Atteindre le centrage sur le patient dans le programme de négociation des prix des nouveaux médicaments de Medicare
La loi sur la réduction de l’inflation (IRA) a mandaté la création d’un programme de négociation des prix des médicaments (DPNP) axé sur l’élaboration d’un processus permettant à Medicare d’engager les fabricants dans des efforts visant à réduire les prix de certains produits payés dans le cadre de Medicare Part B et Part D. existe plusieurs limites quant aux médicaments qui peuvent être sélectionnés et aux critères que les Centers for Medicare and Medicaid Services (CMS) peuvent utiliser dans le nouveau DPNP, l’interprétation et la mise en œuvre de cette législation créent de nouvelles opportunités pour impliquer les patients et les soignants de manière significative.
L’IRA identifie explicitement neuf facteurs que Medicare peut considérer « comme applicables au médicament, comme base pour déterminer les offres et les contre-offres » lors de la négociation du juste prix maximum. À première vue, ces neuf facteurs semblent simples, mais au fur et à mesure que le personnel de CMS s’efforcera de mettre en œuvre ce programme conformément à la loi, il sera sans aucun doute confronté à de nouvelles questions découlant de chacun de ces facteurs. Cinq facteurs sont classés comme étant spécifiques au fabricant et quatre décrivent les preuves concernant les traitements alternatifs. Les données spécifiques au fabricant comprennent des éléments liés aux coûts de recherche et développement, aux coûts de production et de distribution, à la réception de financement fédéral pendant le processus de découverte, aux brevets en attente et approuvés et aux données sur les revenus. Les informations spécifiques au traitement alternatif comprennent la mesure dans laquelle le médicament fait progresser la thérapeutique de la maladie, les informations de prescription de la Food and Drug Administration, la mesure dans laquelle un médicament répond à un besoin non satisfait et la recherche d’efficacité comparative (CER) sur différentes options pour traiter un condition médicale.
La nouvelle autorité de CMS, et en particulier le mandat d’examiner les facteurs liés à l’efficacité clinique comparative, a des implications importantes pour les efforts en cours visant à faire progresser le patient dans la prise de décision en matière de soins de santé. Le CER vise à nous aider à prendre des décisions plus éclairées qui peuvent améliorer les soins de santé tant au niveau individuel qu’au niveau de la population ; l’engagement des patients peut être un élément clé du processus CER. Bien que rien dans la législation n’exige une approche centrée sur le patient, l’évolution des méthodes d’engagement des patients et les précieux enseignements tirés grâce à la CER informée par le patient peuvent ouvrir la voie à la CMS pour mettre en œuvre les processus établis dès le début de la création de leur DPNP. En établissant un engagement envers l’engagement authentique des patients dès le début du processus, le DPNP peut travailler à établir la confiance avec les différentes parties prenantes et devenir un programme digne de confiance.
Une approche centrée sur le patient pour aborder ces facteurs de négociation de la CER peut aider à garantir que le développement du DPNP inclut formellement une gamme de résultats et de sources de données, y compris ceux liés aux expériences des patients et des soignants, qui sont à la base de l’approche centrée sur le patient, de sorte que la mise en œuvre des prestations pharmaceutiques de Medicare s’aligne mieux sur les objectifs des patients qu’elles sont censées servir. Il est important de noter que les garanties axées sur le patient incluses dans la loi de l’IRA sont spécifiquement liées à la prise en compte de la CER, ce qui souligne l’importance primordiale de cette norme lors de l’examen de la centration sur le patient. En particulier, le CMS est tenu de prendre en considération l’efficacité clinique relative de « ces médicaments et alternatives thérapeutiques à ces médicaments sur des populations spécifiques, telles que les personnes handicapées, les personnes âgées, les malades en phase terminale, les enfants et d’autres populations de patients ». Alors que nous évaluons comment CMS peut utiliser les preuves CER pour la négociation des prix des médicaments, des questions spécifiques centrées sur le patient pourraient être soulevées (voir pièce 1).
Pièce 1 : Exemples de questions centrées sur le patient soulevées par plusieurs facteurs identifiés dans la loi sur la réduction de l’inflation comme base pour déterminer les offres et les contre-offres lors de la négociation
Source : analyse des auteurs. Remarques: La FDA est la Food and Drug Administration. Le PFDD est un développement de médicaments axé sur le patient. La CER est une recherche d’efficacité comparative.
Avec l’inclusion dans l’IRA d’un langage spécifique reconnaissant le CER comme preuve appropriée pour les traitements alternatifs pouvant être utilisés dans la négociation du prix des médicaments, il sera essentiel de faire progresser les méthodes d’engagement des parties prenantes centrées sur le patient pour le CER afin d’éclairer les décisions pour les négociations sur le prix des médicaments dans Medicare.
