Mises à jour de la FDA pour la semaine du 20 février 2023

La FDA approuve le traitement hebdomadaire de l’hémophilie A.

La FDA a approuvé Altuviiio pour traiter les patients atteints d’hémophilie A, un trouble hémorragique rare. Il survient dans environ une naissance masculine sur 5 000 chaque année, et plus rarement chez les femmes. Auparavant appelé efanesoctocog alfa, Altuviiio est une nouvelle thérapie recombinante de remplacement du facteur VIII indiquée pour la prévention et le traitement à la demande pour contrôler les épisodes hémorragiques chez les adultes et les enfants atteints d’hémophilie A. Il est conçu pour étendre la protection contre les saignements avec une administration une fois par semaine dosage prophylactique.

Les responsables de Sanofi s’attendent à ce qu’Altuviio soit disponible à partir d’avril 2023. Ils ne préciseraient pas de prix catalogue tant que le produit ne sera pas disponible dans le commerce, mais un porte-parole a déclaré que Sanofi fixera le prix d’Altuviio à parité avec le coût annuel du traitement d’un patient en prophylaxie avec Eloctate, un autre facteur recombinant. VIII de Sanofi/Sobi pour traiter les patients atteints d’hémophilie A. Sanofi fournit Eloctate à 2,38 $ par UI, et les responsables de l’entreprise ne seraient pas plus précis. Le système Medicaid du Maryland a indiqué qu’en 2020, Elocate était l’un des 10 médicaments les plus dépensés, avec 951 166 $ dépensés pour l’unité Eloctate 3 000.

Le porte-parole a déclaré que Sanofi fournira un soutien et des ressources aux patients, notamment une éducation sur les maladies et les médicaments, l’inscription électronique, une aide financière, une enquête d’assurance associée à la technologie de prescription électronique et un soutien continu pour aider à surmonter les obstacles tout au long du parcours de traitement.

La FDA approuve Austedo à libération prolongée.

La FDA a approuvé une version à libération prolongée d’Austedo (deutétrabénazine) de Teva Pharmaceuticals, une nouvelle formulation à prise unique quotidienne pour traiter les adultes atteints de dyskinésie tardive (TD) et de chorée associée à la maladie de Huntington (HD).

La dyskinésie tardive est un trouble chronique du mouvement qui touche une personne sur quatre qui suit certains traitements de santé mentale. Elle se caractérise par des mouvements incontrôlables, anormaux et répétitifs du visage, du torse et/ou d’autres parties du corps. La maladie de Huntington est une maladie neurodégénérative mortelle. La chorée – mouvements de torsion et/ou de torsion involontaires, aléatoires et soudains – est l’une des manifestations physiques les plus frappantes de la maladie de Huntington et survient chez environ 90 % des patients.

La FDA accorde une approbation accélérée à Filspari pour une maladie rénale rare.

La FDA a accordé une approbation accélérée au Filspari (sparsentan) de Travere Therapeutics pour réduire la protéinurie, la protéine dans l’urine, chez les adultes atteints d’IgAN primaire. La néphropathie à IgA (IgAN), également appelée maladie de Berger, est une maladie rénale progressive rare caractérisée par l’accumulation d’immunoglobuline A, une protéine qui aide l’organisme à combattre les infections, dans les reins. Les dépôts d’IgA provoquent une rupture des mécanismes de filtrage normaux dans le rein, entraînant du sang dans l’urine (hématurie), des protéines dans l’urine et une perte progressive de la fonction rénale. Elle affecte jusqu’à 150 000 personnes aux États-Unis.

Filspari est un médicament oral de première classe, à prise unique quotidienne, conçu pour cibler de manière sélective deux voies critiques dans la progression de la maladie des IgAN (endothéline-1 et angiotensine II).

Filpari devrait être disponible à partir de la semaine du 27 février 2023. Travere propose Filspari à un coût d’acquisition en gros de 9 900 $ pour un approvisionnement de 30 jours. Travere fournira un programme complet de soutien aux patients avec une quote-part de 0 $ pour les patients qualifiés.

En raison du risque d’anomalies hépatiques associé à Filpari, il sera administré dans le cadre d’un programme d’évaluation des risques et de stratégies d’atténuation. Une surveillance hépatique sera exigée mensuellement pendant la première année de traitement puis tous les trois mois. De plus, un suivi mensuel de la grossesse sera exigé de tous en raison du risque pour l’embryon.

La FDA approuve le premier médicament pour l’atrophie géographique due à la DMLA.

La FDA a approuvé le Syfovre d’Apellis (pegcetacoplan) pour traiter les patients atteints d’atrophie géographique (AG) secondaire à la dégénérescence maculaire liée à l’âge (DMLA). L’atrophie géographique est une forme avancée de dégénérescence maculaire liée à l’âge et une cause majeure de cécité qui touche plus de 5 millions de personnes dans le monde, dont 1 million de personnes aux États-Unis.

Syfovre est une thérapie C3 ciblée conçue pour réguler l’activation excessive de la cascade du complément, qui fait partie du système immunitaire de l’organisme. Il est conçu pour être injecté à l’arrière de l’œil. Syfovre sera disponible début mars auprès des distributeurs spécialisés et des pharmacies spécialisées. Il aura un prix catalogue de 2 190 $ par flacon, et un porte-parole a déclaré que le prix reflète le profil clinique de Syfovre et est conforme aux thérapies anti-VEGF récemment approuvées.

