Investir dans la science de la science : ce que l’assurance-maladie peut enseigner au NIH sur l’expérimentation

Les National Institutes of Health (NIH) se trouvent aujourd’hui à la croisée des chemins. Alors que l’agence continue de recevoir un soutien bipartite et des augmentations de financement régulières, le NIH est depuis longtemps confronté à des défis structurels liés au processus d’octroi de subventions, au rythme de la recherche et au travail de traduction des découvertes en pratique clinique. La pandémie de COVID-19 a encore mis en lumière les hauts et les bas du NIH. D’une part, l’agence a guidé la science critique sous-tendant les diagnostics, la thérapeutique et les vaccins. Pourtant, dans le même temps, le NIH manquait de rapidité pour répondre aux questions scientifiques (par exemple, pour Long COVID) et rencontrait fréquemment des obstacles liés au partage de données et à la redondance des études en ce qui concerne les essais cliniques. Dans la foulée d’une pandémie mondiale et au milieu de la première recherche nationale d’un directeur depuis plus d’une décennie, le moment présent offre une occasion unique de transformer le NIH pour relever les défis de santé publique du XXIe siècle.

Alors que de nombreux obstacles dans la politique scientifique sont souvent attribués à des pénuries de financement, les défis auxquels sont confrontés les NIH ont davantage à voir avec l’exécution plutôt que les dépenses. En effet, malgré l’engagement du NIH à générer des preuves pour le bien public, très peu de processus de base de l’agence sont réellement fondés sur des preuves et ont plutôt été développés au fil du temps sur la base de l’expérience interne. En conséquence, aujourd’hui, nous ne connaissons tout simplement pas les réponses à d’innombrables questions fondamentales sur la façon dont une agence aussi influente que le NIH devrait fonctionner pour accomplir le plus efficacement sa mission. Par exemple, qu’est-ce qui est le plus avantageux : un financement basé sur la personne ou basé sur un projet ? Quel est le délai idéal pour les subventions ? Quelle est la meilleure façon d’encourager la recherche à haut risque et à haut rendement ? Malgré de profondes implications, ces questions sont largement inexplorées. Si le NIH était en mesure d’essayer des idées plus innovantes et de les tester, il pourrait être en mesure d’accélérer considérablement le rythme de l’innovation scientifique.

Ce problème n’est pas unique au NIH; une conclusion similaire – que nous avons tellement plus à apprendre sur la meilleure façon de financer et d’encourager la science – a été tirée par un récent groupe international sur le financement scientifique commandé par le gouvernement canadien. Pour répondre à ces questions fondamentales de politique scientifique, le NIH devra appliquer la même rigueur qu’il applique à la recherche scientifique traditionnelle.

Comment, alors, le NIH peut-il « activer la méthode scientifique [itself]” ? Historiquement, l’agence a expérimenté en utilisant son fonds commun pour piloter de nouvelles sources de financement, telles que le programme de recherche à haut risque et à haute récompense. Cependant, ce mécanisme n’est probablement pas applicable aux initiatives d’amélioration des performances, car les lois régissant l’agence stipulent clairement que les dollars des NIH doivent être consacrés à la recherche scientifique, pas nécessairement à la recherche sur la science. En outre, les projets pilotes ponctuels sont probablement insuffisants pour obliger l’agence à adopter une transformation à grande échelle de ses pratiques d’octroi de subventions et d’évaluation de programmes.

Au lieu de cela, le NIH a besoin d’un mandat pour se réinventer et de l’autorité pour utiliser l’agence elle-même comme un laboratoire d’expérimentation.

