Mises à jour de la FDA pour la semaine du 27 février 2023


La FDA a approuvé Kevzara pour une maladie rhumatismale inflammatoire et Skyclarys, le premier traitement pour une maladie neuromusculaire rare. L’agence a fixé une date d’action pour Opdivo pour l’indication du mélanome. Un comité consultatif a soutenu le vaccin RSV de Pfizer et Janssen a soumis une NDA pour un comprimé combiné pour le cancer de la prostate métastatique.

La FDA approuve Kevzara pour les maladies rhumatismales inflammatoires.

La FDA a approuvé Kevzara (sarilumab) pour traiter les patients adultes atteints de polymyalgie rhumatismale (PMR), une maladie rhumatismale inflammatoire. Il est indiqué chez les patients qui ont eu une réponse inadéquate aux corticostéroïdes ou qui ne tolèrent pas la réduction progressive des corticostéroïdes.

La RMP se manifeste souvent initialement par une douleur et une raideur autour du cou, des épaules et des hanches et les symptômes comprennent la fatigue, une fièvre légère et une perte de poids. Les patients présentent souvent des poussées lors de la réduction ou une rechute après l’arrêt de la corticothérapie. La RMP touche généralement les personnes de 50 ans et plus.

Développé par Regeneron et Sanofi, Kevzara est actuellement approuvé dans plusieurs pays pour traiter les adultes atteints de polyarthrite rhumatoïde active modérée à sévère qui n’ont pas répondu ou toléré un traitement antérieur. Kevzara se lie spécifiquement au récepteur de l’IL-6 et il a été démontré qu’il inhibe la signalisation médiée par l’IL-6. L’IL-6 est une protéine du système immunitaire produite en quantités accrues chez les patients atteints de polyarthrite rhumatoïde.

Kevzara a un prix de détail moyen de 5 554,56 $ pour un carton de deux seringues, selon GoodRx. Les patients bénéficiant d’une assurance commerciale peuvent demander une quote-part de 0 $, jusqu’à un maximum annuel de 15 000 $, via le programme KevzaraConnect. La société propose également un approvisionnement gratuit et unique de 30 jours, ainsi qu’un programme d’assistance aux patients pour les personnes non assurées et sous-assurées.

La FDA approuve le premier traitement pour une maladie neuromusculaire rare.

La FDA a approuvé Skyclarys (omaveloxolone) pour traiter les patients atteints d’ataxie de Friedreich chez les adultes et les adolescents âgés de 16 ans et plus. Avec cette approbation, la FDA a accordé un bon d’examen prioritaire pour les maladies pédiatriques rares.

L’ataxie de Friedreich est une maladie neurodégénérative héréditaire ultra-rare qui est généralement diagnostiquée à l’adolescence. Les patients atteints d’ataxie de Friedreich subissent une perte progressive de coordination, une faiblesse musculaire et de la fatigue, qui évoluent généralement vers une incapacité motrice et une dépendance au fauteuil roulant et finalement la mort. L’ataxie de Friedreich affecte environ 5 000 patients diagnostiqués aux États-Unis.

Développé par Reata Pharmaceuticals, Skyclarys oral, activateur une fois par jour de Nrf2, un facteur de transcription qui induit des voies moléculaires qui favorisent la résolution de l’inflammation en restaurant la fonction mitochondriale, en réduisant le stress oxydatif et en inhibant la signalisation pro-inflammatoire.

Skyclarys sera disponible au deuxième trimestre 2023 avec un coût d’acquisition en gros de 370 000 $. La société propose Skyclarys par le biais d’un programme de soutien aux patients, ReataReach, qui fournira une assurance et un soutien d’accès et un soutien commercial de co-paiement. La société prévoit que Skyclarys sera placé sur un niveau spécialisé, a déclaré Dawn Bir, directrice commerciale, lors d’une conférence. Ils prévoient que 60% des patients auront une assurance commerciale. Reata offrira une carte de quote-part à 0 $, mais quelle que soit la couverture, aucun patient ne devra faire face à plus qu’une quote-part nominale, a déclaré Bir.

Le comité consultatif de la FDA soutient le vaccin RSV de Pfizer.

Le comité consultatif sur les vaccins et les produits biologiques apparentés (VRBPAC) de la FDA a estimé que les données disponibles sont suffisantes pour étayer l’innocuité et l’efficacité du candidat vaccin bivalent contre le virus respiratoire syncytial (RSV) de Pfizer PF-06928316 ou RSVpreF. Le comité a voté 7 contre 4 sur la sécurité et 7 contre 4 sur l’efficacité. Le vaccin est actuellement en cours d’examen par la FDA pour prévenir les maladies respiratoires aiguës et les maladies des voies respiratoires inférieures causées par le VRS chez les adultes de 60 ans et plus. Une décision de la FDA est attendue en mai 2023.

