Examen hebdomadaire de la FDA : Avadel, Eton, Pfizer, Celcuity et autres

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BioEspace est ravi de présenter Examen hebdomadaire de la FDAune colonne qui se penche sur les États-Unis Administration des aliments et des médicamentsLes actions de sont liées aux approbations de médicaments, aux approbations IND, aux désignations Breakthrough et Priority et plus encore. Voici un aperçu de ce qui s’est passé cette semaine.

Approbations de la FDA

Avadel Pharmaceuticals annoncé mardi que la FDA a accordé approbation provisoire à Lumryz (FT218). Cette action indique que le médicament répondait à toutes les normes de qualité, de sécurité et d’efficacité requises, mais l’approbation finale est en attente de la résolution d’un litige de brevet avec Jazz Pharma. Lumryz est une formulation d’oxybate de sodium à prendre une fois au coucher pour la somnolence diurne excessive (EDS) ou la cataplexie chez les adultes atteints de narcolepsie.

L’approbation provisoire était basée sur les données de l’essai de phase III REST-ON qui ont montré que le médicament a démontré des résultats statistiquement significatifs et cliniquement significatifs chez les patients atteints d’EDS.

Le PDG d’Avadel, Greg Divis, a déclaré que son entreprise « poursuivait toutes les options pour accélérer l’approbation finale au plus tard en juin 2023 et se préparer au lancement commercial ».

Eton Pharmaceuticals a annoncé lundi que la FDA a approuvé Zonisade (suspension buvable de zonisamide). Le médicament a été inclus dans le partenariat de solutions buvables multi-produits de neurologie d’Eton avec Azurity Pharmaceuticals annoncé en février 2021. Azurity est responsable de la commercialisation du médicament. Zonisade a été approuvé comme traitement d’appoint pour les crises partielles chez les adultes et les patients pédiatriques de 16 ans et plus atteints d’épilepsie.

Amphastar Pharmaceuticals a rapporté Approbation par la FDA de sa NDA abrégée pour l’injection de vasopressine, USP 20 unités/mL, flacon à dose unique de 1 mL. Le médicament est indiqué pour augmenter la pression artérielle chez les adultes présentant un choc vasodilatateur qui restent hypotendus (avec une pression artérielle basse) malgré les fluides et les catécholamines. L’agence a déterminé que la vasopressine est bioéquivalente et thérapeutiquement équivalente au Vasostrict de Par Sterile Products.

PfizerLe Xalkori (crizotinib) était approuvé pour les adultes et les patients pédiatriques d’un an et plus atteints de tumeurs myofibroblastiques positives à la kinase de lymphome anaplasique inflammatoire (ALK) non résécables, récurrentes ou réfractaires. L’approbation était basée sur deux essais ouverts qui incluaient 14 patients pédiatriques de ADVL0912 et sept adultes de A8081013. Le principal résultat d’efficacité était le taux de réponse objective (ORR).

Neuronetics a reçu l’autorisation de la FDA pour l’utilisation de son système de stimulation magnétique transcrânienne (TMS), NeuroStar Advanced Therapy for Mental Health, dans le traitement des symptômes d’anxiété chez les adultes atteints de trouble dépressif majeur (TDM), également appelé dépression anxieuse. L’agence a accepté l’utilisation par Neuronetics des données du monde réel analysées à partir de la plateforme TrakStar de NeuroStar pour accorder l’autorisation pour cette indication.

Désignations

Celcuity annoncé que la FDA a accordé au gedatolisib la désignation de thérapie révolutionnaire pour le traitement des patientes atteintes d’un cancer du sein métastatique HR+/HER2- dont la maladie a progressé pendant le traitement avec une thérapie CDK4/6 et un inhibiteur non stéroïdien de l’aromatase. Le médicament est un inhibiteur pan-PC3KmTOR potentiel de premier ordre. Cette demande révolutionnaire s’appuie sur les données d’un essai de phase Ib évaluant l’innocuité, la tolérabilité et l’activité clinique du médicament en association avec le palbociclib et le fulvestrant pour cette indication.

Apellis Pharmaceuticals a reçu Désignation d’examen prioritaire pour sa nouvelle demande de médicament pour le pegcétacoplan intravitréen pour le traitement de l’atrophie géographique secondaire à la dégénérescence maculaire liée à l’âge. La date PDUFA est le 26 novembre 2022. La NDA s’appuie sur les données des études de phase III DERBY et OAKS et de l’essai de phase II FILLY. Le médicament est une thérapie C3 ciblée conçue pour réguler l’activation excessive de la cascade du complément, une partie du système immunitaire.

Pliant Therapeutics a reçu Désignation Fast Track de la FDA pour PLN-74809, son inhibiteur d’intégrine αvß6 / αvß1 oral à double sélection, pour le traitement potentiel de la cholangite sclérosante primitive (CSP). Il est actuellement en cours d’évaluation dans l’essai clinique de Phase IIa INTEGRIS-PSC.

Produits pharmaceutiques Olema reçu Désignation Fast Track de la FDA pour OP-1250. Le médicament est un antagoniste oral complet des récepteurs des œstrogènes (ER) et un dégradeur sélectif des ER pour le traitement du cancer du sein ER-positif, HER2- métastatique qui a progressé après une ou plusieurs lignes d’hormonothérapie avec au moins une administrée en association avec une cycline. inhibiteur de la kinase dépendante (CDK) 4/6.

Nouveaux essais

Alzamend Neuro a reçu une réponse écrite positive à sa demande de réunion pour une demande de nouveau médicament pré-investigation (IND) de type B auprès de la FDA. La réponse ouvre une voie claire pour le développement clinique prévu par la société d’AL001 pour le trouble bipolaire, le trouble dépressif majeur et le trouble de stress post-traumatique. AL001 est un nouveau système d’administration de lithium, un cocristal ionique de lithium-salicylate-L-proline actuellement en cours d’évaluation dans un essai de phase II pour le traitement par voie orale de patients atteints de démence résultant d’une déficience cognitive légère, modérée ou sévère causée par la maladie d’Alzheimer.

Le Centre de cancérologie MD Anderson et Obsidian Therapeutics a reçu le feu vert de la FDA pour leur demande IND de mener un essai de phase I de l’OBX-115. Le médicament est une thérapie par lymphocytes infiltrant les tumeurs (TIL) conçue en cours de développement en tant que monothérapie pour traiter les adultes atteints de mélanome métastatique qui sont en rechute ou réfractaires aux traitements de thérapie de point de contrôle antérieurs.