PTC présente les résultats d’une étude dans le monde réel sur la commutation des stéroïdes dans le traitement des patients atteints de dystrophinopathies

PLAINFIELD SUD, NJ, 15 mars 2021 / PRNewswire / – PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) a annoncé aujourd’hui les résultats d’une étude dans le monde réel de patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et de dystrophie musculaire de Becker (DMO) qui sont passés de la prednisone à EMFLAZA^® (deflazacort) après l’approbation de la FDA. La principale raison pour laquelle la majorité des patients ont choisi de passer à EMFLAZA était le désir de retarder la progression de la maladie pour améliorer le bénéfice et la tolérabilité. Au cours des 6 mois de suivi moyen après le changement, les résultats rapportés par le médecin étaient cohérents avec EMFLAZA traitant les principales raisons du changement. Les données ont été présentées lors de la conférence clinique et scientifique virtuelle 2021 de la Muscular Dystrophy Association (MDA).

« Nous sommes encouragés par le bénéfice clinique présenté par les patients prenant EMFLAZA dans cette analyse du monde réel », a déclaré Stuart W. Peltz, Ph.D., Directeur général, PTC Therapeutics. «Ces données soutiennent les résultats que nous avons observés chez les patients sous corticostéroïdes dans les bras placebo de plusieurs essais cliniques Duchenne et ce que nous avons entendu de la communauté Duchenne. Nous nous engageons à fournir un accès à des traitements cliniquement différenciés pour les patients ayant des besoins non satisfaits élevés.

L’examen des cartes du monde réel a été effectué entre Février 2017 et Décembre 2018 par 55 neurologues qui ont fourni des données pour 92 patients masculins atteints de DMD ou de DMO qui sont passés de la prednisone à l’EMFLAZA. Les médecins ont classé le désir de ralentir la progression de la maladie, la tolérance et la demande du soignant ou du patient comme les motivations les plus courantes pour passer de la prednisone à EMFLAZA. Sur les 92 patients, 62 personnes avaient une DMD (âge moyen de 6,2 ans au changement) et 30 personnes avaient une DMO (âge moyen de 20,1 ans au changement). Dans la mesure enregistrée dans les dossiers médicaux, les scores d’Impression Globale Clinique (CGI) d’amélioration ont été recueillis lors de la visite clinique la plus proche du changement de stéroïde pendant le traitement par prednisone et lors de la dernière visite clinique disponible pendant le traitement EMFLAZA. La durée moyenne du traitement était de 3,3 ans pour la prednisone et de 6 mois pour EMFLAZA avant l’extraction du graphique.

Les résultats ont montré que pendant le suivi moyen de 6 mois après le changement, parmi les graphiques avec CGI enregistré, la progression de la maladie de la plupart des patients s’est améliorée ou stabilisée pendant le traitement aux stéroïdes, avec un glissement vers une amélioration après le changement. Le changement a été rapporté comme «très» ou «assez» efficace pour traiter les raisons principales chez 95% des patients atteints de DMD et 90% des patients atteints de DMO.

Les événements indésirables fréquemment enregistrés pendant le traitement par prednisone et EMFLAZA comprenaient une prise de poids, une apparence cushingoïde, une augmentation de l’appétit, une obésité centrale et une rétention d’eau.

« Les résultats de la revue des dossiers du monde réel présentés aujourd’hui confirment le potentiel d’EMFLAZA à modifier l’histoire naturelle de la dystrophie musculaire de Duchenne, démontrant sa capacité à ralentir la progression de la maladie et à améliorer les bénéfices-risques », a déclaré le Dr. Susan Apkon, Chercheur, chef de la réadaptation pédiatrique, vice-président, Département de médecine physique et de réadaptation, Chaire Fischahs en réadaptation pédiatrique, Hôpital pour enfants de Colorado. « Nous pensons qu’EMFLAZA continuera à fournir aux patients atteints de DMD une option de traitement sûre et efficace. »

À propos d’EMFLAZA^® (déflazacort)

EMFLAZA^® est indiqué pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne chez les patients âgés de deux ans et plus.