Le VRS est un virus contagieux et une cause fréquente de maladie respiratoire. Le virus peut affecter les poumons et les voies respiratoires d’une personne infectée et peut potentiellement causer une maladie grave chez les jeunes nourrissons, les adultes plus âgés et les personnes atteintes de certaines maladies chroniques. Aux États-Unis seulement, chez les personnes âgées, les infections à VRS représentent environ 60 000 à 160 000 hospitalisations et 6 000 à 13 000 décès chaque année.

Le candidat vaccin bivalent de Pfizer est composé de deux protéines préF sélectionnées pour optimiser la protection contre les souches RSV A et B. Le vaccin s’appuie sur des découvertes, notamment celles faites aux National Institutes of Health (NIH), qui ont détaillé la structure cristalline de la préfusion F, une forme clé de la protéine de fusion virale que le VRS utilise pour pénétrer dans la cellule humaine

La FDA fixe une date d’action pour Opdivo pour l’indication du mélanome.

La FDA a accepté la demande de licence de produit biologique supplémentaire (sBLA) pour Opdivo (nivolumab) en monothérapie pour traiter les patients atteints de mélanome de stade IIB ou IIC après une intervention chirurgicale. La FDA a attribué une date du 13 octobre 2023 au Prescription Drug User Fee Act (PDUFA).

Le mélanome est une forme de cancer de la peau caractérisée par la croissance incontrôlée de cellules productrices de pigment situées dans la peau. Aux États-Unis, environ 97 610 nouveaux diagnostics de mélanome et environ 7 990 décès liés sont estimés pour 2023. Les mélanomes peuvent être principalement traitables lorsqu’ils sont détectés à un stade très précoce ; cependant, les taux de survie peuvent diminuer à mesure que la maladie progresse.

Développé par Bristol Myers Squibb, Opdivo est un inhibiteur de point de contrôle immunitaire PD-1 conçu pour exploiter le système immunitaire de l’organisme afin d’aider à restaurer la réponse immunitaire anti-tumorale. Il est déjà indiqué pour les patients de 12 ans ou plus atteints de mélanome avec atteinte des ganglions lymphatiques ou d’une maladie métastatique. Les thérapies basées sur Opdivo sont également approuvées pour d’autres tumeurs, notamment le cancer du poumon non à petites cellules (NSCLC), le cancer de la vessie et le cancer de la jonction œsophagienne/gastro-œsophagienne.

Janssen soumet une NDA pour un comprimé combiné pour le cancer de la prostate métastatique.

Janssen Pharmaceutical a soumis une demande de nouveau médicament (NDA) à la FDA en vue d’obtenir l’approbation du niraparib/abiratérone en tant que comprimé à double action pour traiter les patients atteints d’un cancer de la prostate métastatique résistant à la castration (mCRPC) BRCA-positif. S’il est approuvé, il s’agira de la première formulation de comprimés à double action pour les patients atteints de CPRCm avec des mutations BRCA, qui sont un type d’altération du gène de réparation par recombinaison homologue (HRR).

Le cancer de la prostate métastatique résistant à la castration est un cancer qui s’est propagé au-delà de la prostate et qui a progressé malgré un traitement médical ou chirurgical visant à réduire la testostérone. Les patients atteints de mCRPC et d’altérations des gènes HRR sont plus susceptibles d’avoir une maladie agressive, de mauvais résultats et une durée de survie plus courte. L’association du niraparib, un inhibiteur hautement sélectif de la poly (ADP-ribose) polymérase (PARP), et de l’acétate d’abiratérone, un promédicament de l’abiratérone, un inhibiteur du CYP17, plus la prednisone, cible deux moteurs oncogènes chez les patients atteints de CPRCm : l’axe des récepteurs aux androgènes et Altérations du gène HRR. Grâce à la formulation de comprimés à double action, cette option thérapeutique peut aider à améliorer l’observance et à réduire le fardeau de la pilule.

La NDA est étayée par les données de l’étude MAGNITUDE, une étude de phase 3 évaluant l’innocuité et l’efficacité de la thérapie combinée en tant que traitement de première ligne chez les patients atteints de mCRPC, avec ou sans altérations des gènes associés au HRR.

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