Santé Canada approuve la thérapie génique de Pfizer contre l'hémophilie

Santé Canada, l'organisme de réglementation du Canada, a approuvé Beqvez (fidanacogene elaparvovec) de Pfizer comme traitement de thérapie génique pour les adultes atteints d'hémophilie B modérément sévère à sévère.

Beqvez est une thérapie génique unique basée sur un vecteur viral adéno-associé (AAV) destinée aux personnes âgées de 18 ans et plus atteintes d'hémophilie B, un trouble génétique rare de la coagulation survenant principalement chez les hommes et causé par un déficit congénital en facteur IX, une protéine de la coagulation sanguine. (RÉPARER). Les patients qui reçoivent Beqvez doivent également être négatifs pour les anticorps neutralisants contre le variant AAV du sérotype Rh74.

Beqvez utilise un vecteur AAV pour délivrer une variante du gène FIX, après quoi les patients devraient être capables de produire du FIX sans perfusions régulières de FIX dérivé du plasma ou recombinant, le traitement standard actuel.

L'approbation a été accordée sur la base des résultats de l'étude ouverte de phase III BENEGENE 2, à un seul groupe, dont l'objectif principal était d'évaluer le taux de saignement annualisé des participants traités par thérapie génique par rapport à un schéma prophylactique de remplacement standard FIX. L'étude a recruté 45 participants, tous des hommes âgés de 18 à 65 ans. Beqvez est également en cours d'examen par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis et l'Agence européenne des médicaments.

Une autre thérapie génique ponctuelle contre l'hémophilie B, Hemgenix (etranacogene dezaparvovec) de CSL Behring, a été approuvée par Santé Canada en octobre. Hemgenix a été approuvé par la FDA pour le traitement de l'hémophilie B en novembre 2022.

L'hémophilie B survient chez environ 1 personne sur 40 000 et environ 15 % des patients hémophiles, selon la FDA.

De plus, Pfizer cherche à obtenir l'approbation des États-Unis et de l'Union européenne pour son candidat expérimental, le marstacimab, pour le traitement de l'hémophilie A et B.