Intégrer la voix du patient dans l’évaluation de la valeur et la prise de décision concernant l’utilisation des technologies médicales

Les entités d’évaluation des technologies de la santé (ETS) adoptent différents cadres de valeurs comme moyen d’évaluer les avantages et les coûts des (nouvelles) technologies médicales. Les attributs des avantages comprennent la réduction ou l’amélioration des symptômes, la qualité de vie, l’espérance de vie et l’amélioration du fonctionnement et de la productivité, sans tenir compte de la toxicité et des effets secondaires possibles liés à l’utilisation des technologies médicales. Dans ce contexte, les cadres de valeurs ETS intègrent de plus en plus la voix du patient comme contribution à l’évaluation de la valeur des technologies médicales, mais ne donnent pas nécessairement aux patients leur mot à dire dans la prise de décision concernant les recommandations de prescription et de couverture.

Aux États-Unis, les patients dépensent de plus en plus de leur poche en médicaments d’ordonnance, et en produits pharmaceutiques spécialisés en particulier. Cela est dû à la hausse des franchises et de la coassurance, qui est calculée en pourcentage des prix catalogue en constante augmentation. Malgré cela, les patients jouent un rôle très limité dans la conception des politiques de couverture des médicaments spécialisés.

L’Institut national britannique pour la santé et l’excellence des soins (NICE) et l’Institut américain d’examen clinique et économique (ICER) utilisent une forme spécifique d’analyse coût-efficacité ; l’année de vie ajustée au coût par qualité (QALY). Dans le cas de NICE, les résultats du coût par QALY éclairent les recommandations de prescription et de remboursement. L’attrait distinct du QALY est sa capacité à combiner la morbidité (représentée par le facteur d’ajustement de la qualité de vie) et la mortalité en un seul chiffre, ce qui permet des comparaisons entre différentes maladies.

Mais, il existe une tension inhérente entre l’analyse coût-efficacité qui éclaire les décisions de prescription, de tarification et de remboursement liées à l’efficacité d’allocation au niveau de la population, et les décisions de traitement réelles prises par les médecins et les patients. Des frictions surviennent lors de la prescription de recommandations ou de protocoles de remboursement – sous forme de restrictions de formulaire, par exemple – basées sur une analyse coût-efficacité, impacte (limite) les décisions individuelles prises par les patients et les médecins.

De plus, une critique courante de la méthode du coût par QALY est qu’elle maximise les bénéfices sous contrainte budgétaire, sur l’ensemble de la population sans tenir compte de la répartition des bénéfices. Le mantra « un QALY est un QALY est un QALY » implique que peu importe à qui les QALY reviennent. D’une part, cela est considéré comme égalitaire. D’autre part, cela ne tient pas nécessairement compte de problèmes tels que l’état de santé initial, la gravité de la maladie ou le manque d’alternatives de traitement.

Des changements importants sont en cours dans deux des HTA les plus influentes au monde. Le NICE britannique prend en compte l’équité, en particulier la gravité de la maladie, dans son processus d’évaluation. La prise en compte de la gravité de la maladie introduit une dimension d’équité dans le calcul de l’allocation. NICE souligne également l’importance de la prise de décision partagée entre les patients et les professionnels de la santé pour des «décisions sensibles aux préférences». Mais, la prise de décision partagée que NICE envisage n’implique pas de confier la prise de décision au patient. En fait, NICE circonscrit les décisions des patients en limitant les choix à la « gamme sélectionnée d’options recommandées par les conseils de NICE ».

L’ICER, basé aux États-Unis, a répondu aux critiques selon lesquelles il n’était pas suffisamment centré sur le patient en ajoutant aux critères de valeur à prendre en compte, y compris ce qu’il appelle « d’autres avantages et inconvénients ». D’autres avantages ou inconvénients sont des éléments conférés par une technologie médicale au patient individuel, aux soignants ou au système de prestation qui n’auraient pas été initialement considérés comme faisant partie de l’ensemble de preuves sur l’efficacité clinique comparative. À titre d’exemple, ceux-ci peuvent inclure de nouvelles méthodes de formulation ou voies d’administration qui améliorent l’adhésion des patients. La facilité de traitement (par exemple, qu’un patient doive passer plusieurs heures sous perfusion intraveineuse, ou qu’il puisse prendre à la place un comprimé oral), constitue un aspect important de valeur, tant du point de vue du patient que du système de santé.

