StrideBio annonce une licence multi-technologies et un Master SRA avec l’Université Duke pour faire progresser les thérapies géniques de nouvelle génération
RESEARCH TRIANGLE PARK, Caroline du Nord – (FIL D’AFFAIRES) – StrideBio, Inc., un développeur de premier plan de nouvelles thérapies géniques à base virale adéno-associée (AAV), a annoncé aujourd’hui la signature d’une collaboration multi-technologique avec l’Université Duke qui permettra de nouvelles thérapies géniques de nouvelle génération contre un large gamme de troubles. StrideBio fait progresser plusieurs produits intégrant ces technologies avec un programme initial ciblant un nouveau traitement pour le trouble neurologique pédiatrique de l’hémiplégie alternée de l’enfance (AHC).
Les accords annoncés aujourd’hui fournissent à StrideBio une licence exclusive sur plusieurs technologies qui permettront les meilleures thérapies géniques de nouvelle génération développées à l’Université Duke. Sont inclus de nouveaux vecteurs AAV conçus qui complètent le STRIVE existant de StrideBioTM plateforme d’ingénierie de capside, ayant été sélectionnée grâce à une évolution interspécifique qui se traduit par un tropisme et une puissance significativement améliorés par rapport à l’AAV9 sur un large éventail de tissus tels que le SNC, le muscle squelettique et cardiaque. Les données sur ces nouveaux vecteurs ont été présentées par le chercheur Duke et co-fondateur de StrideBio, Aravind Asokan, Ph.D., à l’American Society of Gene & Cell Therapy 23rd Réunion annuelle dans un résumé intitulé «Cross Species Evolution of Synthetic AAV Strains for Clinical Translation» (Gonzalez et al., ASGCT 2020, Abstract 24). En outre, StrideBio a concédé des droits exclusifs couvrant une nouvelle utilisation de l’enzyme dégradant les IgG IdeZ pour éliminer les anticorps neutralisants en conjonction avec l’administration de thérapie génique AAV. Cette approche innovante a été récemment publiée par des membres de l’Asokan Lab dans un manuscrit intitulé «Rescuing AAV gene transfer from neutralizing anticorps with an IgG-deging enzyme» (Elmore et al., JCI Insight, 2020, 5 (19): e139881). Enfin, StrideBio a obtenu des droits de licence pour une nouvelle approche de thérapie génique pour le traitement de l’AHC récemment publiée par le chercheur de Duke Mohamad Mikati, MD, dans un manuscrit intitulé «AAV Mediated Gene Therapy in the Mashlool, Atp1a3Mashl / +, Mouse Model of Alternating Hemiplegia of Childhood »(Hunanyan et al., Human Gene Therapy, 12 février 2021).
Dans le cadre du Master Sponsored Research Agreement (SRA), StrideBio financera un travail collaboratif pour faire progresser de nouvelles thérapies géniques initialement contre l’AHC et d’autres cibles non divulguées. L’AHC est un trouble neurologique pédiatrique dévastateur avec des mutations dans un gène causal, ATP1A3, qui a été identifié pour la première fois par une équipe de chercheurs de l’Université Duke, y compris le Dr Mikati, en 2012. StrideBio travaillera en étroite collaboration avec le Dr Mikati en utilisant un modèle murin de l’AHC développé dans son laboratoire pour sélectionner et faire avancer rapidement un nouveau candidat de thérapie génique à la clinique, en tirant parti des vecteurs AAV modifiés développés par StrideBio ainsi que de ses capacités de fabrication et de développement translationnel.
Le Master SRA entre StrideBio et Duke University fournit également un cadre pour de nouveaux programmes supplémentaires à intégrer dans le cadre de la collaboration. Ces programmes viseront à utiliser de nouvelles capsides d’AAV modifiées développées par StrideBio pour améliorer la puissance, éviter les anticorps neutralisants et renforcer le tropisme spécifique des tissus d’intérêt. Un autre programme non divulgué ciblant le système vasculaire du SNC a été lancé.
«Nous sommes très heureux de nous associer à l’Université Duke pour faire progresser ces technologies qui peuvent améliorer et étendre les avantages potentiels des thérapies géniques pour les patients qui en ont désespérément besoin», a déclaré Sapan Shah, Ph.D., PDG de StrideBio, Inc «Nous sommes impatients de travailler avec un groupe fantastique de chercheurs et de cliniciens de Duke pour proposer des thérapies géniques de nouvelle génération basées sur l’AAV aux patients atteints de maladies rares du SNC et au-delà, en commençant par l’hémiplégie alternée de l’enfance.
«Cette licence et cet accord de recherche parrainé garantissent que ces technologies innovantes reçoivent les ressources et l’expertise nécessaires pour développer des traitements qui peuvent en fin de compte bénéficier aux patients. Nous sommes ravis d’avoir StrideBio comme partenaire dans cet effort important dans le domaine de la thérapie génique », a commenté Robin Rasor, directeur exécutif du Bureau des licences et des entreprises, Duke University.
Les conditions spécifiques n’ont pas été divulguées, mais incluent les fonds propres, les paiements initiaux et déterminés par étapes, et les engagements de recherche sponsorisés de StrideBio à Duke University, ainsi que les redevances sur les ventes futures de produits.
À propos de StrideBio
Fondée en 2015 sur la base des recherches révolutionnaires de Mavis Agbandje-McKenna, Ph.D., et Aravind Asokan, Ph.D., StrideBio, Inc., est une société de thérapie génique entièrement intégrée axée sur la création de médicaments génétiques de premier ordre. avec un potentiel de changement de vie ou curatif pour les enfants et les adultes. Notre plate-forme d’ingénierie de vecteurs viraux adéno-associés (AAV) inspirée de la structure exclusive (STRIVE ™) crée des capsides uniques et différenciées qui surmontent les limitations actuelles des thérapies géniques de première génération. Les principales améliorations ciblées comprennent une séroprévalence réduite, un tropisme amélioré pour des types de cellules spécifiques, un dé-ciblage du foie et une efficacité accrue du transfert de gènes, avec un potentiel d’amélioration de la sécurité et des doses réduites en clinique. StrideBio fait progresser un solide pipeline de candidats à la thérapie génique grâce à ces nouvelles capsides modifiées, initialement axées sur le SNC et les troubles cardiovasculaires génétiquement définis. Combinés à notre expertise en conception de constructions génétiques et à notre capacité de fabrication interne à une échelle de 1000 litres, nous sommes bien placés pour faire progresser les meilleures thérapies géniques AAV. StrideBio est basé dans une installation ultramoderne de 40000 pieds carrés à Research Triangle Park, en Caroline du Nord, qui abrite nos bureaux, nos laboratoires de recherche et nos installations de fabrication internes d’AAV. Pour plus d’informations, rendez-vous sur www.stridebio.com ou suivez-nous sur LinkedIn.
