Kovaltry Safe, efficace pour l’hémophilie A pédiatrique dans le monde réel
Kovaltry (octocog alfa) est un traitement préventif efficace et sûr pour les enfants atteints d’hémophilie A, selon une étude européenne du monde réel.
L’étude, « Données réelles sur Kovaltry (81-8973) chez les enfants atteints d’hémophilie A modérée ou sévère en Europe: une analyse de cohorte imbriquée», A été publié dans le Journal Orphanet des maladies rares.
Dans l’hémophilie A, une mutation du gène codant pour le facteur de coagulation VIII (FVIII) rend les patients sujets à des saignements musculaires et articulaires. Pour éviter les saignements et minimiser les lésions articulaires, les injections intraveineuses (dans la veine) de FVIII sont recommandées comme traitement standard.
Kovaltry, commercialisé par Bayer, est un FVIII conçu qui a été approuvé pour le traitement des enfants et des adultes atteints d’hémophilie A en Europe, aux États-Unis et au Canada. Cependant, selon les chercheurs, il manque des preuves concrètes de la valeur de la thérapie chez les enfants.
Alors que de nombreux traitements de remplacement du FVII sont des produits à demi-vie prolongée (EHL) – ce qui signifie qu’ils sont conçus pour durer plus longtemps dans le corps – Kovaltry est une thérapie à demi-vie standard. Pourtant, les données cliniques ont montré que Kovaltry est capable de rester plus longtemps dans le corps des personnes atteintes d’hémophilie A que les médicaments FVIII traditionnels.
Maintenant, une équipe internationale de chercheurs a cherché à décrire l’efficacité de Kovaltry chez les enfants atteints d’hémophilie A dans le monde réel. Pour ce faire, ils ont utilisé des données obtenues entre décembre 2017 et avril 2018 de l’étude pédiatrique CHESS, connue sous le nom de Cost of Haemophilia in Europe: a Socioeconomic Survey.
L’étude comprenait des garçons de moins de 18 ans, atteints d’hémophilie A modérée ou sévère, de cinq pays européens – France, Allemagne, Italie, Espagne et Royaume-Uni. Les garçons avaient reçu des produits Kovaltry ou EHL.
Au moment de cette étude, deux produits EHL étaient approuvés en Europe: Elocta (Eloctate aux États-Unis) et Adynovi, connu sous le nom d’Adynovate aux États-Unis.
Dans l’analyse, qui a été financée par Bayer Consumer Care, les patients ont été divisés en trois groupes d’âge: moins de 5 ans, 6 à 11 ans et 12 ans et plus. L’efficacité a été mesurée sur la base du taux de saignement annualisé (TBA) – le taux de saignements par an – et du taux d’utilisation annuel du FVIII.
La plupart des 29 garçons recevant Kovaltry avaient une hémophilie sévère (93,1%). Au début, 22 patients (75,9%) étaient sous traitement préventif continu (prophylaxie) et les articulations cibles, celles présentant des saignements et une inflammation récurrents, étaient rares (10,3%).
Le TAC moyen chez les patients sous Kovaltry était de 2,66, les taux diminuant avec l’âge. Plus précisément, les taux étaient de 4,0 dans le groupe plus jeune et de 1,89 chez les garçons de 12 ans et plus. Environ 20% de ces patients n’avaient pas de saignement.
À son tour, chez les patients recevant un traitement préventif par Kovaltry, le TBA moyen était de 2,18. Ces enfants ont reçu en moyenne 2,45 perfusions par semaine (médiane 3).
Aucun événement indésirable n’a été signalé, ni aucun développement d’inhibiteurs (anticorps neutralisants). La plupart des patients ont adhéré au traitement prescrit (86,2%) et en étaient satisfaits ou très satisfaits.
L’équipe a mené une analyse exploratoire portant sur 82 patients – 22 sous Kovaltry et 60 sous thérapies EHL. Les deux groupes différaient considérablement, en ce que les garçons recevant Kovaltry étaient plus jeunes, avaient plus souvent une maladie grave (90,9 contre 80%) et commençaient un traitement préventif plus tôt. Les patients du groupe EHL étaient plus susceptibles d’avoir eu des inhibiteurs récurrents (6,7% contre 0%), des articulations cibles (18,3% contre 9,1%) et des articulations endommagées (21,7 contre 4,5%).
Après avoir pris en compte des facteurs tels que l’âge, la gravité de la maladie et l’utilisation du FVIII, les chercheurs n’ont pas trouvé de différences significatives dans le TAC entre les deux types de traitement. Le TBA est resté plus faible chez les patients traités par Kovaltry dans tous les groupes d’âge, et une proportion plus élevée de patients n’a eu aucun saignement par rapport au groupe EHL (27,3 vs 10%). L’observance du traitement était élevée chez tous les garçons (plus de 80%) et similaire entre les groupes.
L’utilisation médiane du FVIII était plus faible dans le groupe Kovaltry que dans le groupe EHL (74,84 contre 88,83 unités internationales / kg), mais cette différence n’était pas statistiquement significative. De plus, aucune différence n’a été observée dans la fréquence de perfusion hebdomadaire moyenne.
«Les différences notées non significatives dans le TBA et l’utilisation doivent être interprétées avec prudence compte tenu de la faible taille de l’échantillon, en raison de la rareté de la maladie, des EHL disponibles limités au moment de l’étude, de la restriction d’utilisation aux seuls patients âgés de plus de 12 ans pour Adynovi [Adynovate]et potentiel de facteurs de confusion résiduels. Les détails cliniques complets de l’atteinte articulaire, comme l’imagerie, n’étaient pas non plus disponibles dans l’ensemble de données de l’étude », ont écrit les chercheurs.
Pourtant, «cette analyse démontre l’efficacité et l’innocuité de Kovaltry dans une population pédiatrique paneuropéenne atteinte d’hémophilie A sévère», ont-ils conclu.
Diana est titulaire d’un doctorat en sciences biomédicales, avec spécialisation en génétique, de l’Universidade Nova de Lisboa, Portugal. Son travail s’est concentré sur la fonction enzymatique, la génétique humaine et le métabolisme des médicaments.
