Les thérapies numériques devraient être réglementées avec des preuves de référence

Le secteur de la santé numérique connaît une croissance énorme, illustrée par d’énormes investissements en capital et une prolifération massive d’applications de santé mentale et comportementale et d’allégations marketing associées. Nous sommes particulièrement préoccupés par une composante de ce secteur, à savoir le « logiciel en tant que dispositif médical », que la Food and Drug Administration (FDA) définit comme « un logiciel destiné à être utilisé à une ou plusieurs fins médicales,… sans faire partie de un dispositif médical matériel » et dont le but est « le traitement ou le soulagement d’une maladie ». Cette nouvelle approche du traitement, de plus en plus appelée thérapie numérique (DTx), a le potentiel de transformer les soins de santé mentale. Le marché mondial du DTx était évalué à plus de 3,5 milliards de dollars en 2020 et devrait atteindre 23,5 milliards de dollars d’ici 2030. Selon les rapports de l’industrie, le plus grand nombre de programmes DTx aujourd’hui sont liés à la santé mentale, et la plupart des soumissions de la FDA pour le DTx utilisent des thérapie pour favoriser le changement de comportement dans des conditions allant de l’insomnie au trouble lié à l’utilisation de substances. L’opportunité d’innover est claire. Cependant, il y a des défis qui doivent être relevés.

Un problème, mais un avec une solution connue

Un problème central est qu’il continue d’y avoir une grande confusion, tant chez les cliniciens que chez les payeurs, sur ce qui constitue une thérapie numérique par rapport à une application de bien-être. Par conséquent, il est urgent d’établir fermement des normes de génération de preuves qui différencient le DTx en tant que traitement des produits qui peuvent favoriser le bien-être mental mais qui n’ont pas le potentiel du DTx pour transformer le paysage du traitement de la santé mentale. Un parallèle peut être établi avec les recommandations de réglementation des systèmes logiciels cliniques, qui ont émergé à un moment – au milieu des années 1990 – où ces systèmes logiciels sont devenus omniprésents. Dans ces circonstances, un consortium d’organisations vouées à l’amélioration des soins de santé grâce aux technologies de l’information a été formé. Le Consortium a recommandé que le « risque clinique » soit utilisé comme principal arbitre pour la réglementation, reconnaissant que les contraintes budgétaires et autres limitent le type et le nombre de systèmes que la FDA peut réglementer.

Cependant, à notre avis, la réglementation de DTx n’a pas besoin d’être compliquée. La différenciation d’une application DTx d’une application de bien-être reflète simplement un défi crucial, mais essentiellement générique, pour atténuer le risque clinique. Les produits de santé destinés à des fins différentes se ressemblent généralement. La plupart des médicaments sous licence et des remèdes homéopathiques sont des pilules, et il est impossible de juger au pied de la lettre quel produit est un traitement médical. Heureusement, nous savons déjà comment protéger les patients contre les dommages potentiels liés au traitement et les interventions inefficaces : des preuves de référence.

Des preuves de référence garantissent que les patients, les cliniciens et les prestataires peuvent différencier les traitements des autres produits de santé, et à notre avis, le traitement d’un trouble par des pilules ou le traitement d’un trouble par des applications est simplement un traitement. Nous n’acceptons pas que les normes réglementaires pour DTx puissent refléter une « barrière à l’entrée » plus faible que pour tout autre traitement. La médecine numérique doit fonctionner, comme toute autre forme de médecine. En effet, bien au contraire, il nous semble que la génération de preuves pour DTx devrait rendre compte du fait que, contrairement aux pilules, qui ont peu d’attrait inhérent, les produits numériques, par conception, sont conçus pour attirer et engager, ce qui les rend intrinsèquement vulnérable aux effets placebo. Cela suggère que nous devons être prudents avec DTx.

