Annonce de l’approbation de commercialisation pour Hunterase ICV Injection 15 mg, la première thérapie de remplacement enzymatique au monde pour la mucopolysaccharidose de type II (syndrome de Hunter) administrée par injection ICV


YONGIN, Corée du Sud – (FIL D’AFFAIRES) – GC Pharma (anciennement Green Cross Corporation) (KRX: 006280), une société biopharmaceutique sud-coréenne, et Clinigen KK («Clinigen»), dont le siège est à Tokyo, ont reçu le 22 janvier 2021, la fabrication et la commercialisation au Japon approbation pour Hunterase ICV (intracérébroventriculaire) Injection 15 mg (nom générique: idursulfase-bêta (recombinante)) comme traitement de la mucopolysaccharidose de type II (syndrome de Hunter).

Un médicament de thérapie enzymatique substitutif pour injection intraveineuse est déjà utilisé au Japon et dans d’autres pays pour traiter les symptômes systémiques de la mucopolysaccharidose de type II. Cependant, il n’existe aucun médicament thérapeutique ciblant les symptômes du système nerveux central, dont souffrent environ 70% des patients.

L’injection Hunterase ICV 15 mg nouvellement approuvée, développée par GC Pharma, est administrée directement aux ventricules cérébraux, lui permettant d’atteindre les cellules du cerveau et du système nerveux central. On s’attend à ce qu’il atténue certains aspects de la maladie tels que le retard du développement psychomoteur.

À la suite de l’étude de phase I / II menée par le Dr Torayuki Okuyama, chercheur principal de l’étude, chef du département de médecine de laboratoire clinique du Centre national pour le développement de la santé de l’enfant, Hunterase a démontré une diminution significative du sulfate d’héparane dans le liquide céphalo-rachidien, qui est considéré comme le facteur clé du retard du développement cognitif.

L’approbation au Japon est en avance sur le monde, étant la première approbation de Hunterase ICV Injection dans n’importe quel pays du monde. Hunterase ICV Injection 15 mg est également le premier et le seul médicament au monde pour le traitement des symptômes du système nerveux central de la mucopolysaccharidose de type II.

Eun Chul Huh, Ph.D., président de GC Pharma, a déclaré:

«Cette approbation représente un grand triomphe de la participation communautaire pour répondre au besoin non satisfait important de ralentir le déclin cognitif chez les patients atteints de MPS II. C’est le résultat des patients, des médecins et d’autres efforts de collaboration.

Takashi Matsuki, directeur représentatif et directeur général de Clinigen KK, a déclaré:

«Nous sommes ravis d’avoir reçu l’approbation de fabrication et de commercialisation de ce nouveau médicament révolutionnaire, grâce à notre partenariat avec GC Pharma, conformément à la mission de notre groupe« LA BONNE MÉDECINE ». LE BON PATIENT. LE BON MOMENT’. Nous nous efforçons de fournir la Hunterase aux patients atteints de mucopolysaccharidose de type II au Japon dès que possible. »

À propos de la mucopolysaccharidose de type II

La mucopolysaccharidose de type II (syndrome de Hunter) est une maladie génétique lysosomique qui survient principalement chez les garçons. C’est une maladie systémique provoquant une variété de symptômes des nerfs, des os, des articulations et des organes en raison d’une carence congénitale en lysosomes, qui sont des enzymes ayant pour rôle de décomposer les lipides et les sucres inutiles dans le corps. Il a été rapporté que dans les cas graves, les patients deviennent souvent alités au milieu de leur adolescence. L’incidence au Japon est de 1 personne sur 50 000 et il n’y a pas de remède définitif. Le traitement standard actuel est la thérapie de remplacement enzymatique (ERT), associée à un traitement symptomatique.

À propos de Clinigen KK

Clinigen KK est une filiale à 100% de Clinigen plc (cotée sur l’Alternative Investment Market de Londres), une société engagée dans une gamme d’activités pharmaceutiques, dont le siège est à Burton-on-Trent, au Royaume-Uni. Au Japon, Clinigen KK travaille sur le développement, la fabrication et la commercialisation de médicaments orphelins et de produits pharmaceutiques pour des marchés de niche.

En collaboration avec notre collègue du groupe, Link Healthcare, dont le siège est à Chuo-ku, Tokyo, Clinigen KK propose un programme d’accès anticipé (EAP) aux fabricants de produits pharmaceutiques japonais afin de fournir des médicaments non approuvés à usage humanitaire, ainsi que des services de conseil pour faciliter l’utilisation de ce programme.

À propos de GC Pharma

GC Pharma est une société biopharmaceutique qui fournit des thérapies et des vaccins protéiques qui sauvent et maintiennent la vie. Basée en Corée du Sud, GC Pharma est l’un des plus grands fabricants de produits protéiques au monde et se consacre à des solutions de soins de santé de qualité depuis plus d’un demi-siècle. Green Cross Corporation met à jour sa marque d’entreprise sous le nom de GC Pharma au début de 2018. Green Cross Corporation reste la dénomination sociale enregistrée de la société.

Ce communiqué comprend des déclarations prospectives, qui expriment les croyances et attentes actuelles de la direction de GC Pharma. De telles déclarations ne sont valables qu’à la date à laquelle elles sont faites et la société ne s’engage pas à mettre à jour ou à réviser les déclarations prospectives, que ce soit à la suite de nouvelles informations, d’événements futurs ou autrement.

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