En 2010, la loi sur les soins abordables a mandaté la création de l’Institut de recherche sur les résultats centrés sur le patient (PCORI) pour définir les priorités de la CER sur la base d’une approche multipartite impliquant l’engagement des patients en tant que conseillers. En tant que conseillers, les patients peuvent fournir des commentaires critiques tout au long d’un projet de recherche ou d’un programme. Plus précisément, la loi exige que les nominations au comité consultatif d’experts « comprennent des représentants de cliniciens praticiens et de recherche, des patients et des experts de la recherche scientifique et des services de santé, de la prestation de services de santé et de la médecine factuelle qui ont de l’expérience dans le sujet pertinent ». Cependant, la mise en œuvre de ce statut s’avère difficile pour les chercheurs en raison de l’absence de consensus sur la manière d’appliquer les principes de la recherche participative communautaire à la CER et à la recherche sur les résultats centrés sur le patient ; en bref, il n’y a pas de méthode unique d’engagement des patients qui fonctionne pour tous les scénarios. Cependant, certaines méthodes peuvent être applicables aux diverses fonctions du DPNP. Par exemple, un conseil consultatif centré sur le patient avec des représentants de plusieurs communautés de patients différentes pourrait fournir au DPNP une rétroaction générale pendant l’élaboration des politiques et des programmes, tandis que des méthodes plus axées sur la maladie (par exemple, des entrevues avec des patients/soignants, des groupes de discussion, des sondages) pourraient être utilisé lorsque le DPNP prend une décision sur un produit médicamenteux spécifique.
Comme indiqué, l’IRA n’indique pas explicitement que le CER utilisé dans les négociations sur les prix des médicaments doit être centré sur le patient ; cependant, les 12 dernières années de travail dans le portefeuille de recherche PCORI fournissent aux chercheurs et à CMS une base solide pour construire la CER avec l’engagement des patients comme point focal. La législation de réautorisation du PCORI en 2019 a élargi le mandat du PCORI pour soutenir la recherche qui capture les données sur l’impact économique et les coûts, tels que les frais médicaux remboursables liés aux soins ainsi que les coûts non médicaux tels que les coûts des soins informels ou la réduction de la productivité sur le lieu de travail. Ce langage de réautorisation complète le nouveau langage IRA pour aider à soutenir les dirigeants du CMS chargés de la négociation des prix des médicaments. Les travaux approfondis du PCORI pour définir des normes liées à la recherche centrée sur le patient et assurer l’inclusion des patients dans le processus de recherche soulignent des problèmes clés que la CMS devra garder à l’esprit lorsqu’elle commencera à établir un processus et des normes pour le DPNP.
La prise en compte explicite des contributions des parties prenantes tout au long du travail encourage la transparence et renforce la confiance dans le processus. CMS pourrait construire un processus de prise de décision centré sur le patient au sein de son DPNP en utilisant plusieurs méthodes d’engagement. Premièrement, le DPNP pourrait mettre sur pied un conseil consultatif d’intervenants axé sur les patients dont la composition comprendrait des patients et des soignants d’horizons divers et ayant une variété d’expériences en matière de soins de santé avec différents types de maladies et d’affections. Ce conseil consultatif global pourrait être chargé d’examiner différents aspects du travail du DPNP (par exemple, identifier des alternatives thérapeutiques, identifier des résultats d’intérêt spécifiques lors de l’interprétation des résultats du CER) et contribuer à la diffusion des rapports du DPNP à la population générale.
Deuxièmement, comme le DPNP a besoin de plus de commentaires spécifiques à la maladie, une stratégie ciblée d’engagement des patients pourrait être utilisée pour s’assurer qu’un échantillon plus représentatif des expériences des patients est capturé. Cela pourrait inclure des entretiens semi-structurés, des groupes de discussion, des panels Delphi (un processus de recherche de consensus développé par la RAND Corporation dans les années 1950) et des enquêtes ciblées sur la maladie d’intérêt.
Enfin, PCORI offre une ressource potentielle à l’agence pour s’assurer qu’elle capture les résultats et les données nécessaires pour soutenir le centrage sur le patient. Il pourrait être avantageux pour le DPNP de s’associer directement au PCORI pour garantir que les résultats de la CER identifiés dans le cadre de la recherche financée par le PCORI puissent être rapidement intégrés dans le flux de travail du DPNP. Par exemple, un tableau de bord CMS-PCORI pourrait être développé spécifiquement pour les responsables du DPNP en utilisant des informations d’étude à jour, y compris des études actives qui n’ont pas été publiées.
Alors que le personnel du CMS travaille à l’élaboration et à la mise en œuvre de ce nouveau DPNP, l’intégration précoce et fréquente des commentaires des patients et des soignants pourrait aider à identifier ou à contextualiser les facteurs liés aux preuves de la CER prises en compte lors des négociations. Une approche systématique de la collecte et de l’interprétation des contributions du public peut faire progresser la mission du DPNP tout en créant un cadre qui inspire la confiance.
Note de l’auteur
Ce travail a été soutenu par Pharmaceutical Research and Manufacturers of America (PhRMA). PhRMA n’a joué aucun rôle dans la préparation de cet article ou dans la décision de soumettre l’article pour publication. Le Dr Mattingly rapporte avoir reçu des honoraires de consultation de la Fondation Arnold, Johns Hopkins, Vanderbilt et PhRMA, et un soutien à la recherche de la Food and Drug Administration (FDA) et du National Institute on Minority Health and Disparities sans rapport avec ce manuscrit. Le Dr Mullins rapporte avoir reçu des honoraires de consultation personnels de Bayer, Merck, Pfizer et Takeda, ainsi que des subventions et des contrats avec l’UMB pour lesquels il est chercheur principal d’AstraZeneca, CareFirst Blue Cross Blue Shield, la FDA, Lilly, les National Institutes of Santé, Novartis et Truist.