Ouvrir la boîte noire des soins de santé numériques : donner un sens aux « preuves »


Le procès en cours d’Elizabeth Holmes – la personne prétendument responsable de la fraude de 9 milliards de dollars de Theranos – a mis au jour un défi encore plus fondamental de la technologie des soins de santé : celui de l’asymétrie de l’information. Pour le patient, le médecin ou l’investisseur moyen, ces technologies sont des « boîtes noires », leurs subtilités de plus en plus opaques et incertaines. Et bien qu’il soit tentant d’attribuer cette tendance inquiétante à la complexité technique, il faut noter un facteur plus insidieux en jeu : la détérioration de la qualité et de l’accessibilité des « preuves ».

Holmes a brillamment profité de cette tendance : avec le capital-risque de plus en plus habitué à investir dans des boîtes noires, Theranos a pu engranger des milliards sans offrir aucune preuve scientifique concrète. Dans les soins de santé, la plupart ne sont heureusement pas aussi flagrants que Theranos l’était rétrospectivement. Le plus souvent, l’incertitude fait surface sous la forme d’une question lancinante : qu’est-ce qui constitue la « preuve » que quelque chose est bénéfique ?

Nous avons tous vu les publicités télévisées pharmaceutiques sur papier glacé annonçant des remèdes, qu’il s’agisse de pilules bleues magiques qui inversent l’impuissance ou de comprimés inoffensifs qui préviennent les maladies cardiaques. Nous avons largement confiance dans les médicaments car ils sont soumis à un examen rigoureux par la Food and Drug Administration, bien que ce processus soit truffé de défauts. Pourtant, même avec des processus aussi bien rodés et éprouvés, l’opacité persiste.

Plus récemment, ce manque de clarté sur les preuves et les résultats est devenu beaucoup plus profond et plus sombre avec l’essor de la thérapie numérique (DTx), des interventions logicielles visant à prévenir, gérer ou traiter les maladies médicales. Livongo, Omada et Pear Therapeutics ne sont que quelques-unes des sociétés présentes dans cet espace. Le champ d’application de la thérapeutique numérique est vaste et les produits existants traitent des indications allant des troubles métaboliques aux affections musculo-squelettiques en passant par les problèmes de santé mentale. Les fournisseurs de DTx tentent souvent de se distancier des nombreuses applications mobiles de « bien-être » (par exemple, MyFitnessPal ou les applications de pleine conscience) en prétendant « validation clinique ». Mais à quel point cette base de « preuves » est-elle convaincante ?

Les essais contrôlés randomisés (ECR) sont l’étalon-or pour évaluer si un produit médical est réellement bénéfique, mais ils sont rares en santé numérique. Certains des produits les mieux validés n’ont mené qu’un seul ECR, tandis que les autres ne prennent même pas la peine de le faire. Le plus souvent, les « preuves » proviennent d’études moins rigoureuses sans groupes témoins (par exemple, celles qui se comparent aux soins habituels). De nombreuses sociétés DTx ne fournissent aucune preuve sur leur site Web. Et tandis que certaines solutions DTx offrent des avantages cliniquement significatifs, d’autres reposent sur un terrain instable. Par exemple, plus tôt cette année, Hinge Health, une société DTx spécialisée dans les soins musculo-squelettiques, a acquis une technologie qui utilise la stimulation nerveuse électrique transcutanée (TENS) pour le prétendu soulagement de la douleur. Ce qu’ils ne publient pas, c’est que les preuves concernant l’efficacité de la TENS sont au mieux contradictoires ; de nombreuses directives de médecins recommandent de l’éviter complètement. En général, les allégations de « bénéfice clinique prouvé » du DTx sont rarement liées à une base de preuves crédible.

