Des chercheurs mènent le premier essai clinique chez l’homme pour une nouvelle technologie de cellules souches
Les instituts et centres du SingHealth Duke-NUS Academic Medical Center (AMC) s’associent à la première banque privée de sang de cordon de Singapour, Cordlife Group Limited (Cordlife), pour tester une nouvelle technologie qui augmente le nombre de cellules souches hématopoïétiques à partir de sang de cordon ombilical stocké (UCB) dans une première étude chez l’homme à Singapour. C’est la première fois qu’une thérapie cellulaire UCB maison est testée sur des humains. La technologie a le potentiel d’augmenter les options de traitement pour les patients souffrant de cancers du sang ou d’affections liées au sang.
L’un des traitements les plus efficaces pour les patients atteints de cancers du sang, tels que la leucémie, les lymphomes et les affections héréditaires du sang, telles que la thalassémie, consiste à transplanter des cellules souches et progénitrices hématopoïétiques (HSPC) récoltées dans UCB. Cependant, les applications actuelles des HSPC sont limitées car le nombre de HSPC qui peuvent être récoltées à partir d’un UCB est généralement faible, ce qui donne peu d’unités utilisables pour les patients adultes transplantés. L’administration d’un UCB avec un faible nombre de cellules entraîne souvent une récupération plus lente et une plus grande vulnérabilité aux infections mortelles.
La technologie à tester dans cet essai utilise un composé synthétisé en laboratoire appelé C7 pour l’expansion ex vivo des HSPC, qui, à son tour, permet de fabriquer des produits de thérapie cellulaire spécifiques pour une utilisation chez les patients.
«Sur la base d’études précliniques, C7 semble être en mesure d’élargir les cellules souches de sang de cordon en banque afin de générer une quantité suffisante pour les patients adultes transplantés tout en maintenant leur qualité», a déclaré le professeur William Hwang du programme de biologie des cellules souches et du cancer de Duke-NUS. Le professeur Hwang, qui dirige le SingHealth Duke-NUS Cell Therapy Center, est également directeur médical du National Cancer Center Singapore (NCCS) et consultant senior au Département d’hématologie du Singapore General Hospital (SGH).
En tant qu’hématologue, il a consacré sa carrière à soigner des patients atteints de cancers du sang, l’une des causes les plus courantes de décès par cancer, représentant environ 720000 décès dans le monde chaque année. Cela représente 7% de tous les décès par cancer, selon les statistiques GLOBOCAN 2018.
Le professeur Hwang et son équipe de laboratoire, ainsi que des chercheurs de NUS, ont découvert la capacité de C7 à augmenter le nombre de cellules souches hématopoïétiques d’UCB. « L’effet du C7 sur les cellules souches sanguines semble également être meilleur que tout ce que nous avons utilisé dans d’autres essais cliniques pour l’expansion du sang de cordon. »
À la tête de cet essai clinique, le Dr Francesca Lim, consultante au Département d’hématologie de SGH et au SingHealth Duke-NUS Blood Cancer Center, a déclaré: «La capacité d’étendre les HSPC UCB à des fins cliniques offre une opportunité de surmonter les greffes de sang de cordon à court terme. inconvénients de la faible dose totale de cellules.
Il s’agit d’un pas en avant important pour améliorer les résultats du traitement pour les patients transplantés, en particulier ceux qui comptent sur le sang du cordon ombilical comme seule source de greffes en raison du manque de moelle osseuse ou de cellules souches du sang périphérique. «
Duke-NUS et SingHealth gèrent le brevet pour l’application de C7 dans l’expansion d’UCB HSPC via leur Joint Center for Technology and Development (JointCTeD), qui a scellé le partenariat industriel avec Cordlife pour permettre cet essai clinique.
Le professeur agrégé Chris Laing, doyen associé principal pour l’innovation et l’entrepreneuriat chez Duke-NUS, a déclaré:
Cette technologie a le potentiel d’améliorer considérablement les résultats du traitement des patients. Nous avons le privilège de travailler avec les inventeurs et les partenaires de l’industrie pour nous assurer que cette technologie prometteuse continue de progresser. Cet essai clinique historique – le premier essai clinique d’une technologie d’expansion de cellules souches de Singapour d’UCB – est un exemple de notre engagement à traduire les innovations de pointe en de meilleurs soins aux patients. «
Dans les études précliniques, le traitement par UCB s’est révélé immunologiquement supérieur par rapport aux autres thérapies cellulaires et géniques en raison de sa plus grande tolérance à l’inadéquation de l’antigène leucocytaire humain, de la réduction de la maladie du greffon contre l’hôte et de l’incidence plus faible de rechute.
« Nous sommes très heureux de faire partie de cet essai clinique révolutionnaire à Singapour. Ce projet est important pour nous car différents acteurs de l’écosystème se réunissent pour créer un changement de paradigme dans les thérapies cellulaires. Une fois que la technologie d’expansion HSPC est avérée sûre et efficace, plus de patients peuvent compter sur le sang de cordon pour le traitement », a déclaré Mme Tan Poh Lan, PDG du groupe et directrice générale de Cordlife.