Options pour les négociations sur les prix des médicaments de la CMS

En 2026, l’Inflation Reduction Act (IRA) permettra aux Centers for Medicare and Medicaid Services (CMS) de négocier le prix maximum de certains médicaments sur ordonnance au nom des bénéficiaires de Medicare pour la première fois dans l’histoire du programme. Bien que l’IRA spécifie les critères de sélection des médicaments éligibles aux négociations – médicaments de marque qui n’ont pas d’équivalents génériques et qui représentent les dépenses les plus importantes de Medicare – il n’y a pas d’instructions spécifiques sur la manière dont ces négociations devraient se dérouler.

Il existe une myriade d’options disponibles, chacune avec des avantages et des inconvénients, mais toutes partagent un thème commun : elles tentent chacune de lier le prix payé d’une manière ou d’une autre à l’amélioration de la santé d’un médicament donné. L’option choisie par CMS affectera non seulement les dépenses à court terme de Medicare, mais également les tendances à plus long terme de la recherche et de l’innovation sur les médicaments.

Années de vie ajustées sur la qualité

À l’échelle internationale, l’approche de loin la plus courante pour négocier les prix en fonction de la valeur d’un médicament consiste à utiliser des mesures qui résument le gain d’espérance de vie ou de qualité de vie (par exemple, les années de vie, les années de vie pondérées par la qualité [QALYs]). Ces mesures sont couramment utilisées dans l’analyse coût-efficacité, qui examine la question du « rapport qualité-prix » : combien devons-nous payer de plus pour un médicament par rapport à une alternative pour obtenir une année de vie supplémentaire, QALY ou une autre unité de santé ? De telles mesures pourraient être utilisées par le CMS pour examiner le rapport coût-efficacité d’un médicament à partir des rapports disponibles et pour comparer le prix actuel payé au prix qui correspond à une référence commune pour le rapport coût-efficacité (par exemple, 100 000 $ par QALY gagnée), considérer le plafond prix stipulés dans l’IRA en fonction du nombre d’années d’existence d’un médicament sur le marché, et choisissez le prix le plus bas des trois.

Il existe cependant une controverse sur l’utilisation de ces mesures. Malgré un corpus de littérature bien établi sur le développement du QALY et des mesures connexes, il y a eu un recul considérable sur le potentiel de ces mesures à discriminer les personnes âgées et gravement malades, en particulier pour le QALY. En réponse, les scientifiques ont développé des mesures qui tentent d’atténuer ces effets (par exemple, des années de vie de « valeur égale », des années en bonne santé au total), mais la controverse demeure.

Valeur d’une vie statistique

Une autre mesure sommaire est la « valeur d’une vie statistique » (VVS). La VSL est utilisée dans une autre méthode appelée analyse avantages-coûts, dans laquelle les avantages et les coûts sont exprimés en termes monétaires. Cette méthode est en fait déjà utilisée par d’autres agences gouvernementales américaines telles que l’Environmental Protection Agency, le Department of Health and Human Services et le Department of Transportation. Le CMS pourrait utiliser cette méthode pour considérer un ensemble de médicaments pour la même maladie qui ont des rapports avantages-coûts comparables et cibler le paiement de ces médicaments sur le prix médian ou le plus bas disponible. Il y a des inconvénients potentiels à une approche VSL ; cependant, comme l’opinion de certains selon laquelle les VSL peuvent surestimer la valeur d’une vie sauvée (et donc fixer un prix trop élevé).

Approches cliniques

Alors que les mesures de santé sommaires offrent une utilisation potentielle, il existe des approches alternatives qui sont de nature purement clinique. Certains pays comme l’Allemagne et la France ont créé des systèmes de notation pour évaluer le niveau de « bénéfice ajouté » qu’un médicament apporte par rapport à un produit de comparaison. Le CMS pourrait accepter, par exemple, de payer un prix élevé pour un médicament dont il a été démontré qu’il présente des avantages majeurs ou importants pour la santé, tout en payant le « prix de référence » d’un médicament comparable offrant un gain modéré et le prix le plus bas disponible pour un médicament offrant un gain mineur ou pas d’amélioration. D’autres systèmes d’évaluation de l’efficacité clinique peuvent constituer une protection contre le fait de payer trop cher pour un médicament prometteur, mais avec trop d’incertitude dans la base de données actuelle. Cependant, bien que ces approches cliniques puissent être utilisées pour lier le remboursement à l’ampleur de l’amélioration de la santé, elles ne peuvent pas être utilisées pour fixer une valeur monétaire pour une unité d’amélioration (par exemple, l’année de vie), ce qui rend les comparaisons entre les maladies et les traitements difficiles.

Méthodes multicomposants

Enfin, il existe des méthodes telles que l’analyse décisionnelle multicritère (MCDA) et le retour social sur investissement (SROI). Ces cadres à plusieurs composantes permettent d’intégrer un plus large éventail de facteurs non pris en compte dans l’évaluation de la valeur traditionnelle, comme une nouvelle approche de traitement ou un impact positif sur les disparités en matière de santé. Cependant, la mise en œuvre de ces méthodes est plus complexe et moins certaine car nous n’avons pas encore une solide compréhension de ce qui est considéré comme un « bon » score MCDA ou un SROI substantiel. Avec une meilleure compréhension de cela, CMS pourrait payer un prix plus élevé uniquement pour les médicaments qui dépassent un seuil de score MCDA ou un seuil SROI donné, par exemple.

Valeur : un fil conducteur

Bien que les approches décrites ci-dessus diffèrent dans leur objectif, leur structure et leurs utilisations historiques, elles représentent toutes une tentative de comprendre la valeur qu’une intervention de santé apporte aux patients et potentiellement à la société dans son ensemble, et si le prix que Medicare paie actuellement correspond à cette compréhension. . En d’autres termes, elles servent un objectif plus élevé que de simplement ramener les dépenses de Medicare à leur niveau le plus bas possible – en suggérant ce que pourrait être un prix « équitable », ces méthodes envoient également des signaux à l’industrie sur les types de médicaments que la société américaine valorise et combien nous sommes prêts à les payer.

C’est essentiel : alors que la négociation du prix des médicaments de Medicare devrait permettre d’économiser jusqu’à 100 milliards de dollars sur 10 ans pour les médicaments que CMS paie déjà trop cher, l’IRA ne s’étend pas actuellement aux nouveaux médicaments. Il est alors encore plus important pour CMS de créer un cadre qui aligne tous les aspects pertinents de la valeur des médicaments avec le niveau de remboursement, y compris les mesures traditionnelles des avantages cliniques ainsi que les réductions du fardeau pour le patient, le soignant et la société. Cette approche doit être testée avec les parties prenantes concernées (patients, soignants, défenseurs, cliniciens, autres payeurs et industrie) et affinée si nécessaire. Le but ultime devrait être d’instituer une approche qui peut à la fois économiser de l’argent maintenant et apporter le bon type d’innovation future.

Note de l’auteur

Ce projet a été soutenu par une subvention du Fonds du Commonwealth, bien que le contrôle éditorial de cet article soit de la seule responsabilité des auteurs. Les auteurs sont employés par le Center for the Evaluation of Value and Risk in Health de l’Institute for Clinical Research and Health Policy Studies du Tufts Medical Center. Le Centre reçoit des fonds du gouvernement, de fondations privées et de sources de l’industrie des sciences de la vie.