Considérez le Centre d’innovation Medicare et Medicaid

Bien que ce concept puisse sembler étranger aux décideurs politiques scientifiques, il existe en fait une riche tradition d’utilisation de l’expérimentation pour stimuler l’amélioration des performances au sein du gouvernement américain. L’exemple le plus frappant aujourd’hui est le Center for Medicare and Medicaid Innovation (le Centre d’innovation), qui a été créé par la Loi sur les soins abordables. La loi a habilité le Centre d’innovation à renoncer aux réglementations traditionnelles en matière de soins de santé pour mener des expériences sur le système de soins de santé. La loi a également doté l’agence de 10 milliards de dollars de financement renouvelable chaque décennie pour concevoir, mettre en œuvre et évaluer les réformes de paiement et de livraison. Les expériences qui répondent à des critères spécifiques concernant le coût et la qualité des soins peuvent ensuite être approuvées par le secrétaire à la Santé et aux Services sociaux pour une mise en œuvre permanente dans nos politiques et programmes nationaux de soins de santé.

Entre 2010 et 2020, le Centre d’innovation a lancé 54 modèles de démonstration englobant près d’un million de cliniciens et 26 millions de patients dans tout le pays. Ces expériences variaient dans leur conception, allant d’essais contrôlés randomisés à des études prospectives. Par exemple, le modèle de réduction des risques de maladies cardiovasculaires Million Hearts a recruté près de 400 000 patients dans un essai randomisé évaluant les effets d’un nouvel outil d’évaluation des risques de maladies cardiovasculaires. Près d’un centre de dialyse sur cinq aux États-Unis a participé au Comprehensive End-Stage Renal Disease Care Model du Centre d’innovation, qui a encouragé la coordination des soins et réalisé plus de 200 millions de dollars d’économies tout en réduisant les hospitalisations de 3 % sur une période de cinq ans.

Comme autre exemple, considérons le modèle de soins complets pour les remplacements articulaires de Medicare, qui obligeait les hôpitaux de régions statistiques métropolitaines sélectionnées au hasard à participer à un modèle de paiement spécialisé pour les chirurgies de remplacement de la hanche et du genou. Bien que toutes les expériences du centre d’innovation n’aient pas été couronnées de succès, plusieurs ont permis de réaliser des économies substantielles (par exemple, des organisations de soins responsables) et des améliorations dans les résultats de santé des patients (par exemple, le programme de prévention du diabète de Medicare), tandis que des modèles de démonstration avec des résultats nuls ont contribué à éclairer les résultats ultérieurs. expériences et réformes.

Notamment, les démonstrations du Centre d’innovation ont également fourni des informations pour soutenir l’amélioration des processus de recherche sur les politiques et les services de santé. Par exemple, à mesure que les modèles de démonstration se sont développés, la nature volontaire de la participation a soulevé des inquiétudes quant au risque de biais de sélection, amenant les décideurs politiques à explorer l’utilisation de modèles obligatoires. Au-delà des opérations du programme, l’avènement des modèles de démonstration a également généré une mine substantielle de données, qui sont disponibles pour une analyse indépendante par des universitaires et des entités extérieures, dont les évaluations ont à leur tour contribué à stimuler la discussion sur les aspects critiques de la conception du modèle (par exemple, l’analyse comparative) . De plus, le partage de données et la mesure du rendement ont à leur tour contribué à promouvoir des améliorations de processus au niveau des prestataires, en particulier en ce qui concerne l’utilisation des technologies de l’information sur la santé. Pris ensemble, les travaux du Centre d’innovation ont non seulement catalysé l’innovation dans la prestation des soins de santé, mais ont également favorisé l’innovation dans la façon dont les universitaires, les prestataires, les décideurs et d’autres groupes d’intervenants clés abordent le défi de la transformation des soins de santé en premier lieu.

Leçons pour l’avenir du NIH

Nous croyons que Medicare fournit un modèle sur la façon dont le NIH pourrait aborder un effort pour améliorer la science de la science. Voici deux enseignements clés tirés de l’expérience du Centre d’innovation que les décideurs doivent prendre en considération.