INFORMATIONS IMPORTANTES SUR LA SÉCURITÉ

Contre-indication: ne pas utiliser si vous êtes allergique au déflazacort ou à l’un des ingrédients inactifs d’EMFLAZA.

N’arrêtez pas de prendre EMFLAZA, ou ne changez pas la quantité que vous prenez, sans d’abord vérifier avec votre fournisseur de soins de santé, car il peut être nécessaire de réduire progressivement la dose pour diminuer le risque d’insuffisance surrénalienne et de «syndrome de sevrage» stéroïdien. Une insuffisance surrénalienne aiguë peut survenir en cas d’arrêt brutal des corticostéroïdes et peut être fatale. Un «syndrome de sevrage» stéroïdien, apparemment sans rapport avec une insuffisance corticosurrénale, peut également survenir après l’arrêt brutal des corticostéroïdes. Pour les patients prenant déjà des corticostéroïdes pendant les périodes de stress, la posologie peut devoir être augmentée.

• Hyperglycémie: les corticostéroïdes peuvent augmenter la glycémie, aggraver le diabète préexistant, prédisposer les personnes sous traitement à long terme au diabète sucré et réduire l’effet des médicaments antidiabétiques. Surveillez votre glycémie à intervalles réguliers. Pour les patients souffrant d’hyperglycémie, un traitement antidiabétique doit être instauré ou ajusté en conséquence.
• Risque accru d’infection: informez votre fournisseur de soins de santé si vous avez eu des infections récentes ou en cours ou si vous avez récemment reçu un vaccin ou si vous devez vous faire vacciner. Consultez immédiatement un médecin si vous développez de la fièvre ou d’autres signes d’infection, car certaines infections peuvent être potentiellement graves et mortelles. Évitez toute exposition à la varicelle ou à la rougeole, mais si vous êtes exposé, un avis médical doit être demandé sans délai.
• Altérations de la fonction cardiovasculaire / rénale: EMFLAZA peut provoquer une augmentation de la pression artérielle, une rétention d’eau et de sel, ou une diminution de vos taux de potassium et de calcium. Si cela se produit, une restriction alimentaire en sel et une supplémentation en potassium peuvent être nécessaires.
• Troubles du comportement et de l’humeur: Il existe un risque de changements graves du comportement et de l’humeur avec EMFLAZA et vous devez consulter un médecin si des symptômes psychiatriques se développent.
• Effets sur les os: il existe un risque d’ostéoporose ou de diminution de la densité minérale osseuse en cas d’utilisation prolongée d’EMFLAZA, ce qui peut potentiellement entraîner des fractures vertébrales et des os longs.
• Effets sur la croissance et le développement: l’utilisation à long terme de corticostéroïdes, y compris EMFLAZA, peut ralentir la croissance et le développement des enfants.
• Effets ophtalmiques: EMFLAZA peut provoquer des cataractes ou un glaucome et vous devez être surveillé si la corticothérapie est poursuivie pendant plus de 6 semaines.
• Vaccination: L’administration de vaccins vivants ou vivants atténués n’est pas recommandée. Des vaccins tués ou inactivés peuvent être administrés, mais les réponses ne peuvent être prédites.
• Éruptions cutanées graves: consultez un médecin dès les premiers signes d’une éruption cutanée.
• Interactions médicamenteuses: Certains médicaments peuvent provoquer une interaction avec EMFLAZA. Informez votre professionnel de la santé de tous les médicaments que vous prenez, y compris les médicaments en vente libre (comme l’insuline, l’aspirine ou d’autres AINS), les compléments alimentaires et les produits à base de plantes. Un traitement alternatif, un ajustement de la posologie et / ou des tests spéciaux peuvent être nécessaires pendant le traitement.

Les effets secondaires courants qui pourraient survenir avec EMFLAZA comprennent: gonflement du visage ou apparence cushingoïde, augmentation du poids, augmentation de l’appétit, infection des voies respiratoires supérieures, toux, mictions fréquentes pendant la journée, croissance de poils indésirables, obésité centrale et rhumes.

Veuillez consulter les informations posologiques complètes ci-jointes.

Vous pouvez signaler les effets indésirables à ProPharma Group au 1–866–562–4620 ou [email protected].

