Vecteurs viraux, vecteurs non viraux et thérapie cellulaire avec des vecteurs génétiquement modifiés
DUBLIN, 20 août 2021 /PRNewswire/ — Le rapport « Gene Therapy – Technologies, Markets & Companies » de Jain PharmaBiotech a été ajouté à ResearchAndMarkets.com offre.
Les technologies de thérapie génique sont décrites en détail, y compris les vecteurs viraux, les vecteurs non viraux et la thérapie cellulaire avec des vecteurs génétiquement modifiés.
La thérapie génique est une excellente méthode d’administration de médicaments et diverses voies d’administration ainsi qu’une thérapie génique ciblée sont décrites. Il y a une introduction aux technologies de suppression de gènes ainsi qu’aux diagnostics moléculaires pour détecter et surveiller l’expression des gènes. Les technologies d’édition de gènes telles que les thérapies cellulaires CRISPR-Cas9 et CAR-T sont également incluses. La thérapie génique peut maintenant être combinée avec des techniques antisens telles que l’interférence ARN (ARNi), augmentant encore les applications thérapeutiques.
Les applications cliniques de la thérapie génique sont étendues et couvrent la plupart des systèmes et leurs troubles. Des chapitres entiers sont consacrés aux syndromes génétiques, au cancer, aux maladies cardiovasculaires, aux troubles neurologiques et aux infections virales en mettant l’accent sur le SIDA. Les applications de la thérapie génique en médecine vétérinaire, en particulier pour le traitement des chats et des chiens, sont incluses.
La recherche et le développement sont en cours dans les secteurs académique et industriel. Les National Institutes of Health (NIH) des États-Unis jouent un rôle important. En 2016, plus de 2050 essais cliniques étaient terminés, étaient en cours ou avaient été approuvés dans le monde entier. Une répartition de ces essais est présentée selon les zones géographiques et les applications.
Depuis la mort de Jesse Gelsinger aux États-Unis suite à un traitement de thérapie génique, la FDA a encore renforcé le contrôle réglementaire sur la thérapie génique. Un autre revers a été les rapports de leucémie suite à l’utilisation de vecteurs rétroviraux dans la thérapie génique réussie pour le déficit en adénosine désaminase. Plusieurs essais cliniques ont été suspendus et beaucoup ont repris maintenant. Quatre médicaments génétiques ont été approuvés par la FDA. Le rapport traite également des effets indésirables de divers vecteurs, des réglementations de sécurité et des aspects éthiques de la thérapie génique, notamment l’édition de gènes et la thérapie génique germinale.
Les marchés de la thérapie génique ont été difficiles à estimer car il n’y a que quelques produits de thérapie génique approuvés. Les marchés de la thérapie génique sont estimés pour les années 2020-2030. Les estimations sont basées sur l’épidémiologie des maladies à traiter par thérapie génique, la part de celles qui seront éligibles à ces traitements, les technologies concurrentes et les développements techniques anticipés dans les prochaines décennies. Malgré quelques revers, l’avenir de la thérapie génique est prometteur. Les marchés des vaccins à ADN sont calculés séparément car seuls les vaccins génétiquement modifiés et ceux utilisant des vecteurs viraux sont inclus dans les marchés de la thérapie génique
L’abondante littérature sur la thérapie génique a été revue et 750 références sélectionnées sont annexées à la bibliographie. Les références sont constamment mises à jour. Le texte est complété par 79 tableaux et 25 figures.
Les profils de 202 entreprises impliquées dans le développement de la thérapie génique sont présentés ainsi que 266 collaborations. Il n’y avait que 44 entreprises impliquées dans ce domaine en 1995. Malgré quelques échecs et fusions, le nombre d’entreprises a plus que quadruplé en 2 décennies. Ces entreprises ont fait l’objet d’un suivi puisqu’elles ont fait l’objet d’un ouvrage sur les entreprises de thérapie génique par l’auteur de ce rapport.
Avantages de ce rapport
- Informations permanentes à jour sur la thérapie génique avec 79 tableaux et 25 figures
- Évaluation des technologies de thérapie génique
- 750 références sélectionnées dans la littérature
- Estimations des marchés de la thérapie génique 2020-2030
- Profils de 202 entreprises impliquées et collaborations dans ce domaine
Qui doit lire ce rapport ?
- Entreprises de biotechnologie développant la thérapie génique
- Institutions universitaires faisant de la recherche en thérapie génique
- Entreprises de livraison de médicaments
- Entreprises pharmaceutiques intéressées par la thérapie génique
- Entreprises de thérapie génique
- Sociétés de capital-risque et d’investissement
Principaux sujets abordés :
Résumé
1. Introduction
2. Technologies de thérapie génique
3. Applications cliniques de la thérapie génique
4. Thérapie génique des troubles génétiques
5. Thérapie génique du cancer
6. Thérapie génique des troubles neurologiques
7. Thérapie génique des troubles cardiovasculaires
8. Thérapie génique des infections virales
9. Recherche, développement et avenir de la thérapie génique
10. Problèmes de réglementation, de sécurité et d’éthique des brevets de la thérapie génique
11. Marchés pour la thérapie génique
12. Entreprises impliquées dans la thérapie génique
13. Références
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Recherche et marchés
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