La FDA approuve le médicament controversé de Biogen contre la maladie d’Alzheimer
La Food and Drug Administration a approuvé lundi un médicament controversé contre la maladie d’Alzheimer, la première fois que l’agence a approuvé une nouvelle thérapie pour la maladie depuis 2003.
En novembre dernier, un comité consultatif indépendant de la FDA a exhorté l’agence à rejeter le médicament, appelé aducanumab, avertissant qu’il n’avait pas été démontré que le traitement aidait à ralentir la progression de la maladie.
L’aducanumab est le seul médicament qui, selon les régulateurs américains, peut probablement traiter la maladie sous-jacente, plutôt que de gérer des symptômes tels que l’anxiété et l’insomnie. Il est fabriqué par la société Biogen du Massachusetts et sera vendu sous le nom d’Aduhelm.
La décision, qui pourrait avoir un impact sur des millions d’Américains plus âgés et leurs familles, suscitera certainement des désaccords parmi les médecins, les chercheurs en médecine et les groupes de patients. Cela a également des implications de grande envergure pour les normes utilisées pour évaluer les thérapies expérimentales, y compris celles qui ne montrent que des avantages progressifs.
La FDA a reconnu la controverse entourant le médicament dans une déclaration du Dr Patrizia Cavazzoni, directrice du Center for Drug Research and Evaluation de la FDA.
« Il y a eu un débat public considérable sur l’approbation d’Aduhelm. Comme c’est souvent le cas lorsqu’il s’agit d’interpréter des données scientifiques, la communauté d’experts a offert des perspectives différentes », a écrit Cavazzoni, ajoutant que « les données incluses dans la soumission du demandeur étaient très complexe et a laissé des incertitudes résiduelles concernant le bénéfice clinique. »
Maria Carillo, directrice scientifique de l’Association Alzheimer, a salué l’approbation comme « un moment historique pour notre domaine ».
« L’Association Alzheimer estime que l’approbation inaugure une nouvelle ère dans le traitement de la maladie d’Alzheimer et même dans la recherche », a déclaré Carillo. « Pour les personnes vivant avec la maladie d’Alzheimer, ce traitement signifie un potentiel de retarder le déclin. »
Mais le Dr Jason Karlawich, co-directeur du Penn Memory Center à Philadelphie et enquêteur du site pour les essais cliniques de Biogen sur le médicament, n’était pas d’accord avec la décision de la FDA.
« Cela va présenter un véritable défi pour les patients, les soignants et les cliniciens quant à l’opportunité de prescrire le médicament », a-t-il déclaré. « Cela va également présenter des défis pour les chercheurs qui mènent des essais et prévoient des essais pour développer de meilleurs médicaments. »
Pourtant, Karlawich a déclaré qu’il prescrirait de l’aducanumab, mais seulement « après avoir eu une conversation avec le patient et les membres de sa famille sur les incertitudes notables qui entourent l’efficacité du médicament ».
Le nouveau médicament, développé par Biogen avec la société japonaise Eisai Co., n’a pas inversé le déclin mental, ne le ralentissant que dans une étude. Le médicament est administré en perfusion toutes les quatre semaines.
La FDA demande au fabricant de médicaments de mener une étude de suivi pour confirmer les avantages du médicament pour les patients. Si l’étude ne montre pas son efficacité, la FDA pourrait retirer le médicament du marché, bien que l’agence le fasse rarement.
Biogen n’a pas immédiatement divulgué le prix, bien que les analystes aient estimé que le médicament pourrait coûter entre 30 000 $ et 50 000 $ pour un an de traitement.
Une analyse préliminaire d’un groupe a révélé que le médicament devrait coûter entre 2 500 $ et 8 300 $ par an pour être un bon rapport qualité-prix sur la base des « petits gains globaux pour la santé » suggérés par les études de l’entreprise. L’Institute for Clinical and Economic Review à but non lucratif a ajouté que « tout prix est trop élevé » si les bienfaits du médicament ne sont pas confirmés dans des études de suivi.
Près de 6 millions de personnes aux États-Unis et bien d’autres dans le monde souffrent de la maladie d’Alzheimer, qui attaque progressivement les zones du cerveau nécessaires à la mémoire, au raisonnement, à la communication et aux tâches quotidiennes de base. Dans les derniers stades de la maladie, les personnes atteintes perdent la capacité d’avaler. Le fardeau mondial de la maladie, la cause la plus courante de démence, ne devrait qu’augmenter à mesure que des millions de baby-boomers supplémentaires progressent dans la soixantaine et la soixantaine.
L’aducanumab (prononcé « add-yoo-CAN-yoo-mab ») vise à aider à éliminer les amas nocifs d’une protéine appelée bêta-amyloïde du cerveau. D’autres médicaments expérimentaux l’ont déjà fait, mais ils n’ont fait aucune différence dans la capacité des patients à penser, à prendre soin d’eux-mêmes ou à vivre de manière indépendante.
Le pipeline de médicaments de l’industrie pharmaceutique est jonché depuis des années d’échecs de traitements contre la maladie d’Alzheimer, représentant des milliards de coûts de recherche. Le feu vert de la FDA est susceptible de relancer les investissements dans des thérapies similaires auparavant mis de côté par les fabricants de médicaments.
Le nouveau médicament est fabriqué à partir de cellules vivantes qui devront être administrées par perfusion dans un cabinet médical ou un hôpital. Les effets secondaires les plus courants étaient l’inflammation dans le cerveau, la plupart des cas n’ont pas causé de symptômes ou de problèmes durables.
L’examen du médicament par la FDA est devenu un point d’éclair dans les débats de longue date sur les normes utilisées pour évaluer les thérapies pour les affections difficiles à traiter. D’un côté, des groupes représentant les patients atteints de la maladie d’Alzheimer et leurs familles affirment que toute nouvelle thérapie, même de faible bénéfice, mérite d’être approuvée. Mais de nombreux experts ont averti que le feu vert du médicament pourrait créer un dangereux précédent, ouvrant la porte à des traitements aux bénéfices discutables.
L’approbation est intervenue malgré une évaluation cinglante en novembre par le panel externe d’experts neurologiques de la FDA. Le groupe a voté « non » à une série de questions pour savoir si les données réanalysées d’une seule étude soumise par Biogen montraient que le médicament était efficace.
Cambridge, Massachusetts-Biogen a interrompu deux études sur le médicament en 2019 après que des résultats décevants aient suggéré que l’aducanumab n’atteindrait pas son objectif de ralentir le déclin mental et fonctionnel chez les patients atteints de la maladie d’Alzheimer. Plusieurs mois plus tard, la société a fait marche arrière, annonçant qu’une nouvelle analyse de l’une des études montrait que le médicament était efficace à des doses plus élevées et que la FDA avait indiqué qu’il méritait un examen. Les scientifiques de la société ont déclaré que l’échec initial du médicament était dû au fait que certains patients ne recevaient pas des doses suffisamment élevées pour ralentir la maladie.
Mais les changements de dosage et l’analyse après coup de la société ont rendu les résultats difficiles à interpréter, suscitant le scepticisme de nombreux experts, y compris ceux du panel de la FDA.
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