SpringWorks, spin-out de Pfizer, expédiera son premier médicament à la FDA avant la fin de l’année avec la victoire de PhIII – Endpoints News

SpringWorks Therapeutics pense avoir cimenté l’épine dorsale de son premier traitement oncologique « pipeline-in-a-product » et l’enverra à la FDA avant que l’horloge ne sonne 2023 avec une victoire de phase III mardi.

L’inhibiteur oral de la gamma-sécrétase, surnommé nirogacestat, a battu le placebo sur l’objectif principal de la survie sans progression chez les adultes atteints de tumeurs desmoïdes en progression.

Les tumeurs des tissus mous peuvent entraîner des douleurs, des défigurations et des amputations durables, et il n’existe actuellement aucun médicament approuvé pour l’indication oncologique rare. Les tumeurs affectent généralement les patients âgés de 20 à 44 ans et affectent de manière disproportionnée les femmes à des taux 2 à 3 fois plus élevés, avec jusqu’à un total de 1 650 nouveaux cas diagnostiqués aux États-Unis chaque année, selon SpringWorks.

La nouvelle a fait grimper les actions de Stamford, CT biotech $ SWTX de 18% à un moment donné avant la cloche d’ouverture mardi. Dans l’appel et la présentation aux investisseurs, le PDG Saqib Islam a noté que la protection par brevet sur le médicament dure jusqu’en 2039.

Dans l’essai DeFi de 142 patients, le traitement a montré une réduction de 71% du risque de progression de la maladie, a déclaré la biotech. Le médicament a atteint des objectifs secondaires d’améliorations statistiquement significatives par rapport au placebo dans le taux de réponse objectif et les résultats rapportés par les patients, selon SpringWorks. L’étude randomisée en double aveugle s’est déroulée sur des sites en Amérique du Nord et en Europe.

SpringWorks a déclaré que le médicament, administré deux fois par jour, était « généralement bien toléré avec un profil d’innocuité gérable ».

Mais de multiples questions concernant les événements indésirables sur la reproduction sont restées largement sans réponse lors de l’appel aux investisseurs de la société.

« La majorité des femmes en âge de procréer ont eu des événements indésirables compatibles avec un dysfonctionnement ovarien », a déclaré la société dans son communiqué de presse.

Lors de l’appel des investisseurs, Islam a été interrogé à plusieurs reprises sur ce point de sécurité, et il a répété à plusieurs reprises qu’il s’agissait d’un « effet de classe lié au dysfonctionnement ovarien » et a noté à quelques reprises que des données plus spécifiques seraient publiées lors d’une conférence médicale plus tard cette année. . Les dirigeants ont refusé de divulguer le pourcentage de femmes inscrites à l’essai.

Lorsqu’on lui a demandé s’il était « juste de supposer que vous n’avez pas atteint une survie médiane sans progression dans le bras de traitement », le PDG a répondu en disant qu’il était « prématuré d’arriver à cette conclusion ». Le médicament n’a pas atteint cette mesure dans les études de phase I ou de phase II.

Le médicament fait l’objet de près d’une douzaine d’essais cliniques, avec plusieurs études de thérapie combinée testant le nirogacestat aux côtés de médicaments BCMA du who’s who de Big Pharma et de la biotechnologie : GSK, Johnson & Johnson, Pfizer, AbbVie, Regeneron, Seagen, Precision BioSciences et Allogene Thérapeutique. Toutes ces études portent sur le myélome multiple récidivant/réfractaire. SpringWorks s’est associé au groupe d’oncologie pour enfants pour une étude de monothérapie pédiatrique de stade intermédiaire sur la tumeur desmoïde.

Nirogacestat vient des coffres de Pfizer. La grande industrie pharmaceutique a introduit le médicament et d’autres actifs dans SpringWorks en 2017. La biotechnologie a démarré à l’époque avec un montant initial de 103 millions de dollars d’investisseurs comme Bain. Islam, qui a rejoint l’équipe de direction au début, était auparavant le CBO de Moderna.

La direction de SpringWorks a réitéré lors de l’appel qu’elle avait plus de 380 millions de dollars à dépenser à la fin du dernier trimestre, ce qui donne la piste « confortablement » en 2024 pour ses 18 programmes de R&D.