Le médicament le plus cher du monde a reçu le feu vert en Écosse
Le Scottish Medicines Consortium (SMC) a donné son approbation à Onasemnogene abeparvovec, vendu sous la marque Zolgensma, pour le traitement de l’atrophie musculaire spinale (SMA).
C’est la première thérapie génique que SMC a acceptée pour une utilisation par le NHS Scotland.
La SMA est une maladie de fonte musculaire très rare causée par une mutation dans un gène qui est essentiel au fonctionnement des nerfs qui contrôlent les muscles et l’une des principales causes génétiques de décès chez les nourrissons.
Le médicament, qui reproduit un gène manquant et restaure la fonction nerveuse et musculaire, a un prix de liste rapporté de près de 1,8 million de livres sterling par dose.
Le président du SMC, Mark MacGregor, a déclaré: «Le comité est heureux de pouvoir accepter ces médicaments à l’usage du NHS Scotland.
«Les membres du comité ont entendu parler de l’impact dévastateur de la SMA sur la vie des enfants atteints de cette maladie et de leurs familles grâce à notre processus PACE.
«Il s’agit de la première thérapie génique que le comité a acceptée pour une utilisation par le NHS Scotland en utilisant notre processus pour les médicaments pour les maladies rares, ce qui nous permet une plus grande flexibilité en termes de rapport coût-efficacité.
«Ce médicament a le potentiel de changer la vie des patients et de leur famille.
«Cependant, il est extrêmement coûteux pour la dose unique requise, même avec la réduction du programme d’accès aux patients offerte par l’entreprise.
«Ce sont des décisions incroyablement difficiles. L’affectation de ressources à de nouvelles innovations détourne cette ressource d’autres besoins importants.
«Nous nous attendons à ce que l’industrie pharmaceutique s’efforce d’améliorer son efficacité pour proposer des innovations aussi coûteuses à moindre coût, ce qui est essentiel pour la durabilité des systèmes de santé dans le monde.»
Les bébés nés avec un SMA sévère de type 1, la forme la plus courante de la maladie, ont une espérance de vie de seulement deux ans.
Mais des études montrent qu’une perfusion intraveineuse unique de Zolgensma peut aider les nourrissons à respirer sans ventilateur, à s’asseoir sans aide, à ramper et à marcher.
Pendant ce temps, l’entrécitinib, de marque Rozlytrek, a été accepté pour le traitement des excroissances cancéreuses qui présentent une anomalie génétique rare appelée fusion du gène NTRK.
Il s’agit d’un nouveau type de médicament, parfois appelé agnostique de la tumeur, qui peut être efficace dans les excroissances présentant des caractéristiques génétiques spécifiques, quel que soit l’endroit où se trouve la tumeur.