Alerte d’action de la FDA : Acer & Relief, Sanofi & Regeneron, Pfizer-BioNTech & Moderna et Rhythm

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Juin commence avec un certain nombre de dates importantes pour les États-Unis Administration des aliments et des médicaments, y compris une réunion du comité consultatif pour discuter des vaccins COVID-19 chez les enfants dès l’âge de six mois. Continuez à lire pour plus de détails.

Médicament contre les troubles du cycle de l’urée d’Acer et Relief

Acer Thérapeutique et Thérapeutique de soulagement avoir un date d’action cible du 5 juin pour leur ACER-001 (phénylbutyrate de sodium) pour le traitement des patients atteints de troubles du cycle de l’urée (UCD). La demande est étayée par les données de deux essais de bioéquivalence où le médicament a démontré une biodisponibilité relative similaire pour le phénylbutyrate (PBA) et le phénylacétate (PAA) par rapport au médicament de référence, le buphényl (phénylbutyrate de sodium).

Les UCD sont un groupe de maladies générées par des mutations génétiques qui provoquent une déficience de l’une des six enzymes qui catalysent le cycle de l’urée, entraînant une accumulation excessive d’ammoniac dans le sang. L’hyperammoniémie aiguë peut entraîner une léthargie, une somnolence, un coma et une défaillance multiviscérale. L’hyperammoniémie chronique peut causer des maux de tête, de la confusion, de la léthargie, un retard de croissance, des changements de comportement et des problèmes d’apprentissage et cognitifs.

Dupixent de Sanofi et Regeneron pour la dermatite atopique chez les petits enfants

Sanofi et Régénérer avoir un date d’action cible du 9 juin. Il s’agit de leur demande supplémentaire de licence de produit biologique (sBLA) pour Dupixent (dupilumab) en tant que traitement d’entretien complémentaire pour les enfants âgés de six mois à cinq ans atteints de dermatite atopique modérée à sévère dont la maladie n’est pas suffisamment contrôlée avec médicaments topiques sur ordonnance ou lorsque ces traitements ne sont pas recommandés.

La sBLA est étayée par les résultats de l’étude pivot de phase III du médicament ajouté aux corticostéroïdes topiques de référence dans ce groupe d’âge. L’étude a atteint tous les critères d’évaluation primaires et secondaires, démontrant que Dupixent et les stéroïdes ont considérablement amélioré la clairance cutanée et diminué la gravité globale de la maladie et les démangeaisons à 16 semaines par rapport aux stéroïdes seuls. La sBLA fait l’objet d’un examen prioritaire.

FDA Vaccines Adcomm pour discuter des vaccins COVID-19 Moderna et Pfizer-BioNTech pour les enfants

Le comité consultatif sur les vaccins et les produits biologiques apparentés de la FDA est Rencontre le 14 juin pour discuter de la modification Moderne‘s Emergency Use Authorization (EUA) pour son vaccin COVID-19 pour inclure la série primaire à deux injections chez les enfants et les adolescents de six à 17 ans. Puis, le 15 juin, il se réunira pour discuter de la série primaire chez les nourrissons et les enfants de six mois à cinq ans. Le comité discutera également de la modification Pfizer et BioNTech‘s EUA pour inclure la série primaire de leur vaccin à ARNm COVID-19 pour les nourrissons et les enfants âgés de six mois à quatre ans.

Dans leurs études, Pfizer et BioNTech indiqué que leur vaccin à trois doses pour les enfants âgés de six mois à quatre était efficace à 80% pour prévenir la maladie de la variante Omicron. Ils sont de trois microgrammes, soit le dixième de la dose administrée aux adultes. Moderna a indiqué que son vaccin à deux doses est efficace à environ 51% contre l’infection par Omicron chez les enfants de moins de deux ans et à environ 37% efficace dans le groupe d’âge de deux à cinq ans. La société estime que le vaccin devrait fournir des niveaux élevés de protection contre les maladies graves. Les doses de Moderna pour les enfants sont de 25 microgrammes, soit un quart des 100 microgrammes approuvés pour les adultes.

Imcivrée du rythme pour les syndromes de Bardet-Biedl et d’Alström

Produits pharmaceutiques rythmiques a un date d’action cible du 16 juin concernant son sNDA pour Imcivree (setmelanotide) pour le traitement de l’obésité et du contrôle de la faim chez les patients adultes et pédiatriques de six ans et plus atteints du syndrome de Bardet-Biedl (BBS) ou du syndrome d’Alström. Le 23 février, l’agence a informé Rhythm que sa date initiale de PDUFA avait été repoussée au 16 juin après avoir demandé des analyses de sous-groupes supplémentaires des données d’efficacité clinique de son essai de phase III dans le BBS et le syndrome d’Alström. Aucune nouvelle donnée n’a été demandée.

Aux États-Unis, Imcivree est approuvé pour la gestion chronique du poids chez les adultes et les enfants de six ans et plus souffrant d’obésité due à un déficit en proopiomélanocortine (POMC), en proprotéine convertase subtilisn/kexine de type 1 (PCSK1) ou en récepteur de la leptine (LEPR).