EditForce réalise la technologie d’édition d’ARN de « U-to-C »

FUKUOKA, Japon, 18 octobre 2022 /PRNewswire/ — EditForce, Inc. (ci-après « EditForce »), dont le siège est à Fukuoka, Japona réalisé la première technologie d’édition d’ARN au monde qui permet de changer les bases d’édition d’ARN de « U » à « C », et a démontré que cette technologie fonctionne même dans les cellules humaines dans une étude conjointe avec le professeur Takahiro NakamuraFaculté d’agriculture, Université de Kyūshū. L’étude ouvre la possibilité d’éditer des mutations génétiques qui n’auraient pas pu être ciblées avec les technologies existantes, et devrait contribuer à la R&D de thérapies pour diverses maladies génétiques. EditForce améliorera la sécurité et l’efficacité de l’édition dans ses activités de développement pour établir des technologies de thérapie génique innovantes. L’étude a été publiée dans la revue scientifique « Communications Biology » du 15 septembre (16 septembre en JST), 2022.

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Aperçu de la recherche
Un génome existant dans chaque cellule humaine se compose de quatre bases nucléotidiques – A, C, G et T – dont la séquence contient les informations nécessaires pour constituer un corps humain. Les cellules génèrent de l’ARN composé de quatre bases nucléotidiques – A, C, G et U – basées sur des séquences génomiques, puis produisent des protéines en fonction des séquences d’ARN. Cependant, les modifications d’un seul nucléotide sur un génome ou une séquence d’ARN provoquent diverses maladies. Le traitement de ces maladies nécessite une technologie d’édition de base unique pour réparer les mutations génomiques ou d’ARN afin de ramener les séquences sur la voie normale.

Actuellement, la technologie d’édition du génome s’est développée rapidement, mais le développement de la technologie d’édition des séquences d’ARN reste limité. En particulier en ce qui concerne une substitution de base unique, des technologies ont été établies pour substituer « C » par « U » et « A » par « G », mais la substitution d’autres bases n’a pas encore été réalisée.

L’étude a clarifié le mécanisme de l’édition d’ARN chez les plantes pour remplacer « U » par « C », sur la base duquel EditForce a réalisé la première technologie d’édition d’ARN (substitution de bases) au monde qui remplace « U » par « C », et la société démontré que cette technologie fonctionne dans les cellules humaines.

Les technologies d’édition de base peuvent être appliquées au traitement des maladies causées par une seule mutation, et la technologie d’édition d’ARN « U-to-C » de l’étude ouvre la possibilité d’éditer des mutations qui n’auraient pas pu être la cible avec l’existant les technologies. De plus, la réparation des mutations par édition de l’ARN sans modification de la séquence du génome permettra à EditForce de fournir des traitements plus sûrs aux patients. La société s’attend à ce que cette technologie établisse une nouvelle thérapie génique en améliorant la sécurité et l’efficacité de l’édition dans ses activités de développement.

Ce travail a été soutenu par la bourse de recherche pour jeunes chercheurs financée par la préfecture de Yamanashi.

Informations sur l’article
Ichinose M., Kawabata M., Akaiwa Y., Shimajiri Y., Nakamura I., Tamai T., Nakamura T., Yagi Y. et Gutmann B. « Édition d’ARN U-to-C par des protéines synthétiques PPR-DYW dans bactéries et cellules de culture humaine » Commun Biol. 5, 968 (2022).

À propos d’EditForce, Inc.
EditForce, Inc., une Université de Kyūshū-une société de capital-risque développant une technologie unique d’édition d’ADN / ARN (technologie de plate-forme PPR ), a été créé en Mai 2015 par KISCO Ltd. et Prof. Takahiro Nakamura

de l’Université de Kyushu (ancien président d’EditForce et actuellement son conseiller scientifique) et financé par des entreprises et des fonds qui ont fait leurs preuves en matière d’investissement dans les sciences de la vie et la biotechnologie. EditForce vise la découverte de médicaments qui appliquent la technologie PPR par le biais de recherches conjointes avec des universités et des entreprises privées.

Pour plus d’informations, veuillez visiter : https://www.editforce.co.jp/
Technologie de plate-forme de protéine pentatricopeptide répétée (PPR)La PPR est une protéine découverte dans les plantes qui régule l’expression des gènes en se liant à l’ADN et à l’ARN d’une manière spécifique à la séquence. Les protéines PPR se trouvent également chez l’homme et les levures, et elles ont des fonctions similaires. Pr Takahiro Nakamura et Dr.

Yusuke Yagi