Les responsables d’Apellis prévoient que Medicare sera le payeur dominant pour les patients atteints d’atrophie géographique en raison de l’âge du diagnostic de ces patients. L’entreprise aide les patients à accéder aux traitements et à les soutenir. ApellisAssist fournit une assistance en matière d’assurance, une aide financière aux patients éligibles, une éducation sur la maladie et une assistance continue sur les produits.

La FDA organisera une réunion du comité consultatif sur Onpattro pour l’indication de l’insuffisance cardiaque.

La FDA a accepté la demande supplémentaire de nouveau médicament (sNDA) d’Alnylam Pharmaceutical pour Onpattro (patisiran), un agent thérapeutique ARNi pour traiter la cardiomyopathie de l’amylose médiée par la transthyrétine (ATTR). L’amylose ATTR est une maladie rare, rapidement progressive et débilitante causée par des protéines de transthyrétine mal repliées qui s’accumulent sous forme de fibrilles amyloïdes dans plusieurs tissus, notamment les nerfs, le cœur et le tractus gastro-intestinal.

La FDA a fixé une date d’action au 8 octobre 2023, en vertu de la Prescription Drug User Fee Act (PDUFA). L’agence n’a identifié aucun problème d’examen et a déclaré qu’elle tiendrait une réunion du comité consultatif pour discuter de la demande.

Onpattro, déjà approuvé par la FDA pour traiter la polyneuropathie de l’amylose ATTR héréditaire chez l’adulte – qui affecte les nerfs périphériques – a réalisé un chiffre d’affaires de 558 millions de dollars en 2022. Son coût d’acquisition en gros est de 9 785 dollars par flacon.

La FDA accorde un examen prioritaire pour le vaccin RSV de Pfizer.

La FDA a accepté pour examen prioritaire la demande de licence de produits biologiques (BLA) de Pfizer pour le candidat vaccin contre le virus syncytial (VRS) PF-06928316 ou RSVpreF pour prévenir les maladies des voies respiratoires inférieures causées par le VRS chez les nourrissons. Cette décision fait suite à la désignation de thérapie révolutionnaire de la FDA pour le RSVpreF en mars 2022. La FDA a fixé une date d’action en vertu de la Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) d’août 2023.

Le VRS est un virus contagieux et une cause fréquente de maladie respiratoire. Le virus peut affecter les poumons et les voies respiratoires d’une personne infectée et peut potentiellement causer une maladie grave chez les jeunes nourrissons, les adultes plus âgés et les personnes atteintes de certaines maladies chroniques. Chez les enfants de moins de cinq ans aux États-Unis, les infections à VRS représentent environ 2,1 millions de consultations externes et 58 000 hospitalisations chaque année. Dans le monde, le VRS entraîne la mort d’environ 102 000 enfants chaque année. Chez les adultes de 65 ans et plus, les infections à VRS représentent environ 60 000 à 160 000 hospitalisations et entre 6 000 et 10 000 décès chaque année aux États-Unis.

Le RSVpreF de Pfizer est un candidat vaccin bivalent composé de quantités égales de préfusion F de VRS recombinant des sous-groupes A et B. Il est conçu pour être administré aux femmes enceintes afin de prévenir les maladies des voies respiratoires inférieures causées par le VRS chez les nourrissons de la naissance jusqu’à l’âge de six mois.

La FDA accorde un examen prioritaire pour le traitement des maladies immunitaires héréditaires potentiellement mortelles.

La FDA a accepté pour examen prioritaire la demande de licence de produit biologique (BLA) de Regeneron pour le pozelimab afin de traiter les adultes et les enfants dès l’âge d’un an atteints de la maladie CHAPLE, une maladie immunitaire héréditaire extrêmement rare et potentiellement mortelle provoquée par une suractivation du complément système. Il n’existe actuellement aucun traitement approuvé pour CHAPLE. Les personnes atteintes de CHAPLE sont incapables de réguler l’activité du complément en raison de mutations du gène CD55, une protéine régulant le système du complément de l’organisme. Sans une régulation appropriée du CD55, le système du complément peut attaquer les cellules normales, causant des dommages aux vaisseaux sanguins et lymphatiques le long du tube digestif supérieur et entraînant la perte de protéines et de cellules sanguines. Il y a moins de 100 patients dans le monde qui sont connus pour avoir CHAPLE.

Le pozelimab est un anticorps monoclonal entièrement humain conçu pour bloquer l’activité du facteur C5 du complément, une protéine impliquée dans l’activation du système du complément. La date d’action cible pour la décision de la FDA est le 20 août 2023.

La FDA fixe une date butoir pour la thérapie de la vision floue.

La FDA a accepté pour examen la demande de nouveau médicament (NDA) d’Orasis Pharmaceuticals pour le CSF-1 pour traiter les personnes atteintes de presbytie ou de vision floue liée à l’âge. Le CSF-1 est une formulation sans conservateur de pilocarpine à faible dose administrée sous forme de collyre. L’agence a fixé la date d’objectif de la Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) au 22 octobre 2023.

La presbytie est la perte de capacité à se concentrer sur des objets proches en raison du processus naturel de vieillissement. Elle survient surtout après l’âge de 40 ans lorsque le cristallin de l’œil se raidit progressivement et perd de sa souplesse. Près de 2 milliards de personnes dans le monde et plus de 120 millions de personnes aux États-Unis vivent avec la presbytie.