L’ICER complète également les considérations contextuelles qui incluent des questions éthiques, juridiques ou autres qui influencent la priorité relative des maladies et des technologies médicales. Par exemple, à l’instar du NICE, l’ICER indique qu’il prend en compte la gravité associée à une maladie ou à une affection, ou le manque d’alternatives de traitement existantes.

De plus, les agences d’ETS du monde entier – de l’Australie au Canada – ont commencé à utiliser des instruments de résultats rapportés par les patients (PRO) et à inclure la voix du patient lors de l’évaluation des technologies médicales. De manière générale, ces agences adoptent des pratiques qui étaient déjà mises en œuvre par des organismes de réglementation, tels que la Food and Drug Administration (FDA). La FDA étendra bientôt le rôle de ce qu’elle appelle le «développement de médicaments axé sur le patient» pour inclure la participation des patients à la conception et à l’exécution d’études cliniques dans de nouvelles gammes de produits, telles que la thérapie génique à médiation cellulaire.

Cependant, parmi les ETS et les payeurs, l’inclusion de la voix du patient n’est pas universelle. L’ETS la plus connue au monde, le NICE britannique suggère que les données PRO ne soient pas utilisées dans le cadre de leurs évaluations technologiques ; au lieu de cela, NICE peut utiliser les données PRO comme critère de substitution pour d’autres parties de ses évaluations (par exemple, dans le cadre d’un calcul de rentabilité).

Les changements dans la méthodologie de l’ICER sont décrits dans le Cadre d’évaluation de la valeur pour 2020, qui, selon l’organisation, établissent une approche de l’évaluation de la valeur davantage centrée sur le patient.

L’ICER affirme également qu’il s’est engagé à utiliser davantage les preuves du monde réel dans ses examens des technologies médicales. Ce type de données fournira une vue plus complète de la façon dont un traitement affecte les patients dans leur vie quotidienne. De plus, la période de commentaires ouverts de l’ICER suscite et reconnaît de plus en plus les commentaires des patients. Plus précisément, l’ICER indique que « chaque rapport est élaboré avec la contribution de plusieurs sources, notamment des groupes de défense des patients, des experts cliniques et des fabricants ». Troisièmement, l’ICER convoque trois groupes indépendants d’examen des preuves pour voter sur la force des preuves en ce qui concerne l’efficacité des nouveaux médicaments, dispositifs et systèmes d’administration.

En sélectionnant les participants aux groupes d’examen des données probantes, l’ICER déclare qu’il « ne recherche pas spécifiquement des membres ayant une expertise clinique dans des domaines qui seront étudiés dans les prochains rapports ». Apparemment, cela est fait pour éviter la subjectivité et promouvoir l’objectivité.

Il semblerait, cependant, que les domaines de maladie et les technologies médicales inclus dans les rapports doivent au moins en partie être évalués par des experts dans le domaine ainsi que des représentants des patients pour évaluer correctement l’efficacité, la sécurité, les effets indésirables et d’autres facteurs spécifiques à la maladie. qui contribuent à façonner le profil complet de la technologie médicale.

En outre, exclure les experts spécifiques à une maladie, les patients et les soignants des comités de vote peut ne pas avoir de sens. Les décideurs politiques doivent découvrir ce dont les patients, les médecins et les soignants réels, dans un domaine de maladie spécifique, se soucient, c’est-à-dire ce qui compte pour eux.

Il est encourageant de constater que NICE, ICER et d’autres entités HTA visent à s’engager avec les parties prenantes pour poursuivre un objectif commun de soins centrés sur le patient. Mais, il reste encore du travail à faire.

Au fur et à mesure que les ETS évolueront, elles chercheront des mesures supplémentaires centrées sur le patient des avantages conférés par les technologies médicales. De plus, on s’attend à ce que leurs cadres de valeur permettent à la voix du patient d’être entendue de manière plus incisive, à la fois comme contribution à l’évaluation de la valeur et dans le cadre du processus décisionnel concernant les recommandations de prescription et de couverture.