Un nouveau médicament contre la maladie d’Alzheimer ne « ramènera pas maman à il y a deux ans », dit un médecin

Le téléphone du Dr David Reuben a commencé à sonner sans arrêt lundi, après que la Food and Drug Administration a approuvé le premier nouveau médicament contre la maladie d’Alzheimer en près de deux décennies.

Reuben, directeur du programme de soins de la maladie d’Alzheimer et de la démence de l’UCLA, a déclaré que les patients et, plus souvent, les familles des patients réclamaient le médicament.

Ils demandent : « Comment pouvons-nous faire prendre ce médicament à maman ? » ou « Comment peut-on je prendre ce médicament ? », a-t-il déclaré.

L’approbation du médicament, appelé aducanumab, a placé les médecins dans une position précaire, les obligeant à prendre des décisions difficiles quant à savoir qui devrait recevoir un traitement coûteux aux avantages peu clairs. Reuben a également noté que malgré l’approbation, la thérapie n’est pas immédiatement disponible. L’année dernière, un groupe consultatif de la FDA a exhorté l’agence à rejeter le médicament, fabriqué par la société de biotechnologie Biogen basée dans le Massachusetts, car les essais cliniques n’ont pas montré qu’il présentait un avantage mesuré.

« Dire que cela fonctionne en ce moment serait un mensonge », a déclaré le Dr Aroonsiri Sangarlangkarn, gériatre et professeur adjoint de médecine au Temple University Hospital de Philadelphie. « J’ai besoin de meilleures données pour pouvoir dire qu’il y a un avantage potentiel qui l’emporte sur les risques », a-t-elle déclaré.

L’aducanumab, vendu sous le nom d’Aduhelm, est une perfusion mensuelle destinée à réduire les amas de protéines dans le cerveau appelées amyloïde, un marqueur de la maladie d’Alzheimer. En théorie, nettoyer le cerveau des plaques amyloïdes peut ralentir la progression de la maladie qui vole la mémoire. Bien qu’il ait été démontré que le médicament réduisait ces plaques dans les essais, il n’a pas montré de changements ultérieurs dans la progression des patients.

« Ce n’est pas ‘Ramenez maman à il y a deux ans' », a déclaré le Dr Babak Tousi, responsable du programme d’essais cliniques au Lou Ruvo Center for Brain Health de la Cleveland Clinic. Cependant, « s’il est utilisé pour le bon patient, au bon moment, vous vous attendez à voir un certain ralentissement de la maladie », a déclaré Tousi, qui était également chercheur principal des essais cliniques sur l’aducanumab à la Cleveland Clinic.

Mais qui est ce bon patient ? À la surprise de certains experts, la FDA n’a pas précisé sur l’étiquette du médicament qu’il devrait être limité aux patients aux premiers stades de la maladie. Les essais n’incluaient que des patients aux premiers stades de la démence, appelés troubles cognitifs légers. C’est ce groupe qui pourrait en bénéficier, mais ils ne sont pas faciles à diagnostiquer.

C’est parce que les troubles cognitifs légers peuvent être difficiles à distinguer des signes du vieillissement normal : certains glissements de mémoire sont attendus avec l’âge, tandis que d’autres laissent présager un véritable déclin des fonctions cérébrales.

« Il va être difficile d’identifier les patients éligibles pour le médicament », a déclaré le Dr Liron Sinvani, gériatre aux Feinstein Institutes for Medical Research de Northwell Health à New York.

Tousi a accepté. « Ce n’est pas facile », a-t-il déclaré. « Les gens peuvent très bien le couvrir. »

Le vieillissement normal peut inclure des difficultés à se rappeler quelle nuit de la semaine une personne a mangé du saumon, par exemple. Une personne atteinte d’une déficience cognitive légère, en revanche, peut ne pas savoir ce qu’elle a mangé hier soir pour le dîner.

Au moment où les patients aux premiers stades de la démence sont identifiés, il est peut-être trop tard. L’aducanumab n’a pas été testé chez les patients atteints de démence plus sévère.

« Au moment où nous les obtenons, leur trouble de la mémoire est plus progressif », a déclaré Sinvani à propos de ses patients.

En effet, Reuben a estimé que seule une fraction de ses patients – 5 à 10 pour cent – peut être aidée par le médicament.

De plus, les résultats tangibles de l’élimination de l’amyloïde par l’aducanumab peuvent ne pas être apparents avant au moins un an ou plus, pour un coût annuel estimé à 56 000 $. Selon les experts, le mieux que les patients puissent espérer est de perdre le moins de fonctions de mémoire possible.

« Je pense que sa pertinence s’appliquera à peu de mes patients », a déclaré Sinvani. « Mais pour une population très spécifique dans laquelle le patient et les partenaires soignants acceptent d’accepter de participer et veulent prendre le médicament, je ne les arrêterai pas. »

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