Vous vous interrogez sur un médicament qui fait la une des journaux ? Continuer à lire

Parfois, il semble que nous entendions parler d’un médicament « révolutionnaire » presque tous les jours. Pourtant, les véritables percées sont rares.

Comment pouvez-vous décider si le nouveau médicament dont vous entendez parler est vraiment important ? Ce n’est pas facile. Pour commencer, soyez sceptique face aux gros titres dramatiques. N’acceptez pas des termes tels que « percée » à leur valeur nominale. Alors que la première partie d’une histoire peut donner l’impression qu’un médicament est incroyable, vous apprendrez plus tard que les résultats sont préliminaires ou que les effets secondaires sont inacceptables.

Lisez la suite pour savoir comment mieux comprendre les nouvelles que vous entendez sur la prochaine grande découverte de médicaments.

Commencer par l’étude

De quel type d’étude s’agit-il ?Les essais sur les médicaments les plus puissants sont les essais contrôlés randomisés (ECR), qui assignent au hasard un groupe similaire de sujets d’étude pour recevoir soit le nouveau médicament, soit un placebo. Ni les sujets de l’étude ni les chercheurs ne savent ce que chaque participant prend pendant l’essai. Les chercheurs comparent ensuite les résultats des deux groupes. Les ECR peuvent donner une idée précise de l’efficacité d’un médicament pour des personnes ayant des caractéristiques similaires.

En revanche, les études observationnelles pourraient collecter des informations sur des milliers de personnes pour découvrir s’il existe un lien entre un traitement et une maladie. Par exemple, une telle étude pourrait constater que ceux qui prennent de la vitamine C ont une incidence plus faible de diabète. Cela ne veut pas dire que la vitamine C causé le risque réduit. Peut-être que les personnes qui prennent la vitamine sont plus soucieuses de leur santé, mangent mieux et font plus d’exercice. Peut-être que ces habitudes saines – et non la vitamine C – entraînent une baisse du taux de diabète. Des études comme celles-ci peuvent trouver un lien, ou une association, entre un traitement et un résultat souhaité, mais ne peuvent pas déterminer que le traitement a réellement causé le bénéfice. Et cela les rend beaucoup moins puissants que les RCT.

Demandez comment l’étude vous concerne

Les résultats rapportés comptent-ils vraiment pour vous ? Par exemple, les médicaments hypocholestérolémiants devraient faire plus que simplement réduire le cholestérol total. L’objectif global est de réduire le risque de crise cardiaque, d’accident vasculaire cérébral ou d’autres complications des maladies cardiovasculaires, y compris la mort. Ainsi, si réduire le cholestérol peut être une bonne chose, ce n’est pas la seul chose : recherchez les changements dans les mesures qui vous intéressent le plus plutôt qu’une mesure de substitution.

Les sujets d’étude vous ressemblent-ils? Zut, les sujets d’étude sont-ils même humains? Il n’est pas rare de lire sur un médicament révolutionnaire, pour se rendre compte qu’il n’a été étudié que chez la souris, le rat ou le poisson zèbre. Même si les sujets sont humains, ils peuvent être si différents de vous en termes de tranche d’âge, de santé générale et d’autres mesures que les résultats de l’étude ne s’appliquent pas à vous. Certains groupes de personnes peuvent ne pas être bien représentés en tant que participants. Des études peuvent exclure les personnes qui souffrent ou non de certaines conditions, prennent certains médicaments ou sont trop vieilles, trop jeunes ou trop malades.

Considérez ensuite les avantages réels, les risques possibles et les coûts

Comment les résultats sont-ils rapportés ? Imaginez une étude qui a révélé qu’un nouveau médicament pourrait réduire les crises cardiaques de 15 %. Ça sonne bien, non? Mais ce n’est peut-être pas si impressionnant si vous connaissez les chiffres réels. Disons que les crises cardiaques surviennent chez 10 % des sujets de l’étude prenant un placebo et 8,5 % de ceux prenant un nouveau médicament. C’est une réduction de 15 % du risque relatif. Pourtant, la réduction absolue des crises cardiaques n’était que de 1,5%, ce qui n’est peut-être pas un grand avantage en termes réels. Il est exact d’exprimer les changements en termes de risque relatif ou de risque absolu, mais ne déclarer que des taux relatifs peut être trompeur. Les meilleurs reportages incluent les deux.

Les conclusions sont-elles significatives ? Les études rapportent souvent des changements qui, bien que statistiquement significatifs, ne sont pas assez gros pour avoir de l’importance. Par exemple, disons qu’un analgésique réduit la douleur moyenne de 2 points sur une échelle de 0 à 100. Cela peut être statistiquement significatif, mais il est peu probable que les personnes prenant le médicament remarquent une amélioration significative.

Les avantages valent-ils les risques et son coût ? Même si un médicament donne de bons résultats dans un essai, s’il provoque des effets secondaires graves chez la moitié des sujets de l’étude ou coûte 100 000 $ par an, ce ne sera pas une grande avancée pour la plupart des gens.

Un exemple opportun

L’aducanumab (Aduhelm) a été approuvé par la FDA en juin 2021 pour traiter la maladie d’Alzheimer. Voici quelques titres notables juste après l’annonce de l’approbation :

Un nouveau jour pour le traitement de la maladie d’Alzheimer après l’approbation par la FDA de l’Aduhelm de Biogen

La FDA approuve Aduhelm, le premier nouveau traitement contre la maladie d’Alzheimer depuis 2003

La FDA approuve un médicament révolutionnaire pour la maladie d’Alzheimer

Pourtant, dans les centaines de reportages qui couvraient l’annonce initiale, certains détails importants n’étaient pas toujours clairs :

• Les études ayant conduit à l’approbation n’ont pas démontré de manière convaincante un bénéfice pour les symptômes de la maladie d’Alzheimer. Au lieu de cela, le médicament a été approuvé car il semblait réduire la quantité d’une protéine dans le cerveau (appelée amyloïde) censée contribuer au développement de la maladie.
• Les sujets de l’étude avaient des stades précoces de démence. Ceux avec des cas plus avancés ont été exclus de la participation, car on pensait qu’ils auraient peu de chance de s’améliorer.
• Le traitement à l’aducanumab coûte cher : les estimations indiquent qu’il coûtera 56 000 $ par an, plus le coût des IRM cérébrales fréquentes. Dans les essais, il a provoqué des effets secondaires potentiellement graves chez plus d’un tiers des participants, tels qu’un gonflement du cerveau ou un saignement dans le cerveau.
• L’approbation pourrait bientôt être annulée si des études supplémentaires requises par la FDA ne trouvent aucune preuve convaincante d’un bénéfice pour les symptômes des patients.

La ligne de fond

La prochaine fois que vous lisez ou entendez un article sur un nouveau médicament, gardez l’esprit ouvert. C’est peut-être un grand pas en avant, ou peut-être pas. Ne vous laissez pas berner par des titres dramatiques ou des extraits sonores. Recherchez les détails importants et posez des questions. N’oubliez pas : la « percée » dont vous entendez parler aujourd’hui peut ne jamais arriver sur le marché, ou peut même causer plus de mal que de bien.