Pepaxti approuvé pour le traitement du myélome multiple résistant en Europe | Melflufen pour les adultes atteints d’une maladie réfractaire après 3 lignes de traitement
La Commission européenne a approuvé Pepaxti (melphalan flufénamide, également appelé melflufène), un médicament d’Oncopeptides à utiliser en association avec la dexaméthasone, le mettant ainsi à la disposition des adultes atteints de myélome multiple difficile à traiter en Europe.
L’approbation est intervenue après que le comité des médicaments à usage humain, une branche de l’Agence européenne des médicaments, a donné son avis favorable sur Pepaxti.
Il est valable pour tous les pays de l’Union européenne (UE) ainsi que pour l’Islande, le Liechtenstein et la Norvège. La société travaille également au lancement du médicament en Allemagne vers la fin de cette année.
« L’approbation de Pepaxti en Europe est fondamentale pour les oncopeptides et apporte d’excellentes nouvelles aux patients », a déclaré Jakob Lindberg, PDG de la société, dans un communiqué de presse.
Le myélome multiple survient lorsque les plasmocytes, un type de globules blancs, deviennent cancéreux et se développent de manière incontrôlée dans la moelle osseuse, le tissu spongieux à l’intérieur des os. Les cellules plasmatiques remplissent la moelle osseuse, ne laissant aucune place à la production de cellules sanguines saines, et elles peuvent également endommager l’os lui-même.
Bien qu’il existe des traitements approuvés pour aider à contrôler les plasmocytes et atténuer les symptômes du myélome multiple, certains patients n’y répondent pas et sont considérés comme atteints d’une maladie réfractaire.
Le melflufène aide à répondre aux «besoins non satisfaits élevés» du myélome multiple réfractaire
Pepaxti est indiqué, en association avec la dexaméthasone (un corticostéroïde), pour traiter les adultes atteints de myélome multiple ayant reçu au moins trois lignes de traitement antérieures.
Leur maladie doit être réfractaire à au moins un inhibiteur du protéasome, un immunomodulateur et un inhibiteur du CD38, et avoir progressé pendant ou après la dernière ligne de traitement. Le traitement de la progression de la maladie chez les patients ayant subi une greffe autologue de cellules souches doit être de trois ans ou plus après la greffe.
« Malgré l’introduction de nouvelles thérapies, les patients atteints d’une maladie réfractaire à trois classes ont un besoin médical élevé non satisfait, car leurs options de traitement finissent par s’épuiser », a déclaré Lindberg. La maladie réfractaire de la triple classe signifie que le myélome multiple est resté résistant (réfractaire) à au moins trois lignes de traitement.
Pepaxti est composé de melphalan, un médicament déjà approuvé pour le myélome multiple, couplé au flufénamide. Il agit en délivrant rapidement un agent anticancéreux – un peptide alkylant – aux cellules cancéreuses malignes qui contiennent des niveaux élevés d’aminopeptidases, qui sont des enzymes qui décomposent les peptides (petites protéines).
De cette manière, la thérapie est conçue pour cibler et détruire préférentiellement les cellules cancéreuses contenant des quantités excessives de ces enzymes, tandis que les cellules saines sont épargnées.
La décision de l’UE a été soutenue par l’essai clinique de phase 2 HORIZON (NCT02963493), dans lequel Pepaxti plus dexaméthasone s’est avéré sûr et a entraîné des réponses fortes et durables chez les adultes atteints de myélome multiple difficile à traiter.
Ces résultats ont été confirmés dans OCEAN, un essai clinique de phase 3 (NCT03151811) qui comparait Pepaxti plus dexaméthasone à Pomalyst (pomalidomide) plus dexaméthasone chez des adultes atteints de myélome multiple et deux à quatre lignes de traitement antérieures.
Oncopeptides a également annoncé son intention de demander une modification de la récente approbation de l’UE qui pourrait permettre aux patients en rechute et réfractaires d’accéder à Pepaxti en tant que ligne de traitement plus précoce.
Pepaxti n’est actuellement pas commercialisé aux États-Unis, a annoncé la société en mars, en raison de différences dans les résultats des essais OCEAN entre Oncopeptides et la Food and Drug Administration des États-Unis.