Pour être clair, nous pensons que les patients peuvent bénéficier énormément de la récolte numérique exceptionnelle, mais seulement si nous séparons le bon grain de l’ivraie. Nous ne devons pas dévaluer la prestation de soins de santé mentale en donnant aux patients des traitements apparemment inoffensifs mais peut-être inefficaces. Ce serait effectivement dommageable. Les payeurs et les cliniciens doivent avoir la certitude qu’ils peuvent identifier rapidement les véritables DTx et sélectionner ceux qui valent la peine d’être adoptés et intégrés dans les services. De plus, pourquoi les dépenses de soins de santé devraient-elles être affectées à des produits qui ne reposent pas sur une solide base de données factuelles ? Les dépenses personnelles en produits de bien-être discrétionnaires sont une tout autre affaire.

Quels critères doivent s’appliquer à DTx ?

Nous proposons les critères « QUOI » pour le DTx » en tant que rubrique mémorable pour saisir succinctement ce que nous pensons être les caractéristiques essentielles du DTx fondé sur des données probantes et pour aligner ces attributs sur les normes de soins de santé qui seraient nécessaires pour le paiement de la pharmacothérapie ou des troubles cognitifs. thérapie comportementale, les options de soins cliniques recommandées pour les troubles de santé mentale. Nous résumons les caractéristiques de chaque critère, mais abordons également les objections ou les atténuations soulevées par les développeurs, en particulier en ce qui concerne les exigences en matière de preuves (voir pièce 1).

Pièce 1 : QUOI critères doivent être remplis par une thérapeutique numérique (DTx) ?

Source : analyse des auteurs.

Premièrement, l’efficacité. Un programme DTx doit être affiché pour travail, dans au moins un essai contrôlé randomisé (ECR) publié rapportant des résultats primaires préenregistrés. Idéalement, il devrait être démontré que les effets ne sont pas simplement un placebo. Nous ne sommes pas impressionnés par les plaidoiries spéciales et croyons qu’il y a aucun cas pour « l’exceptionnalisme numérique » de DTx par exemple, les ECR sont trop coûteux ou prennent trop de temps pour une entreprise en démarrage ; trop difficile car les conditions de contrôle sont difficiles à déterminer ; ou inutile parce que des données du monde réel sont disponibles ou que le contenu de la thérapie est « déjà prouvé ». En effet, nous devons différencier « fondé sur des preuves » de basé sur des preuves, car l’atténuation fondée sur des preuves ne doit pas contourner la nécessité d’essais sur un produit distinct. Contenir des composants numérisés d’une thérapie vérifiée n’est pas adéquat, car la promesse de DTx est celle de traitements évolutifs qui fonctionnent en dehors du laboratoire ou de l’hôpital. Par exemple, le simple fait de prendre des éléments de thérapie cognitivo-comportementale utilisés en thérapie en face à face et de les introduire dans un programme numérique ne démontre pas une efficacité par procuration. Le DTx lui-même nécessite une évaluation et, de plus, il ne doit pas être distribué avant que des données d’essai solides ne soient publiées et également vérifiées dans des contextes réels.

Deuxièmement, l’efficacité clinique. Un programme DTx doit aider. C’est une extension cruciale du point précédent. Démontrer une amélioration significative sur paramètres cliniques validés qui comptent aux patients et aux professionnels de la santé est très différente de la simple supériorité statistique. Certaines entreprises DTx semblent mal à l’aise avec les fondamentaux de la recherche ; cependant, l’enregistrement des essais, les normes de rapport des essais largement acceptées et la sélection fidèle des critères de jugement principaux cliniquement saillants ne sont que des normes. Lignes directrices pour les bonnes pratiques cliniques en recherche doit s’appliquer au DTx, en reconnaissant que jusqu’à preuve du contraire, les inconvénients peuvent l’emporter sur les avantages. De plus, le DTx cliniquement inefficace pose un risque substantiel en détournant les gens d’autres formes de soins, surtout si la « popularité » et les preuves minimales sont mises en avant au détriment d’une efficacité robuste. De plus, l’industrie DTx est massivement capitalisée. L’établissement de pipelines d’essais est parfaitement réalisable, après quoi la collecte preuves du monde réel devrait devenir la norme de l’industrie DTx.