Les patients les plus entreprenants et les plus exigeants peuvent demander à leurs médecins quelles sont les preuves de ces produits. Cependant, beaucoup, sinon la plupart, laisseront simplement à leur médecin la responsabilité de fournir une recommandation quant à l’utilisation ou non du produit. Mais les médecins sont surchargés de travail et perpétuellement en retard, et ils sont incapables de suivre littéralement des centaines de milliers d’articles médicaux publiés chaque année. Et malheureusement, même les patients entreprenants et les médecins bien intentionnés qui cherchent à déchiffrer le trésor des « preuves » sont souvent mal adaptés pour le faire. Tout comme un chef sushi peut être mal équipé pour gérer une boulangerie, un cardiologue peut rencontrer plus de difficultés qu’un psychiatre lors de l’évaluation d’essais de thérapies numériques en santé mentale. L’expertise du domaine est vitale pour donner du sens à ces études. Chaque boîte noire a une clé distincte.

Dans le monde surchargé d’informations d’aujourd’hui, les raccourcis – toute opportunité de renoncer à se débattre avec plus d’options, de données, de statistiques – sont un répit rare et bienvenu. Par exemple, Consumer Reports fournit une plate-forme fiable et bien conçue avec des informations rapides et exploitables ; nous n’avons plus besoin de parcourir Internet à la recherche d’avis de clients et d’avis d’experts. L’analogue de la médecine est Choisir avec soin, un ensemble de lignes directrices facilement accessibles et sans jargon qui encouragent les meilleures pratiques vers des soins efficaces et rentables.

Les thérapies numériques ont besoin de quelque chose qui s’apparente à Choisir avec soin. Il se peut que les sociétés de capital-risque (CR) soient les mieux placées pour aider à concrétiser ce projet. Il est logique que les produits DTx dépendent de l’assistance du fournisseur car les patients font confiance à l’expertise de leurs médecins. Mais il est dans le meilleur intérêt des entreprises de technologie médicale – et plus encore des fonds de capital-risque qui les défendent – de démontrer de manière fiable et honnête l’efficacité clinique.

Les conséquences de la publicité mensongère, de la minimisation subreptice des effets indésirables ou de l’augmentation contraire à l’éthique de l’efficacité, sont potentiellement désastreuses. Les investisseurs, motivés par la réputation à long terme, les bénéfices et la publicité, sont incités à se soutenir et à s’affilier uniquement avec des startups de la plus haute qualité. Le cas de Theranos montre pourquoi cela est vrai. De plus, en établissant sa crédibilité en tant qu’investisseur uniquement dans des technologies médicales cliniquement saines et rigoureusement étudiées, un investisseur pourrait se différencier et redorer sa réputation. Les associations professionnelles médicales sont tout aussi vitales : il serait sage de procéder à un examen indépendant, d’appliquer des normes méthodologiques pour évaluer la crédibilité des allégations, d’alléger le fardeau décisionnel des médecins et de parler d’une seule voix pour leurs domaines respectifs. Enfin, les payeurs sont également bien positionnés. Alors que les formulaires couvrent de plus en plus les thérapies numériques, les payeurs devraient évoluer vers la transparence en publiant leurs analyses internes sur diverses technologies. L’agrégation des informations améliorerait le besoin de processus d’examen redondants et accélérerait la couverture et l’adoption de thérapies numériques de haute qualité.

La technologie de la santé a le potentiel d’être extrêmement bénéfique. Lorsqu’elles sont disponibles, des études rigoureuses ont montré que le DTx peut surpasser ou augmenter l’efficacité des schémas thérapeutiques standard. Mais il n’y a pas de repas gratuit : ces thérapies ont le potentiel d’augmenter les coûts des soins de santé, peuvent retarder la recherche d’un traitement alternatif et sont particulièrement sensibles à la fatigue numérique et à une mauvaise adhérence. Pour éviter un autre Theranos, il est impératif que nous, médecins, patients, entrepreneurs, investisseurs, ouvrions la boîte noire et pesions de manière appropriée les risques et les avantages de la thérapie numérique.

Note de l’auteur

Dominick L. Frosch et Robert M. Kaplan sont tous deux directeurs de Health Science Diligence Advisors, LLC.

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