Arkuda, soutenu par Lilly et Pfizer, empoche 64 millions de dollars pour tester un médicament dans la démence frontotemporale en 2023
Arkuda Therapeutics, déjà soutenu par Pfizer et Atlas Venture, a ajouté Eli Lilly et d’autres magasins de capital-risque dans une série B de 64 millions de dollars pour financer une entrée dans la clinique fin 2023.
La biotech de Watertown, dans le Massachusetts, veut utiliser de petites molécules pour moduler la progranuline, une protéine qui joue un rôle clé dans la fonction du lysosome, une partie de la cellule qui digère et dégrade les sucres, les protéines et d’autres molécules. La progranuline est essentielle pour aider les plus de 60 enzymes du lysosome à décomposer ces molécules.
« La dysfonction lysosomale est une caractéristique essentielle, ou une caractéristique, pourrait-on dire, de nombreuses maladies neurodégénératives telles que la maladie d’Alzheimer, la maladie de Parkinson, la démence frontotemporale », a déclaré Gerhard Koenig, Ph.D., PDG et cofondateur d’Arkuda, dans une interview.
Ce dernier, FTD, est l’objectif principal d’Arkuda en ce moment. La biotechnologie effectuera des études tout au long de l’année prochaine pour se préparer à une entrée clinique fin 2023 afin de tester un programme initial chez des patients atteints de DFT liée au GRN, a déclaré le directeur commercial Andy Hu, MD, dans l’interview conjointe. Les personnes atteintes de cette forme héréditaire de démence ont une copie défectueuse du gène GRN et ont de faibles niveaux de progranuline.
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Arkuda avait précédemment envisagé 2021 pour une entrée clinique, a déclaré Hu à Fierce Biotech au moment de la série A de 44 millions de dollars de la startup en novembre 2019. Mais la biotechnologie s’est concentrée sur l’augmentation de la puissance de sa petite molécule « plus de mille fois » et améliorant les capacités de pénétration du composé, a déclaré Koenig.
Après être entré dans FTD, Arkuda explorera le potentiel de tester ses médicaments chez des patients atteints de la maladie d’Alzheimer, de Parkinson et d’autres maladies, a déclaré Koenig. La Fondation Michael J. Fox a accordé un financement à Arkuda en décembre 2021 pour des études précliniques sur la maladie de Parkinson.
La startup peut se tourner vers son nouvel investisseur Lilly pour un plan de développement de médicaments neurodégénératifs. L’Indianapolis Big Pharma est sur la queue de Biogen, espérant faire approuver bientôt son donanemab, un traitement contre la maladie d’Alzheimer. Mais ces espoirs ont été retardés car Lilly pousse sa soumission au-delà de ce trimestre. Lilly a également des thérapies géniques en phase intermédiaire de test pour la maladie de Parkinson, la DFT et la maladie de Gaucher.
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Pour compléter l’expansion de son pipeline et pousser vers la clinique, Arkuda ajoutera environ 10 employés au cours de la prochaine année et demie, a déclaré Koenig. La société a promu Serena Hung, MD, au poste de médecin-chef l’année dernière. Elle a rejoint en 2020 en tant que responsable du développement clinique après avoir été directrice chez Wave Life Sciences et Biogen.
Des programmes externes pourraient également être introduits avec les nouveaux revenus, a déclaré Hu. « Mais je dirais que nous en sommes encore aux premiers jours », a déclaré l’exécutif.
Le lysosome, ou l’unité de recyclage de la cellule, est au cœur des travaux d’une autre biotechnologie axée sur la neurodégénérescence, Vanqua Bio. La biotechnologie de Chicago a obtenu une série B de 85 millions de dollars, également en partie de Lilly, pour aider à restaurer la fonctionnalité du lysosome afin qu’il puisse « faire son travail », a déclaré le PDG Jim Sullivan, Ph.D., à Fierce Biotech au moment du financement de septembre. .