La thérapie génique pour l’hémophilie est sur le point d’être approuvée par la FDA
La thérapie génique de CSL Behring, appelée EntranaDez, pourrait être approuvée plus tard ce mois-ci. BioMarin, Pfizer, Bayer et Freeline Therapeutics ont également des thérapies géniques pour l’hémophilie en cours de développement.
Le pipeline de l’hémophilie regorge de nouveaux traitements, et beaucoup ont prévu des dates d’approbation de la FDA dans les deux prochaines années.
Dans un discours liminaire à AMCP Nexus 2022 le mois dernier, Aimee Tharaldson, Pharm.D., pharmacienne clinicienne principale chez Emerging Therapeutics à Evernorth, a discuté des médicaments spécialisés récemment approuvés et prometteurs. Parmi eux, il y avait une abondance de thérapies géniques ciblant plusieurs conditions, dont l’hémophilie.
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Dans sa présentation, Tharaldson a énuméré huit thérapies géniques pour l’hémophilie, certaines avec des dates d’approbation prévues dans les prochains mois. Sur les huit, trois sont spécifiques de l’hémophilie B, pour laquelle il n’existe actuellement aucune thérapie génique approuvée.
CSL Behring, dans la banlieue de Philadelphie, mène le peloton avec EntranaDez (etranacogene dezaparvovec) pour le traitement potentiel de l’hémophilie B. En mai 2022, la FDA a accepté la demande de licence de produits biologiques (BLA) de la société, et une décision est attendue vers la fin de cette mois.
Le valoctocogène roxaparvovec de BioMarin suit de près, une thérapie génique pour le traitement potentiel de l’hémophilie A. Le valoctocogène roxaparvovec a été approuvé pour une utilisation conditionnelle dans l’Union européenne et est commercialisé sous le nom commercial Octavian. Aux États-Unis, la FDA a accepté une BLA pour la thérapie expérimentale en octobre de cette année. Une décision est attendue d’ici juin 2023.
D’autres candidats pour la thérapie génique de l’hémophilie B comprennent le fidanacogene elaparvovec de Genentech et Pfizer et le verbrinacogene setparvovec de Freeline Therapeutics. Fidanacogene elaparvovec est actuellement en essais de phase 3. Freeline Therapeutics prévoit de lancer des études de phase 3 sur le verbrinacogène setparvovec au début de 2023. Les deux sociétés espèrent obtenir l’approbation de la FDA en 2024.
Pfizer, Genentech et Bayer ont également des candidats de thérapie génique dans le pipeline pour l’hémophilie A. Ceux-ci sont attendus sur le marché en 2024 et 2025.
Bien que la thérapie génique promette d’améliorer la qualité de vie des personnes atteintes d’hémophilie, Tharaldson souligne que le coût annuel de ces thérapies ponctuelles pourrait atteindre 25 milliards de dollars d’ici 2034. Elle note également que, bien que certaines de ces thérapies aient été salué comme potentiellement curatif, il n’y a actuellement pas suffisamment de données pour confirmer cette affirmation.