Pfizer arrête le développement de l’emprumapimod, médicament pour la cardiomyopathie dilatée
Pfizer a mené une analyse de futilité intermédiaire de son essai mondial de phase III, REALM-DCM, pour tester l’efficacité et l’innocuité de l’emprumapimod (PF-07265803) chez les patients atteints de cardiomyopathie dilatée (DCM) due à une mutation du gène lamine. Sur la base de cette analyse, Pfizer a constaté qu’il est peu probable que l’essai réponde à son critère d’évaluation principal, ce qui a conduit la société à cesser le développement de l’emprumapimod.
Selon le rapport sur la cardiomyopathie de GlobalData et les prévisions de ventes jusqu’en 2031, le marché des cardiomyopathies devrait passer de 1,6 milliard de dollars à 5,2 milliards de dollars aux États-Unis, dans les 5 UE (cinq grands marchés européens : la France, l’Allemagne, l’Italie, l’Espagne et le Royaume-Uni) et au Japon à partir de 2021. à 2031. Emprumapimod devait être lancé en 2027, générant 24,84 millions de dollars au cours de sa première année sur le marché et 127,83 millions de dollars d’ici 2031. Mais en raison de la petite population de patients DCM dont l’état est causé par la mutation de ce gène spécifique, l’arrêt d’emprumapimod ne devrait pas affecter substantiellement les ventes prévues de médicaments pour la cardiomyopathie, selon le rapport de GlobalData.
La cardiomyopathie est un terme faisant référence à un ensemble hétérogène de maladies caractérisées par une altération du muscle cardiaque. Les sous-types comprennent la cardiomyopathie hypertrophique (HCM), la cardiomyopathie dilatée, la cardiomyopathie arythmogène (ACM) et la cardiomyopathie restrictive (RCM). Le DCM se produit lorsque le ventricule gauche est élargi et ne peut donc pas pomper efficacement le sang hors du cœur. Les cardiomyopathies peuvent être héritées génétiquement ou acquises en raison de comportements ou d’autres conditions. En ciblant les patients DCM présentant des mutations du gène lamine, l’emrumapimod aurait été une nouvelle option thérapeutique, car la plupart des médicaments actuellement disponibles pour la cardiomyopathie sont non spécifiques et utilisés pour une variété d’indications. Interrogé sur le ciblage des formes de cardiomyopathies spécifiques aux gènes, un leader d’opinion clé (KOL) de GlobalData aux États-Unis a partagé ce qui suit :
« Il y a encore des gens qui n’ont pas de bonnes réponses à [currently marketed] médicaments, et je pense que l’analyse génétique va nous en apprendre de plus en plus sur des gènes cibles spécifiques. Par exemple, le gène lamin… nous pensons qu’il cause 8 % des cardiomyopathies dilatées, et nous pensons que nous pouvons avoir un antidote spécifique pour cela. Pour la plupart des autres gènes, nous ne le faisons pas. Donc, cibler certains profils génétiques, je pense que cela pourrait être extrêmement instrumental… et nous examinons cela en ce moment.
Bien que le portefeuille de Pfizer comprenne d’autres thérapies cardiovasculaires, telles que l’Aldactone (spironolactone), le chlorhydrate d’amiodarone, le tartrate de métoprolol et l’Accupril (chlorhydrate de quinapril), les brevets de ces médicaments ont depuis longtemps expiré. L’emprumapimod devait être lancé aux États-Unis, dans 5 UE et au Japon au cours de la période de prévision (2021-2031), acquérant une part de patients de 0,077 % des patients atteints de DCM aux États-Unis au cours de la première année de mise sur le marché. Cette part devait passer à 0,375 % d’ici 2031, soit environ 5 275 patients.
Sans le lancement de l’emprumapimod, il n’y a pas de candidats en phase avancée pour le DCM. Aficamten est le seul traitement actuel de la cardiomyopathie à un stade avancé et est en cours de développement pour HCM, avec Camzyos (mavacamten) lancé plus tôt cette année pour les patients HCM. Camzyos est la première nouvelle option thérapeutique disponible pour les patients atteints de cardiomyopathie depuis des décennies. Avec l’arrêt du développement des essais cliniques d’emprumpaimod, le besoin de thérapies de cardiomyopathie ciblant les mutations spécifiques des gènes s’impose. Bien qu’il n’y ait pas actuellement de médicament prêt à répondre à ce besoin non satisfait, la recherche sur l’héritage génétique des cardiomyopathies s’est de plus en plus concentrée. Espérons que cette recherche débouchera sur des thérapies prometteuses pour cette maladie compliquée.