Mise à l’échelle de la perspective du patient dans les évaluations des technologies de la santé
Afin d’allouer plus efficacement les ressources de soins de santé aux interventions de santé de la plus haute valeur, les payeurs ont commencé à adopter des évaluations formalisées des technologies de la santé (ETS). Une ETS estime la valeur des interventions de santé en estimant leurs avantages cliniques et économiques nets. Les approches d’ETS rendues publiques et reproductibles ont donc acquis un rôle légitime comme moyen d’accroître l’efficacité des dépenses de santé.
Cependant, les normes actuelles pour la conduite des ETS peuvent ne pas représenter avec précision la valeur pour les patients d’interventions spécifiques parce que ces normes ne mesurent pas les avantages et les coûts du point de vue du patient. Un pilier central de la recherche et des soins centrés sur le patient est la sélection et l’utilisation appropriées des commentaires des patients – par exemple, autour des résultats cliniques et économiques à élever – dans la conception d’études qui génèrent des résultats qui comptent pour les patients. De nombreuses équipes et disciplines de recherche ont commencé à adopter des résultats importants pour les patients et à tenir compte des perspectives des patients dans les décisions concernant les options de traitement.
Cette stratégie a le potentiel d’amener la dyade décisionnelle la plus importante en médecine – les patients et leurs médecins – à la table de recherche. Si les chercheurs adoptent les résultats que les patients jugent importants, les données probantes de l’ETS peuvent être considérées comme des décideurs plus utiles dans l’ensemble de l’écosystème des soins de santé, y compris parmi les payeurs, les employeurs, les décideurs, les cliniciens et, surtout, les patients.
Au cours des dernières années, nous et d’autres avons commencé à explorer des moyens d’intégrer les commentaires des patients dans les méthodes et processus d’ETS. Nous avons développé la stratégie d’évaluation des soins de santé engagés par le patient pour obtenir des objectifs de traitement importants pour le patient dans un format qui pourrait être synthétisé pour des informations au niveau de la population. Comme preuve de concept, RAND et l’Innovation and Value Initiative ont développé un instrument d’enquête pour déterminer et hiérarchiser les objectifs des personnes atteintes de polyarthrite rhumatoïde (PR), dont les résultats peuvent être utilisés pour l’évaluation délibérative des traitements individuels et des séquences de traitements.
L’obtention des commentaires des patients est particulièrement pertinente pour une maladie telle que la PR, où il existe un écart entre, d’une part, les résultats inclus dans les essais cliniques et les évaluations de valeur, et d’autre part, les résultats qui préoccupent le plus les patients. Par exemple, la surveillance sanguine de routine est largement utilisée pour évaluer l’activité de la maladie dans la polyarthrite rhumatoïde, mais de nombreux patients signalent des symptômes tels que la fatigue et des limites fonctionnelles qui ne sont pas pris en compte dans les résultats de laboratoire – des manifestations dites « subcliniques » de la maladie. À ce jour, la meilleure façon de comprendre et d’évaluer ce qui est le plus important pour les patients est de leur demander directement quels sont leurs objectifs personnels en matière de soins.
Échelle d’atteinte des objectifs
La stratégie d’évaluation des soins de santé engagés par le patient s’appuie sur des méthodes d’échelle d’atteinte des objectifs (GAS), une méthode validée dans plusieurs états pathologiques, pour identifier et quantifier les résultats importants pour le patient à utiliser dans les soins et la recherche ultérieurs. GAS a été développé pour guider la prise de décision clinique par la discussion et l’achèvement des objectifs de traitement par le patient avec un clinicien. L’utilisation d’une méthode d’enquête pour recueillir les objectifs directement auprès des patients est un moyen d’étendre cette approche au niveau de la population, produisant des résultats à utiliser dans l’ETS. Les objectifs peuvent être efficacement « crowd-sourced » à partir d’une enquête plus large sur la population de patients, avec l’option d’une contribution ouverte des objectifs en plus d’évaluer l’importance d’un ensemble défini d’objectifs.
Les objectifs des patients peuvent être recueillis par les représentants des patients au sein d’une communauté donnée et incorporés avec l’aide des représentants des patients dans les prochaines étapes de délibération. En collectant les objectifs générés par les patients et en comprenant leur importance relative, les entrées des méthodes délibératives telles que l’analyse décisionnelle multicritère peuvent être informées directement par un grand nombre de patients, ce qui augmente la représentativité de ces entrées.
Nous avons testé certaines de ces idées en travaillant avec deux groupes de patients atteints de PR – AiArthritis et l’Arthritis Foundation – pour co-développer un menu d’objectifs importants pour les patients, en soutenant leur discussion avec un examen des études pertinentes identifiées systématiquement, puis en interrogeant les patients sur l’importance relative des éléments sur la liste des objectifs. Sur les 47 répondants que nous avons interrogés, la majorité étaient des femmes (93 %), des Blancs (87 %) et des diplômés universitaires (72 %). La plupart des répondants étaient dans la quarantaine ou la cinquantaine (fourchette : 28 à 72 ans). Les résultats de cette enquête initiale peuvent ne s’appliquer qu’à des populations similaires présentant des caractéristiques de sexe, d’âge, d’éducation et de race/ethnicité similaires. La collecte de données sur les caractéristiques de la population, la durée de la maladie et la gravité de la maladie est essentielle pour comprendre la population à laquelle les résultats peuvent s’appliquer. Nous avons intégré les commentaires sur l’approche, le plan de projet et les résultats d’un comité directeur multipartite tout au long de l’effort.