Premièrement, l’expérimentation au sein du gouvernement sera plus fructueuse avec un mandat statutaire qui est au moins quelque peu isolé des vents politiques. Le Centre d’innovation avait le pouvoir d’expérimenter en dehors des limites des réglementations traditionnelles ; disposaient d’un financement isolé de la politique du processus budgétaire annuel ; et avait un processus clair pour traduire les résultats des expériences en changements dans la politique des soins de santé. Pour qu’un «Centre pour l’innovation du NIH» analogue expérimente de nouvelles approches de financement de la science (par exemple, des processus d’examen par les pairs), le Congrès devrait donner à l’agence de nouvelles autorités pour renoncer aux processus normaux. Par exemple, alors que la loi fédérale exige que le NIH procède à un examen par les pairs, un centre d’innovation pourrait expérimenter en donnant aux responsables du programme des NIH plus d’autorité pour annuler l’examen par les pairs, ou pour accorder des subventions qui n’ont qu’un seul vote de soutien fort, ou pour organiser des loteries limitées. comme bris d’égalité.

De même, étant donné que les résultats de la recherche scientifique, tels que les changements dans les dépenses et les résultats des soins de santé, nécessitent souvent de nombreuses années avant de pouvoir être mesurés, le Congrès devrait fournir un financement protégé sur une longue période. De plus, le NIH devrait élaborer des protocoles clairs sur la manière dont les résultats d’une expérience de politique scientifique «réussie» sont diffusés et adoptés dans la pratique standard à travers l’agence, imitant le propre processus de Medicare pour la certification modèle.

Deuxièmement, des expériences significatives nécessitent des conceptions rigoureuses et un soutien pour l’évaluation. L’expérience du Centre d’innovation a illustré la faisabilité de mener des expériences randomisées bien alimentées dans la pratique gouvernementale et a également offert des leçons sur la façon de concevoir de tels modèles (par exemple, en minimisant les interactions et la redondance des modèles). En outre, le Centre d’innovation a investi massivement dans le développement de processus d’évaluation de cycle rapide et dans le soutien d’évaluations indépendantes afin d’élargir la base de données probantes pour la réforme des soins de santé.

De même, des expériences NIH efficaces nécessiteront des conceptions réfléchies. Par exemple, la possibilité de tester des expériences de financement scientifique dans différents instituts et centres pourrait permettre de déterminer si les modèles d’octroi de subventions sont généralisables ou mieux adaptés à des cas d’utilisation spécifiques. Lors de l’examen des mécanismes d’évaluation des expériences des NIH, les responsables devront élaborer des critères définissant les résultats qui comptent. Bien que difficile pour un domaine où les progrès se mesurent souvent en décennies, le NIH pourrait envisager de définir des objectifs spécifiques, tels que la proportion de subventions allant à des chercheurs plus jeunes ou plus diversifiés, ou la traduction de la recherche préclinique en essais de phase 1 ou de phase 2 , ou le taux d’échec relatif des projets de recherche prétendument « à haut risque ».

La réalisation de cette vision pour le NIH nécessitera une action du Congrès. Bien que le bureau du directeur dispose d’un personnel dédié à l’évaluation des programmes et à l’analyse du portefeuille, il lui manque à la fois l’autorité et les ressources nécessaires pour faire avancer les expériences au niveau du système dans les opérations des NIH. D’autres réformes contemporaines des NIH, telles que l’Agence des projets de recherche avancée pour la santé (ARPA-H) récemment créée, ne résolvent pas les problèmes structurels au sein de l’agence (et en effet, certains décideurs politiques ont proposé de séparer entièrement le personnel et les processus de l’ARPA-H du NIH).

La sélection d’un nouveau directeur du NIH positionne l’agence de manière unique pour évaluer les opportunités d’action audacieuse et de pensée créative. Bien que le NIH finance actuellement de nombreux projets innovants dans des domaines allant de la biologie du cancer au changement climatique, nous pensons qu’investir dans la science de la science elle-même servirait de multiplicateur de force pour la première institution du pays pour l’innovation biomédicale. En appliquant les leçons de Medicare, les décideurs politiques peuvent fournir au NIH une boîte à outils pour se réinventer et aider à maximiser les retours sur investissement dans la recherche scientifique pour le peuple américain.