The Daily Biotech Pulse: Coup de pouce pour la pimavansérine d’Acadia, Pfizer acquiert une participation dans Valneva, AstraZeneca – Ionis Eplontersen Aces Rare Disease Trial
Voici un tour d’horizon des principaux développements dans le domaine de la biotechnologie au cours des dernières 24 heures :
Un panel d’experts externes de la FDA a voté 9-3 que Acadia Pharmaceuticals Inc. ACAD La pimavansérine ne semble pas être efficace pour traiter les patients atteints de psychose liée à la maladie d’Alzheimer.
Le médicament, Nuplazid, est déjà indiqué pour la psychose liée à la maladie de Parkinson.
Acadia a essayé en vain l’année dernière d’obtenir une autre approbation de la FDA pour la psychose d’Alzheimer.
Les actions sont en baisse de 32,29% à 13,25 $ lors de la séance de précommercialisation.
AstraZeneca plc AZN et partenaire Ionis Pharmaceuticals Inc IONS a annoncé une analyse intermédiaire positive d’eplontersen dans la polyneuropathie amyloïde héréditaire médiée par la transthyrétine (ATTRv-PN).
Dans l’étude de phase 3 NEURO-TTRansform, eplontersen a atteint les principaux objectifs.
Eplontersen a également montré une amélioration significative de la qualité de vie rapportée par les patients par rapport au groupe placebo historique.
Pfizer inc. DFP investira 90,5 millions d’euros (95 millions de dollars) pour une participation de 8,1 % dans Valneva SE VALNalors que les sociétés ont mis à jour les termes de l’accord pour le candidat vaccin contre la maladie de Lyme VLA15.
Dans le cadre de l’accord révisé, Valneva financera désormais 40% des coûts de développement partagés restants, contre 30% auparavant.
Pfizer versera à Valneva des royalties échelonnées allant de 14% à 22%. De plus, les redevances seront complétées par jusqu’à 100 millions de dollars d’étapes payables à Valneva sur la base des ventes cumulées.
Les actions de VALN ont augmenté de 85 % à 25,40 $ lors de la séance de précommercialisation.
Récursion Pharmaceuticals Inc RXRX a lancé l’essai de phase 2/3 POPLAR-NF2 du REC-2282 pour les méningiomes mutés dans la neurofibromatose progressive de type 2, des tumeurs qui se forment sur la membrane qui recouvre le cerveau et la moelle épinière.
L’essai est conçu pour étudier l’innocuité, l’efficacité et la pharmacocinétique du REC-2282.
L’étude devrait recruter environ 90 participants.
La FDA a accordé la désignation de médicament orphelin à Hepion Pharmaceuticals Inc HEPA rencofilstat, un nouvel inhibiteur de la cyclophiline ciblant le foie et administré par voie orale pour le carcinome hépatocellulaire.
« En plus de deux études de phase 2 chez des patients atteints de NASH, nous restons sur la bonne voie pour lancer le recrutement des patients dans une étude de phase 2a sur le rencofilstat dans le CHC au troisième trimestre 2022 », a déclaré Robert Foster, PDG d’Hepion.
Iktosune société spécialisée dans l’intelligence artificielle pour la conception de nouveaux médicaments, a annoncé une collaboration de recherche avec Zélande Pharma A/S ZÈLE co-développer des technologies d’IA génératives et prédictives pour la conception de médicaments peptidiques.
La technologie d’IA d’Iktos, basée sur une technologie complète de génération de structure chimique basée sur les données, conçoit automatiquement de nouvelles molécules virtuelles avec toutes les caractéristiques d’une molécule médicamenteuse performante.
XBiotech Inc XBIT a terminé la phase 1 de son étude 1-BETTER, une phase 1/2 pour évaluer son médicament anticancéreux Natrunix en association avec une chimiothérapie pour le cancer du pancréas.
L’inscription à la phase 2 commence immédiatement.
Les critères d’évaluation clés de la phase 2 seront la survie sans progression, la survie globale et le délai avant l’échec du traitement.
La partie Phase 2 recrute 60 sujets.
L’Agence européenne des médicaments a accordé la désignation de médicament orphelin à Les automates Midatech Pharma PMT MTX110 pour le gliome.
Midatech a développé le MTX110 pour le glioblastome récurrent chez les patients adultes et le gliome et le médulloblastome pontiques intrinsèques diffus chez les patients pédiatriques.
Edgewise Thérapeutique Inc EWTX a annoncé les résultats provisoires à 2 mois de l’étude ARCH sur l’EDG-5506 chez des adultes atteints de dystrophie musculaire de Becker.
L’EDG-5506 à 10 mg a montré une diminution significative des biomarqueurs clés des lésions musculaires. Notamment, la créatine kinase et la troponine I du muscle squelettique rapide ont été réduites en moyenne de 30 % et 68 %, respectivement.
Tous les patients ont ensuite été augmentés de dose à 15 mg par jour conformément au protocole.
Lectures/présentations cliniques
Krystal Biotech inc. KRYS: Résultats de phase 3 sur l’innocuité et l’immunogénicité de beremagene geperpavec (B-VEC), thérapie génique topique pour l’épidermolyse bulleuse dystrophique lors de la réunion annuelle 2022 de la Society for Investigative Dermatology.
Aura Biosciences Inc. AURA: Données finales d’innocuité et d’efficacité de l’essai de phase 1b/2 de l’AU-011 pour le mélanome choroïdien par administration intravitréenne à la Société internationale d’oncologie oculaire.
Sur le radar
Gains
Acasti Pharma inc. ACST: Avant l’ouverture du marché.