Vous pouvez signaler les effets secondaires à la FDA au 1–800 – FDA – 1088 ou sur www.fda.gov/medwatch.

À propos de la dystrophie musculaire de Duchenne
Affectant principalement les hommes, la dystrophie musculaire de Duchenne (Duchenne) est une maladie génétique rare et mortelle qui entraîne une faiblesse musculaire progressive dès la petite enfance et entraîne une mort prématurée au milieu de la vingtaine due à une insuffisance cardiaque et respiratoire. Il s’agit d’un trouble musculaire progressif causé par le manque de protéine dystrophine fonctionnelle. La dystrophine est essentielle à la stabilité structurelle de tous les muscles, y compris les muscles du squelette, du diaphragme et du cœur. Les patients atteints de Duchenne peuvent perdre la capacité de marcher (perte de la marche) dès l’âge de dix ans, puis perdre l’usage de leurs bras. Les patients de Duchenne subissent par la suite des complications pulmonaires potentiellement mortelles, nécessitant une assistance ventilatoire et des complications cardiaques à la fin de l’adolescence et dans la vingtaine.

De plus amples informations sur Duchenne sont disponibles auprès de la Muscular Dystrophy Association et du Parent Project Muscular Dystrophy. De plus, des informations et des ressources sont disponibles sur www.duchenneandyou.com.

À propos de PTC
PTC est une société biopharmaceutique mondiale axée sur la science qui se concentre sur la découverte, le développement et la commercialisation de médicaments cliniquement différenciés qui apportent des avantages aux patients atteints de maladies rares. La capacité de PTC à commercialiser des produits à l’échelle mondiale est la base qui motive les investissements dans un pipeline robuste et diversifié de médicaments transformateurs et notre mission de fournir un accès aux meilleurs traitements de leur catégorie aux patients qui ont un besoin médical non satisfait. La stratégie de la société consiste à tirer parti de sa solide expertise scientifique et de son infrastructure commerciale mondiale pour maximiser la valeur pour ses patients et d’autres parties prenantes. Pour en savoir plus sur PTC, visitez notre site www.ptcbio.com et suivez-nous sur Facebook, sur Twitter à @PTCBio et sur LinkedIn.

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Les résultats, performances ou réalisations réels de PTC peuvent différer sensiblement de ceux exprimés ou implicites dans les déclarations prospectives qu’il fait en raison de divers risques et incertitudes, y compris ceux liés: au résultat des négociations de tarification, de couverture et de remboursement avec des tiers. les payeurs pour les produits ou produits candidats de PTC que PTC commercialise ou pourrait commercialiser à l’avenir; les effets commerciaux significatifs, y compris les effets de l’industrie, du marché, des conditions économiques, politiques ou réglementaires; les modifications des lois, réglementations, taux et politiques fiscales et autres; la base de patients éligibles et le potentiel commercial des produits et produits candidats de PTC; L’approche scientifique de PTC et les progrès généraux du développement; et les facteurs abordés dans la section «Facteurs de risque» du dernier rapport annuel de PTC sur formulaire 10-K, ainsi que toute mise à jour de ces facteurs de risque déposée de temps à autre dans les autres documents déposés par PTC auprès de la SEC. Vous êtes invité à examiner attentivement tous ces facteurs.

Comme pour tout produit pharmaceutique en cours de développement, le développement, l’approbation réglementaire et la commercialisation de nouveaux produits comportent des risques importants. Il n’y a aucune garantie qu’un produit recevra ou maintiendra une approbation réglementaire dans quelque territoire que ce soit, ou s’avérera commercialement réussi, y compris Emflaza.

Les déclarations prospectives contenues dans ce document représentent les vues de PTC uniquement à la date du présent communiqué de presse et PTC ne s’engage ni ne prévoit de mettre à jour ou de réviser ces déclarations prospectives pour refléter les résultats réels ou les changements dans les plans, perspectives, hypothèses, estimations. ou des projections, ou d’autres circonstances survenant après la date de ce communiqué de presse, sauf si la loi l’exige.

SOURCE PTC Therapeutics, Inc.

Liens connexes

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