La FDA recommande des limites à l’utilisation du médicament contre la maladie d’Alzheimer au milieu d’un contrecoup

Un mois après avoir approuvé un nouveau médicament controversé contre la maladie d’Alzheimer, les régulateurs de la santé américains ont approuvé jeudi de nouvelles instructions de prescription susceptibles de limiter son utilisation.

La Food and Drug Administration a déclaré que le changement visait à remédier à la confusion parmi les médecins et les patients quant à savoir qui devrait obtenir le médicament, qui a fait face à une réaction publique intense depuis son approbation le mois dernier.

La nouvelle étiquette du médicament souligne que le médicament, Aduhelm, convient aux patients atteints de la maladie d’Alzheimer légère ou à un stade précoce, mais n’a pas été étudié chez les patients atteints d’une maladie plus avancée. C’est un grand changement par rapport aux instructions originales de la FDA, qui disaient simplement que le médicament était approuvé pour la maladie d’Alzheimer en général.

Le fabricant de médicaments Biogen a annoncé jeudi le changement dans un communiqué, déclarant que la mise à jour est destinée à « clarifier » les patients étudiés dans les essais de la société qui ont conduit à l’approbation. La FDA a d’abord approché l’entreprise pour restreindre l’étiquette et a approuvé le langage.

« En entendant ces préoccupations, la FDA a déterminé que des éclaircissements pouvaient être apportés aux informations de prescription pour remédier à cette confusion », a déclaré l’agence dans un communiqué envoyé par courrier électronique. Malgré la mise à jour, la FDA a ajouté que « certains patients peuvent bénéficier d’un traitement en cours » s’ils développent une maladie d’Alzheimer plus avancée.

Lorsque le médicament a été approuvé pour la première fois, un haut responsable de la FDA a déclaré aux journalistes que le médicament était « pertinent à tous les stades de la maladie d’Alzheimer ».

L’action de la FDA le mois dernier a rapidement déclenché une controverse sur son prix de 56 000 $ par an et ses avantages discutables. Trois des conseillers externes de la FDA ont démissionné suite à cette décision, un éminent expert de Harvard la qualifiant de « pire décision d’approbation de médicament de l’histoire récente des États-Unis ».

De telles modifications radicales des étiquettes des médicaments sont rares, en particulier quelques semaines seulement après l’approbation.

« C’est une décision responsable de la part de la FDA et de Biogen de maximiser la sécurité tout en donnant au médicament les meilleures chances de fonctionner », a déclaré le Dr Ronald Petersen de la Mayo Clinic, qui a été consultant pour Biogen et d’autres fabricants de médicaments. Les effets secondaires du médicament comprennent un gonflement du cerveau et des saignements.

Il n’a pas été démontré qu’Aduhelm renverse ou ralentit considérablement la maladie. Mais la FDA a déclaré que sa capacité à réduire les amas de plaque dans le cerveau ralentirait probablement la démence. De nombreux experts disent qu’il y a peu de preuves pour étayer cette affirmation.

Biogen doit mener une étude de suivi pour déterminer avec certitude si le médicament ralentit le déclin mental. D’autres médicaments contre la maladie d’Alzheimer n’atténuent que temporairement les symptômes.

En raison de son prix et de sa large approbation, certains analystes craignent qu’Aduhelm n’ajoute des dizaines de milliards de nouvelles dépenses au système de santé américain, en particulier au programme Medicare du gouvernement fédéral. La maladie d’Alzheimer touche environ 6 millions d’Américains, la grande majorité assez âgée pour bénéficier de l’assurance-maladie.

Deux comités du Congrès à la Chambre ont lancé une enquête sur l’examen du médicament par la FDA. Et les législateurs du Sénat ont demandé des audiences sur le coût du médicament et son impact sur les dépenses fédérales.

L’étiquette plus étroite peut atténuer certaines de ces préoccupations en réduisant le nombre de patients susceptibles d’obtenir le médicament, ce qui nécessite des IV mensuelles. De nombreux hôpitaux ont déjà déclaré qu’ils prévoyaient de limiter l’utilisation du médicament aux patients atteints d’une maladie à un stade précoce. Les médecins pourraient toujours prescrire le médicament à des patients plus avancés, bien que les assureurs puissent refuser de le payer, citant l’étiquette de la FDA.

« C’était assez troublant que l’étiquette précédente soit si large et comprenne des groupes de patients chez lesquels le médicament n’avait jamais été testé », a déclaré le Dr Suzanne Schindler de l’Université de Washington à St. Louis. « Je pense que c’est un changement positif car il reflète mieux les patients chez lesquels le médicament a été réellement étudié. »

Les analystes de Wall Street ont déclaré que le changement n’aurait pas d’impact significatif sur les ventes projetées de Biogen. Michael Yee de Jefferies a déclaré dans une note de recherche que la société prévoyait déjà de se concentrer sur les 1 à 2 millions d’Américains atteints de la maladie d’Alzheimer légère.

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