Troisièmement, un programme DTx doit être accessible. Tout comme il y a peu d’avantages à avoir des traitements DTx qui ne donnent pas de résultats significatifs, il y a peu de valeur à avoir un logiciel qui n’est pas accessible et facile à utiliser. Convivialité, par conséquent, devrait être une autre caractéristique d’un DTx et devrait être démontré par des données d’engagement et de rétention à la pointe de l’industrie dans des échantillons représentatifs de la population clinique cible. À cet égard, les développeurs universitaires peuvent avoir du mal à progresser au-delà des versions prototypes de DTx qui ont des qualités de conception d’interface utilisateur et d’expérience utilisateur limitées. Le critère d’accessibilité exige également que toute plate-forme DTx prenne en charge l’évolutivité de l’ensemble de la population et fonctionne de manière rentable sur les appareils et les bandes passantes des utilisateurs. L’« algorithme » peut être l’équivalent de la « molécule » dans les produits pharmaceutiques, permettant de générer des « copies » DTx infinies pour fournir des interventions de haute fidélité. À cet égard, il convient de noter que l’économie du DTx entièrement automatisé, c’est-à-dire un logiciel uniquement sans assistance en personne, rend les produits DTx particulièrement accessibles, et s’ils sont cliniquement efficaces, ils présentent un avantage exceptionnel. possibilité de réduire les disparités en matière de santé mentale.

Enfin, un programme DTx doit être de confiance. Le fait de ne pas gagner la confiance des patients, des cliniciens ou des payeurs est la plus grande menace existentielle et commerciale pour l’industrie DTx naissante. À ce point, les entreprises technologiques sont parmi les moins fiables lorsqu’il s’agit de traiter nos informations de santé. Les indications sont qu’aux États-Unis, seulement 9 % environ des personnes se sentent à l’aise de partager des données avec des entreprises technologiques, par rapport au partage de données avec leur médecin (60 %) ; les résultats étaient similaires pour le Royaume-Uni (12 % et 75 %, respectivement). Il s’agit d’une confrontation à la dure réalité. Une adhésion diligente aux critères QUOI renforcera cette confiance. Cependant, la confiance va au-delà de la confidentialité des données et de la sécurité des informations ; nous faisons également référence aux systèmes de gouvernance clinique et de gestion de la qualité, y compris tous les cycles d’audit nécessaires qui démontrent la responsabilité de l’amélioration continue de la qualité des services et du respect des normes internationales appropriées. Les produits DTx et les entreprises qui les développent et les distribuent doivent non seulement être conformes, mais également désireux de gagner la confiance dans tous les environnements cliniques.

Le potentiel de DTx

Nous proposons notre cadre et nos critères comme modèle pour les entreprises DTx et pour les payeurs et les cliniciens afin d’établir facilement les informations d’identification des produits DTx. Nous avons souligné le besoin urgent de vanner la récolte numérique, mais restons optimistes quant au fait que des thérapies de haute qualité peuvent émerger pour faire une différence transformationnelle, permettant ainsi aux services de respecter les directives cliniques pour de nombreux problèmes courants de santé mentale et de santé comportementale. Le véritable potentiel de DTx est de fournir aux patients et aux cliniciens un choix immédiat à l’échelle de la population de traitements fondés sur des preuves en fonction de leurs besoins et de leurs préférences. Jusqu’à présent, la seule solution évolutive était le médicament. Exécuté sans équivoque, par rapport aux normes de preuves cliniques correctes, un formulaire DTx d’interventions cognitives et comportementales est à l’horizon proche et peut aller à l’encontre de la croyance selon laquelle, comme l’ont dit les Centers for Disease Control and Prevention, « la santé mentale et physique sont des composantes tout aussi importantes de la santé globale.”

Note de l’auteur

Le professeur Espie déclare être co-fondateur et scientifique en chef de Big Health, Inc., et en est actionnaire. Le Dr Torous rapporte le soutien à la recherche passé d’Otsuka. Le Dr Brennan déclare être médecin-chef et actionnaire de CVS Health et membre du conseil d’administration de Lumira DX.