Le nouveau paradigme du développement de médicaments : pourquoi la technologie de plateforme est la solution dont les patients et les payeurs ont besoin

Nous vivons à une époque dynamique de développement et d’innovation de médicaments avec de nombreux bénéficiaires, le plus important étant le patient. Ces développements comprennent tout, des thérapies géniques passionnantes pour les maladies rares à la technologie de l’ARNm qui a permis le développement du vaccin COVID en un temps record. Pourtant, nous sommes également confrontés à des défis importants.

Il y a un appel mondial pour une tarification plus équitable et un accès plus large, en particulier pour les nouveaux traitements innovants. Comment pouvons-nous, en tant que leaders de la santé, répondre à cet appel ? Comment pouvons-nous travailler avec nos parties prenantes pour garantir que le système peut soutenir efficacement les nouvelles innovations afin que la partie prenante la plus importante, le patient, en bénéficie ?

Collaborations et partenariats

En répondant à l’appel, nous devons concentrer notre attention là où il a le plus d’impact, c’est-à-dire bien avant la commercialisation et bien avant même que nous ayons un candidat-médicament viable.

Nous vivons un important changement de paradigme : il ne s’agit pas tant de s’assurer que les médicaments d’une seule entreprise parviennent à autant de patients que possible, mais plutôt de travailler ensemble pour créer un système viable qui soutient l’innovation et les patients et qui coûte cher -effectivement. C’est le but.

Le prix n’est que le début

Donner la priorité à la conversation sur le prix des médicaments est une évidence. Dans le paradigme actuel, la tarification des médicaments n’entre pas dans la conversation tant que le développement n’entre pas dans la phase clinique. Cependant, le plus gros problème est de savoir comment les médicaments sont développés.

Le plus souvent, chaque nouveau médicament a son propre processus de développement, ce qui nécessite des investissements importants. Cet investissement dans chaque molécule doit être récupéré sur le marché pour que le développement de médicaments soit une activité durable. C’est le principal défi autour de la tarification.

Il existe une meilleure solution.

Oui, il y a des problèmes en jeu qui concernent des forces économiques plus importantes, notamment le fait que les États-Unis, essentiellement, subventionnent le coût du développement de médicaments pour le reste du monde. Par exemple, en Europe, ils fonctionnent selon un système à payeur unique qui verse un certain montant ; aux États-Unis, il existe un système multi-payeurs qui en paie un autre. L’argument pourrait être avancé que l’ensemble du système mondial des payeurs devrait changer pour que des prix réduits soient observés ici aux États-Unis. Cependant, ce n’est pas le seul facteur en jeu – pas de loin.

Gérer le risque d’investissement

Le paysage du développement et de l’innovation des médicaments est semé d’embûches. Une entreprise aspire à avoir un certain nombre de médicaments dans son pipeline, mais pour ce faire tout en atténuant le risque encouru, elle doit investir dans beaucoup plus de candidats dans les phases de recherche et de développement compte tenu des probabilités de succès traditionnellement faibles, ce qui équivaut à des milliards de dollars de capital.

Une entreprise peut facilement passer 15 ans à développer un médicament pour le voir échouer, jetant ainsi un milliard de dollars dans les toilettes. Pourtant, un autre de leurs médicaments finit par être un traitement salvateur, et les bénéfices atténuent (espérons-le) toutes les autres pertes et sont réinvestis dans de nouvelles innovations.

De toute évidence, le modèle consistant à investir d’énormes sommes d’argent dans un médicament pour essayer de le récupérer plus tard est au mieux problématique et au pire insoutenable. Il existe une solution plus viable du point de vue du développement de médicaments. Il s’agit de créer un modèle qui réduirait de 90 % le coût de chaque molécule et décuplerait la probabilité de succès. Alors, quel est ce modèle ?

Nouveau modèle : technologie de plate-forme

C’est un modèle qui existe déjà et sa puissance réside dans les technologies de plate-forme. La majeure partie de l’investissement est consacrée au perfectionnement de la technologie, de sorte que chaque composé qu’elle fournit ne soit pas un effort nouveau et indépendant, mais qu’il soit largement caractérisé. Ainsi, le coût des programmes ultérieurs est relativement faible car l’entreprise comprend profondément les caractéristiques de chaque molécule qui arrive (c’est-à-dire la pharmacologie, la tolérabilité) afin qu’elle soit évolutive et abordable.

Les acides nucléiques en tant que molécules cibles ont un avantage pour nous amener vers cet avenir abordable. En utilisant le propre schéma de codage des informations numériques de la nature, nous sommes en mesure de concevoir des médicaments programmés pour n’engager précisément que la cible d’intérêt avant de fabriquer les composés. Cela permet également au concepteur d’éviter de s’engager dans d’autres séquences. Cela réduit la possibilité d’effets secondaires et diminue encore le coût de recherche d’un candidat au développement, et augmente la probabilité de réussite.

Nous le voyons avec certains des premiers médicaments génétiques tels que la thérapie par ARNm et l’édition de gènes, où des plates-formes évolutives sont utilisées (avec encore plus d’avantages tels que l’utilisation de la même nanoparticule de livraison et de la même chimie pour tout nouveau composé), et c’est à peu près mélanger les nucléobases pour cibler différents gènes pathogènes (les As, Cs, Gs et Ts) afin de créer la thérapie d’intérêt.

Un investissement précoce est essentiel

Face à des médicaments innovants mais de plus en plus chers auxquels les payeurs vont finalement rechigner, disposer d’une plateforme capable de garantir des médicaments génétiques évolutifs n’est pas seulement un modèle commercial durable, c’est la solution dont les patients ont besoin. Ajoutez à cela un paysage croissant de collaboration et de partenariat pour faire face aux milliers de maladies courantes et rares qui sont hors de portée d’une seule entreprise, et embrasser des partenariats qui peuvent aider une entreprise dans des domaines pathologiques spécifiques est la vague de l’avenir. C’est le nouveau paradigme, et il vaut la peine d’y investir le plus tôt possible afin que les patients puissent en profiter à moindre coût.

Crédit : appledesign, Getty Images