EditForce crée la technologie d’édition d’ARN U-to-C
EditForce, Inc., dont le siège est à Fukuoka, au Japon, a créé la première technologie d’édition d’ARN au monde qui permet de changer les bases d’édition d’ARN de U (uracile) à C (cytosine).
La société a également démontré que la technologie fonctionne dans les cellules humaines dans une étude conjointe avec Takahiro Nakamura, Faculté d’agriculture, Université de Kyushu.
Les chercheurs ont déclaré que l’étude ouvre la possibilité d’éditer des mutations génétiques qui n’auraient pas pu être la cible avec les technologies existantes, et devrait contribuer à la R&D de thérapies pour diverses maladies génétiques.
EditForce a déclaré qu’il améliorera la sécurité et l’efficacité de l’édition dans ses activités de développement afin d’établir des technologies innovantes de thérapie génique. L’étude a été publiée dans la revue scientifique Communications Biology.
Aperçu de la recherche
Un génome existant dans chaque cellule humaine se compose de quatre bases nucléotidiques – A (adénine), C (cytosine), G (guanine) et T (thymine). Les cellules génèrent de l’ARN composé de quatre bases nucléotidiques – A, C, G et U – basées sur des séquences génomiques, puis produisent des protéines en fonction des séquences d’ARN.
Cependant, les modifications d’un seul nucléotide sur un génome ou une séquence d’ARN provoquent diverses maladies. Le traitement de ces maladies nécessite une technologie d’édition de base unique pour réparer les mutations génomiques ou d’ARN afin de ramener les séquences sur la voie normale.
La technologie d’édition du génome s’est développée rapidement, mais le développement de la technologie d’édition des séquences d’ARN reste limité. À ce jour, des technologies ont été établies pour remplacer C par U et A par G, mais la substitution d’autres bases n’a pas encore été réalisée.
Agit sur les cellules humaines
L’étude a clarifié le mécanisme d’édition d’ARN dans les plantes pour remplacer U par C, sur la base duquel EditForce a réalisé la première technologie d’édition d’ARN (substitution de base) au monde qui remplace U par C, et la société a démontré que cette technologie fonctionne dans les cellules humaines. .
Les technologies d’édition de base peuvent être appliquées au traitement des maladies causées par une seule mutation, et la technologie d’édition d’ARN U-to-C de l’étude ouvre la possibilité d’éditer des mutations qui n’auraient pas pu être la cible avec les technologies existantes.
De plus, la réparation des mutations par édition de l’ARN sans modification de la séquence du génome permettra à EditForce de fournir des traitements plus sûrs aux patients. La société s’attend à ce que cette technologie établisse une nouvelle thérapie génique en améliorant la sécurité et l’efficacité de l’édition dans ses activités de développement.