Epygenix Therapeutics reçoit la désignation de médicament orphelin en Europe avec EPX-200 pour le traitement des patients atteints du syndrome de Dravet

PARAMUS, New Jersey, 2 août 2021 /PRNewswire/ — Epygenix Therapeutics, Inc., une société biopharmaceutique au stade clinique axée sur l’épilepsie génétique rare et intraitable, a annoncé aujourd’hui que l’Agence européenne des médicaments (EMA) a accordé la désignation de produit médicinal orphelin à EPX-200 pour le traitement des patients atteints du syndrome de Dravet (DS) sur la base d’un avis favorable du comité des médicaments orphelins de l’Agence européenne des médicaments (EMA).

Le syndrome de Dravet (SD) est une épilepsie génétique rare qui entraîne des crises sévères qui ne répondent pas bien aux médicaments actuellement disponibles. Le SD commence généralement au cours de la première année de vie et évolue pour inclure une déficience intellectuelle, des anomalies du comportement, un dysfonctionnement de la marche et de la motricité et une mortalité accrue. Les patients souffrent également de crises épileptiques potentiellement mortelles qui peuvent augmenter le risque de SUDEP (mort subite inexpliquée dans l’épilepsie), d’accidents liés aux crises comme la noyade ou d’infections. Les mutations d’un canal sodique sont la cause génétique la plus courante de DS et des rapports suggèrent qu’une personne sur 15 000 à 20 000 souffre de cette maladie.

Dr Hahn-Jun Lee, M.Sc., Ph.D., président et chef de la direction d’Epygenix Therapeutics, Inc. a déclaré que la désignation de produit médicinal orphelin de l’EMA à EPX-200 est très importante, car l’EMA reconnaît le bénéfice potentiel significatif d’EPX-200 pour le traitement de la DS . Nous remercions Premier Research pour un agent régulateur de ces progrès. EPX-200 a été identifié pour la première fois à l’aide d’un modèle DS de poisson zèbre et d’un système de criblage à haut débit dans le laboratoire du professeur Baraban au Université de Californie, San Francisco (UCSF). L’équipe et d’autres ont par la suite confirmé son efficacité dans un petit groupe de patients atteints de DS. Le voyage passionnant d’Epygenix de l’aquarium au chevet se poursuit avec des candidats-médicaments diversifiés prêts à passer aux essais cliniques.

Dr. Scott C. Baraban, Ph.D., Professeur & William K. Bowes Jr. La chaire dotée de la recherche en neurosciences à l’UCSF et la présidente du conseil consultatif scientifique d’Epygenix Therapeutics, Inc. ont ajouté que « c’est un moment passionnant pour la communauté du syndrome de Dravet de voir ces découvertes de médicaments à base de poisson zèbre se rapprocher des essais cliniques. »

Alex Yang, JD, LLM, président et chef de la direction de Mstone Partners Hong Kong et président du conseil d’administration d’Epygenix Therapeutics a également déclaré que « nous sommes assez convaincus par nos multiples candidats-médicaments qui seront étendus pour couvrir de nombreuses formes d’épilepsies réfractaires, y compris Dravet. L’orphelin La désignation de produit médicinal de l’EMA pour EPX-200 nous rapproche d’une telle position pour apporter nos médicaments aux patients en L’Europe  plus efficacement. »

À propos d’Epygenix Therapeutics, Inc.

Epygenix Therapeutics, Inc. est une société biopharmaceutique au stade clinique axée sur le développement de médicaments pour traiter l’épilepsie génétique rare et intraitable. Epygenix se concentre actuellement sur le développement d’EPX-100, -200 et -300. Ces candidats abolissent le comportement convulsif et l’activité épileptique électrographique et ont été découverts dans un modèle de syndrome de Dravet de poisson zèbre qui imite la pathologie humaine et a confirmé sa validité par l’efficacité humaine avec EPX-200 et -300. Pour plus d’informations, veuillez visiter www.epygenix.com.

À propos de l’EPX-200

EPX-200 est un médicament de gestion du gain de poids qui agit via la modulation des voies de signalisation de la sérotonine (5HT). EPX-200 a d’abord été identifié dans un modèle de maladie du poisson zèbre pour le syndrome de Dravet. EPX-200 a déjà été testé avec succès chez cinq patients atteints du syndrome de Dravet au Université du Colorado Hospital, où il a montré une capacité à réduire la fréquence des crises dans un petit essai d’utilisation compassionnelle.

Contact médias

Hahn-Jun Lee, M.Sc., Ph.D.
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SOURCE Epygenix Therapeutics, Inc.