voies biliaires (BTC) avancés ou métastatiques amplifiés par HER2, y compris le cancer de la vésicule biliaire et le cholangiocarcinome (cancer des voies biliaires). Le zanidatamab est un anticorps bispécifique qui se lie simultanément à deux épitopes non chevauchants de HER2.

Transcenta Holding Ltd. dosé le premier patient en Chine dans un essai de phase I de TST002 pour l’ostéoporose. TST002 (blosozumab) est un anticorps monoclonal humanisé anti-sclérostine.

Alzinova annoncé le DSMB a terminé une évaluation planifiée de l’essai de phase Ib ALZ-191 en cours pour la maladie d’Alzheimer. L’anticorps cible les bêta-oligomères amyloïdes neurotoxiques. Le DSMB a émis un avis favorable sur la sécurité du médicament.

Sedana Medical AB inscrit le premier patient dans ses études cliniques américaines. Deux essais de phase III identiques, INSPiRE-ICU 1 et 2, évaluent l’efficacité et l’innocuité de la sédation inhalée avec de l’isoflurane délivré via Sedaconda ACD.

Bioarctique et Eisaï publié des données suggérant que le traitement avec son lecanemab ralentissait le taux de progression de la maladie d’Alzheimer. Le médicament est un anticorps anti-amyloïde-bêta protofibrille.

BioCorRx initié inscription pour son essai de phase I de BICX104 pour le trouble lié à l’utilisation d’opioïdes (OUD). Le médicament est une pastille de naltrexone implantable et biodégradable.

AnaptysBio annoncé les premières données positives d’un essai de phase I d’ANB032. Le médicament est un anticorps agoniste anti-BTLA. Les données ont démontré une innocuité, une tolérabilité favorables et un profil PK et PD rapide et soutenu.

Harmonie Biosciences initié un essai de phase III du pitolisant chez des adultes atteints d’hypersomnie idiopathique (IH). L’HI est une maladie neurologique rare et chronique caractérisée par une somnolence diurne excessive. Wakix est un médicament de première classe approuvé par la FDA pour la somnolence excessive ou la cataplexie chez les adultes atteints de narcolepsie. C’est un antagoniste/agoniste inverse sélectif des récepteurs de l’histamine 3.

Innée Pharma annoncé AstraZeneca a administré au premier patient de son essai de phase III PACIFIC-9 le durvalumab avec le monalizumab ou l’oleclumab chez des patients atteints d’un cancer du poumon non à petites cellules (CBNPC) de stade III non résécable qui n’ont pas progressé après une chimioradiothérapie concomitante définitive à base de platine (CRT). Le monalizumab est l’actif partenaire principal d’Innate, un inhibiteur de point de contrôle immunitaire potentiellement premier de sa classe ciblant les récepteurs NKG2A exprimés sur les cellules T CD8+ cytotoxiques infiltrant la tumeur et les cellules NK. Le durvalumab est l’Imfinzi d’AstraZeneca, un inhibiteur de point de contrôle anti-PD-L1. Oleclumab est l’anticorps monoclonal anti-CD73 expérimental d’AstraZeneca.

Genentech annoncé de nouvelles données sur trois ans de son étude Firstfish, y compris des données sur un an de l’extension en ouvert d’Evrysdi (risdiplam) chez les nourrissons atteints d’amyotrophie spinale (SMA) de type 1 symptomatique. Les données ont montré qu’environ 91% des nourrissons traités avec le médicament étaient en vie après trois ans de traitement.

Finch thérapeutique a reçu l’approbation de la FDA pour poursuivre son essai de phase III Prism4 du CP101 pour les infections récurrentes à C. difficile. La suspension a été émise en février, qui voulait plus de détails sur la façon dont les échantillons de donneurs COVID-19 seraient expédiés au fournisseur.

Lyra Thérapeutique présenté de nouvelles données supplémentaires issues de son essai Lantern Phase II de LYR-210 chez des adultes atteints de rhinosinusite chronique. Le LYR-210 utilise la plate-forme exclusive XTreo de la société pour permettre six mois de traitement anti-inflammatoire local, intra-nasal. Il s’agit d’une matrice polymère biorésorbable qui fournit jusqu’à six mois de traitement continu au furoate de mométasone.

Cytosorbants inscrit le premier patient du système de retrait antithrombotique DrugSorb-ATR pour le retrait peropératoire d’apixaban et de rivaroxaban au cours de la chirurgie cardiothoracique de l’essai STAR-D. L’apixaban et le rivaroxaban sont des anticoagulants oraux directs.