Examen de la FDA : Incyte, Pfizer, Iovance et plus
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La FDA se tient occupé alors que l’été tire à sa fin, avec des approbations, des désignations de médicaments orphelins et d’autres actions. Voici ce que l’agence a fait cette semaine.
26 août
Incyte a annoncé que la FDA a approuvé Pemazyre (pemigatinib) pour le traitement des néoplasmes myéloïdes/lymphoïdes récidivants ou réfractaires avec réarrangements du FGFR1. Le médicament est un inhibiteur sélectif du FGFR. L’approbation marque le premier et le seul traitement ciblé pour cette indication, a déclaré Incyte. Il s’agit également de la deuxième approbation pour Pemazyre, qui bénéficie déjà de l’autorisation de la FDA pour les adultes précédemment traités, un cholangiocarcinome localement avancé ou métastatique non résécable avec une fusion FGFR2 ou un autre réarrangement.
Inhibikase Therapeutics a reçu le feu vert de la FDA pour lancer une étude sur IkT-001Pro pour la leucémie myéloïde chronique. IkT-001Pro est une formulation promédicamenteuse de mésylate d’imatinib et est conçue pour améliorer la sécurité du Gleevec (imatinib).
L’IND de Suzhou Junjing Biomedical Technology Co. pour JS110 a été approuvé par la FDA. Le médicament est un inhibiteur à petite molécule de la protéine d’exportation nucléaire XPO1 pour les tumeurs avancées.
25 août
Lancement de Iovance Biotherapeutics une soumission continue de la BLA à la FDA pour le lileucel, une thérapie lymphocytaire infiltrant la tumeur, chez les patients atteints de mélanome avancé. Le traitement est destiné aux patients qui ont progressé pendant ou après un traitement anti-PD-1/L1 précédent, sont positifs pour la mutation BRAF et ont déjà reçu un traitement par inhibiteur de BRAF ou de BRAF/MEK.
Century Therapeutics a reçu le feu vert de la FDA pour poursuivre son essai ELiPSE-1 de CNTY-101 chez des patients atteints de tumeurs malignes à cellules B CD19 positives en rechute ou réfractaires. CNTY-101 est une thérapie cellulaire allogénique conçue avec quatre fonctionnalités complémentaires, dont un CAR CD19 pour le ciblage tumoral, un support IL-15 pour une persistance améliorée, la technologie Allo-Evasion pour prévenir le rejet de l’hôte et une persistance améliorée. Il dispose également d’un interrupteur de sécurité pour éliminer le médicament si nécessaire.
Solutions thérapeutiques internationales déposé un amendement avec la FDA concernant son essai de phase III actuellement ouvert. La société demande que l’éligibilité soit élargie pour inclure tous les patients souffrant du syndrome de détresse respiratoire aiguë (SDRA), quelle qu’en soit la cause. Il ne recrute actuellement que des patients atteints de SDRA avancé causé par COVID-19.
B.Plus signalé la FDA a approuvé sa demande IND pour lancer un essai de phase IIb de SYNP-101 (psilocybine) pour les patients souffrant de troubles liés à la consommation d’alcool. Le procès devrait commencer début 2023.
24 août
La NDA abrégée (ANDA) de Calyptus Pharmaceuticals pour Brovana (solution pour inhalation de tartrate d’arformotérol) a été approuvé par la FDA. Le médicament, co-développé avec VistaPharm, est indiqué pour le traitement d’entretien à long terme, deux fois par jour, de la bronchoconstriction chez les patients atteints de MPOC, y compris la bronchite chronique et l’emphysème.
Fonds Surgalign signalé Autorisation FDA 510(k) du système de fixation vertébrale Cortera. Il intégrera le système au système de guidage chirurgical HOLO Portal.
Tachyon Thérapeutique reçu le feu vert de la FDA pour lancer un essai de phase Ia de TACH101 pour les tumeurs solides avancées. Le médicament est un inhibiteur de KDM4.
Aïnos soumis un IND à la FDA pour un essai de phase II de Veldona, une formulation d’interféron alpha oral à faible dose, pour les symptômes bénins liés au COVID-19.
23 août
Annonce de Foghorn Therapeutics que la FDA a suspendu complètement une étude de phase I d’escalade de dose de FHD-286 dans la leucémie myéloïde aiguë récidivante ou réfractaire et le syndrome myélodysplasique. Le médicament est un inhibiteur de BRG1/BRM. La suspension était basée sur un décès dans l’étude, mais il n’a pas été déterminé s’il est lié à la thérapie ou à la maladie.
Jaguar Santé signalé la FDA a accepté sa demande d’examen pour la désignation de médicament orphelin pour Crofelemer. Le médicament est en cours d’évaluation pour un trouble diarrhéique congénital rare, la maladie des inclusions microvillositaires (MVID).
K36 Thérapeutique reçu le feu vert de la FDA pour mener un essai de phase I de KTX-1001 chez des patients atteints de myélome multiple récidivant et réfractaire, enrichissant pour les patients atteints de la translocation génétique t(4;14). KTX-1001 est une petite molécule inhibitrice de la méthyltransférase du domaine SET du myélome multiple connu sous le nom de MMSET.
Laboratoires Abbott‘ Le système de stimulation de la moelle épinière Proclaim Plus avec la thérapie FlexBurst360 a été approuvé par la FDA. Le produit offre une couverture de la douleur sur jusqu’à six zones du tronc et/ou des membres.
Synlogic signalé la FDA a accordé la désignation Fast Track à son SYNB1353 pour le traitement de l’homocystinurie.
iÉCURE annoncé la FDA a accordé la désignation de maladie pédiatrique rare au GTP-506. Le médicament est en cours de développement pour traiter le déficit en ornithine transcarbamylase (OTC).
22 août
Pfizer a été instruit par la FDA pour mener un essai clinique afin d’évaluer un cours supplémentaire de sa thérapie combinée antivirale Paxlovid chez les personnes qui ont subi des infections de rebond COVID-19. La société devrait disposer des données initiales d’ici le 30 septembre 2023.
Phavaris a rapporté la FDA a suspendu les essais cliniques du PHA121 dans le cadre de deux IND de Pharvaris pour le traitement de l’angio-œdème héréditaire (AOH). La suspension est basée sur des examens de données non cliniques.
OCE-205 d’Ocelot Bio reçu Désignation de médicament orphelin de la FDA pour le traitement du syndrome hépatorénal. Il recrute actuellement des patients dans un essai de phase II du médicament dans le syndrome hépatorénal avec lésion rénale aiguë.
Thermédical reçu le feu vert de la FDA pour mener un essai d’ablation SERF pour traiter les patients atteints de tachycardie ventriculaire résistants aux traitements conventionnels. L’ablation SERF avec le cathéter Durablate sera au centre de l’étude.
DynamiCure était effacé par la FDA pour mener un essai de phase I du DC-6001, un anticorps thérapeutique contre le CD93, chez des adultes atteints de divers cancers avancés.
Insulet reçu autorisation de son système d’administration automatisé d’insuline Omnipod 5 pour les enfants âgés de deux ans et plus atteints de diabète de type 1.
Minerva Neurosciences soumis une demande de nouveau médicament à la FDA pour la rolupéridone pour les symptômes négatifs chez les patients atteints de schizophrénie.