GlobalData : L’acoramide de BridgeBio est positionné pour concurrencer directement le Vyndaqel de Pfizer pour le traitement de l’ATTR-CM s’il réussit les essais, selon GlobalData

L’acoramidis de BridgeBio, une transthyrétine à petite molécule administrée par voie orale, est actuellement en cours d’évaluation dans des essais de phase II et de phase III et s’il réussit, il se battra contre le Vyndaqel de Pfizer (tafamidis) pour une part de la cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine (ATTR-CM) et marché ATTR-polyneuropathie (ATTR-PN), observe GlobalData, la principale société de données et d’analyse.

Samisha Khangaonkar, analyste pharmaceutique chez GlobalData, commente : « Comme de nombreux symptômes précoces de l’amylose peuvent être difficiles à différencier d’autres maladies, le diagnostic des patients à un stade précoce est un obstacle auquel sont confrontés de nombreux cliniciens. Selon les principaux leaders d’opinion interrogés par GlobalData, les patients ATTR-CM voyaient un délai de diagnostic moyen de 8,6 ans, date à laquelle près de 50 % seraient déjà sous soins cardiaques. Ces soins symptomatiques antérieurs peuvent également être un problème car de nombreux médicaments cardiologiques peuvent provoquer une exacerbation des symptômes de l’ATTR et entraîner une aggravation clinique de la cardiomyopathie associée. »

Vyndaqel, qui a été approuvé en 2018, est la seule thérapie certifiée pour traiter l’ATTR-CM et l’ATTR-PN. Avant son approbation, il n’y avait pas de traitement ciblé pour l’ATTR-CM et, par conséquent, les médecins n’avaient aucune incitation à faire pression pour un diagnostic d’ATTR-CM. Depuis l’approbation du médicament, le taux de diagnostic d’ATTR-CM a augmenté.

Khangaonkar continue : « Malgré l’efficacité et la disponibilité de Vyndaqel, son prix élevé est un obstacle majeur à l’accès au traitement et il a une quote-part importante, ce qui rend Vyndaqel inabordable pour de nombreux patients. En raison de l’âge des patients ATTR-CM, de nombreux médecins se retirent du traitement Vyndaqel pour éviter de faire peser le stress du paiement sur leurs patients. »

En plus de ses efforts dans la cardiomyopathie ATTR, acoramidis devrait être le seul médicament oral approuvé aux États-Unis pour la polyneuropathie ATTR, car Vyndaqel n’a pas obtenu l’approbation de la FDA pour cette indication, car elle nécessitait d’autres études d’efficacité avant d’accorder l’approbation.

Comme acoramidis verra probablement des approbations dans la polyneuropathie et la cardiomyopathie, cela offre une plus grande possibilité de négocier des contrats de tarification avec les payeurs, car le médicament sera en mesure de traiter une population de patients plus importante que Vyndaqel. De plus, selon les principaux leaders d’opinion interrogés par GlobalData, l’acoramidis, bien que bénéfique de la même manière que Vyndaqel, semble être plus puissant que Vyndaqel. Cependant, en raison de la domination de Vyndaqel dans l’espace, les acoramidis bénéficieraient probablement d’une étude en tête-à-tête.

Khangaonkar a conclu : « Une décision forte de BridgeBio et de ses entreprises partenaires serait de voir l’entreprise s’engager dans la sensibilisation aux maladies et les services aux patients, comme le voient ses principaux concurrents. Le pipeline d’ATTR se développe rapidement et bien que cela apporte un nouvel espoir dans le domaine de la maladie, « Les données mondiales et les données d’efficacité à long terme sont toujours en cours. Les entreprises devront différencier leurs thérapies de Vyndaqel, et à son tour, le lancement de thérapies supplémentaires aura un impact considérable sur la part des patients et la stratégie de tarification de Vyndaqel. »