Sirana Pharma et Pfizer travaillent sur le traitement de la maladie des os de verre
La société de biotechnologie allemande Sirana Pharma GmbH a conclu un accord de recherche collaborative avec Pfizer Inc. pour étudier l’identification et la validation potentielles d’un nouveau concept de traitement pour une maladie osseuse rare, l’ostéogenèse imparfaite (OI).
Aussi appelée maladie des os de verre, la maladie manque actuellement de médicaments approuvés.
Sirana Pharma se concentre sur le développement de traitements pour les besoins médicaux non satisfaits dans les maladies musculaires et osseuses. La collaboration utilisera l’approche de ciblage des microARN (miARN) de Sirana, qui cible une récupération régénérative substantielle des tissus musculaires et osseux malades.
« La combinaison de la nouvelle approche de ciblage des miARN de Sirana et de la longue expérience des troubles musculo-squelettiques et des mécanismes pathologiques de ses fondateurs, avec l’expertise et les compétences de Pfizer permettra à Sirana d’évaluer rapidement ses candidats-médicaments pour le traitement de cette maladie rare et de identifier des candidats potentiels pour un développement ultérieur », a déclaré Michael Kring, PDG de Sirana Pharma GmbH.
« Chez Pfizer, nous nous engageons à faire progresser la recherche prometteuse et émergente – à la fois grâce à nos capacités internes et à travers des collaborations avec des entreprises comme Sirana – dans le but d’apporter des médicaments potentiellement révolutionnaires aux patients du monde entier », a déclaré Seng H. Cheng, vice-président senior et directeur scientifique, Pfizer Rare Disease.
« Nous sommes impatients de travailler avec l’équipe Sirana pour explorer plus avant cette nouvelle approche expérimentale innovante, en utilisant le ciblage des miARN pour le traitement potentiel des maladies osseuses rares. »
Ostéogenèse imparfaite
Aussi connue sous le nom de maladie des os de verre, l’ostéogenèse imparfaite est une maladie génétique qui provoque des os fragiles qui se cassent facilement en plus d’autres symptômes. Il existe plusieurs formes d’OI, et bien qu’il n’y ait pas de remède, les symptômes de l’OI peuvent être gérés avec un mode de vie sain, des médicaments ou une intervention chirurgicale.
Selon l’Institut national de l’arthrite et des maladies musculosquelettiques et cutanées, il s’agit d’une maladie génétique ou héréditaire dans laquelle les os se cassent facilement, souvent sans cause ni blessure évidente. Les symptômes peuvent varier de légers avec seulement quelques fractures à graves avec de nombreuses complications médicales.
Il existe plus de huit types de maladie, et ceux qui en ont des antécédents familiaux sont plus à risque en raison d’un gène anormal transmis par l’un ou les deux parents.
Sirana Pharma, basée à Munich, se concentre sur le développement de molécules de première classe pour traiter la sarcopénie – faiblesse musculaire liée à l’âge – et l’ostéogenèse imparfaite – maladie héréditaire des os de verre (une indication de médicament orphelin).