Faisabilité
Tous les éléments du menu identifiés par les patients ont été confirmés comme importants ou très importants par plus de la moitié des patients interrogés (tableau 1). Plusieurs objectifs supplémentaires ont été recommandés par les participants, notamment essayer de trouver le bon spécialiste qui écouterait leurs symptômes et leurs préoccupations. Environ la moitié ont également discuté d’objectifs liés à leur santé émotionnelle, y compris la résolution de la solitude ou de l’isolement qu’ils avaient vécus et le souhait de trouver du soutien auprès d’autres personnes atteintes de PR. Certains ont décrit leur objectif de vouloir aider les autres atteints de PR. Certains répondants ont écrit dans des objectifs qui spécifiaient des activités ambitieuses, telles que soulever des poids, pratiquer le yoga ou courir.
Pièce 1 : Un menu classé d’objectifs identifiés par le patient dans la polyarthrite rhumatoïde
Source : Enquêtes analysées par les auteurs menées en collaboration avec AiArthritis et la Arthritis Foundation.
Plus de la moitié des répondants ont développé davantage les problèmes financiers qu’eux-mêmes ou d’autres avaient rencontrés, y compris les coûts supplémentaires associés à la vie avec la PR. L’un d’entre eux a discuté du temps supplémentaire requis pour les tâches quotidiennes tout en vivant avec la PR. D’autres ont réitéré que gérer leur douleur était leur objectif le plus important. Plusieurs répondants ont émis l’hypothèse que les objectifs varieraient selon l’âge ou le temps passé avec la maladie.
En bref, il y a beaucoup à apprendre de l’obtention de résultats basés sur des objectifs auprès des patients. Avec ce travail, nous avons établi la faisabilité de la collecte à grande échelle des objectifs individualisés des patients. La méthode de collecte des objectifs a utilisé des partenariats avec des organisations de patients pour un contact en ligne uniquement et la collecte de données sur les objectifs de traitement, élargissant l’approche basée sur les objectifs à partir d’une discussion en clinique entre le patient et le clinicien. Avec une collecte de données « participative » plus large utilisant diverses plates-formes, telles que des interfaces Web et des applications mobiles, il est possible d’inclure des contributions plus larges des communautés de patients dans l’évaluation des soins de santé, y compris l’ETS d’interventions ou de séquences de traitement spécifiques.
Ce travail fait suite à un historique substantiel d’évaluation des résultats dans la PR, y compris les recommandations de l’Alliance européenne des associations de rhumatologie, les mesures des résultats en rhumatologie et le système d’information sur la mesure des résultats rapportés par les patients du Fonds commun. La méthode décrite ci-dessus, cependant, se concentre en particulier sur les propres objectifs de soins des patients et la représentation des objectifs qui peuvent être utilisés dans un cadre GAS. Il permet également la collecte à partir de grands échantillons. Pour s’assurer que l’objectif fixé continue de refléter avec précision les objectifs de la communauté des patients, les parties prenantes doivent maintenir une élicitation continue des objectifs ouverts. Des vérifications périodiques des objectifs à l’aide de discussions GAS patient/clinicien amélioreront davantage la fidélité de l’ensemble d’objectifs à la communauté d’intérêt des patients.
Une collecte de données supplémentaire permettrait aux parties prenantes d’identifier et de distinguer les objectifs spécifiques à la PR de ceux qui sont génériques ou applicables à d’autres communautés de patients. Compte tenu de l’objectif clé d’informer l’ETS, cette méthode maintient un lien essentiel avec les objectifs spécifiques à la maladie. Dans le même temps, en identifiant les objectifs pertinents pour toutes les maladies, nous pouvons établir un ensemble d’objectifs fondamentaux ou de base sur lesquels s’appuient différents domaines thérapeutiques.
Nous constatons une croissance substantielle de la recherche axée sur le patient dans toutes les sciences biomédicales. Notre expérience a montré que les cadres, principes et méthodes qui soutiennent l’engagement des patients et des parties prenantes dans la recherche sont beaucoup moins compliqués et beaucoup plus intuitifs que ne le supposent de nombreux chercheurs. Les partisans de l’ETS pourraient faire des progrès substantiels dans la traduction des évaluations de la valeur dans tous les établissements de santé en adoptant des approches qui peuvent être approuvées, comprises et utilisées par les patients, les cliniciens, les payeurs, les employeurs et les décideurs.
Note de l’auteur
Les membres du comité directeur du projet comprenaient : Susan Bartlett, PhD, de l’Université McGill; Clifton Bingham, MD, de l’Université Johns Hopkins; Deb Constien, représentante des patients ; Stacy Courtna, représentante des patients ; Julie Eller de la Fondation de l’arthrite; Erin Giovanetti de Medstar Health ; Juan Marcos Gonzalez, PhD, de l’École de médecine de l’Université Duke ; R. Brett McQueen, PhD, du campus médical Anschutz de l’Université du Colorado ; Lawrence « Rick » Phillips, EdD, représentant des patients ; Suz Schrandt de EXxPECT LLC. Les auteurs ont un financement pour plusieurs projets de recherche pertinents pour le contenu de cet article de: l’Institute for Value Improvement, 501c3; Fondation PhRMA, 501c3 ; et PhRMA, 501c4.