Les technologies d’administration d’ARN non viral basées sur la LNP et la bioconjugaison prendront de l’ampleur au cours des 3 prochaines années

Dublin, 15 févr. 2022 (GLOBE NEWSWIRE) — Le rapport « Technological Advances in RNA Stabilization & Delivery » a été ajouté à de ResearchAndMarkets.com offre.

La thérapeutique de l’ARN est un domaine en pleine expansion de la médecine de nouvelle génération. La thérapie par ARN comprend généralement 4 classes différentes de molécules : l’ARN non codant (ARNnc), l’oligonucléotide antisens (ASO), l’ARN messager (ARNm) et l’aptamère d’ARN.

Les petits ARNnc sont comme une épée à double tranchant ; ils peuvent réguler à la hausse ou à la baisse des gènes spécifiques. Au contraire, les ARNnc longs peuvent agir comme des coussins de miARN, affectant ainsi indirectement l’expression des gènes. Les ARNnc petits et longs se sont avérés essentiels dans le traitement du cancer et des maladies infectieuses.

Ils pourraient être facilement conçus pour des cibles médicamenteuses et non médicamenteuses de médicaments à petites molécules. Les ASO sont généralement simple brin et présentent les caractéristiques des petits ARNnc. L’ARNm est utilisé comme vaccin candidat depuis deux ans, plutôt que comme molécule médicamenteuse. Les aptamères d’ARN se lient généralement aux molécules de protéines, influençant ainsi directement leur fonction.

Bien que la thérapeutique de l’ARN offre plusieurs avantages, l’adoption de cette technologie par l’industrie a été faible car les molécules polyanioniques d’ARN peuvent se dégrader rapidement, ce qui rend la livraison à un tissu ou à un organe spécifique, l’absorption ou l’endocytose et la clairance rénale des défis majeurs.

Cependant, les chercheurs universitaires et les petites et moyennes entreprises ont persisté dans leurs efforts pour développer des technologies de stabilisation et d’administration pour les thérapies à base d’ARN. Les technologies actuelles de délivrance d’ARN sont de deux types : la bioconjugaison et les nanoparticules lipidiques (LNP). Dans la bioconjugaison, la molécule thérapeutique d’ARN est ancrée à une fraction biologique, qui peut être un glucide, un lipide, un peptide ou des anticorps. Les LNP peuvent être des lipoplexes, des liposomes ou des exosomes.

Bien que la bioconjugaison soit principalement utilisée pour la stabilisation et la livraison, la livraison basée sur la LNP a attiré l’attention de nombreux chercheurs et entreprises en raison de sa facilité de fabrication et du succès de sa livraison. D’autres technologies ou méthodes d’administration, telles que les nanostructures d’ADN, les acides nucléiques sphériques et la chimie sensible aux stimuli, en sont au stade précoce de développement.

L’histoire continue

Le succès de la thérapie par ARN nécessite une approche multidisciplinaire (biologie moléculaire, pharmacologie, chimie et nanotechnologie). Les thérapies à base d’ARN doivent être modifiées pour améliorer les propriétés pharmacologiques.

Premièrement, les LNP conventionnels pourraient être modifiés avec une charge opposée à celle des thérapeutiques et incorporés avec certaines fractions chimiques qui aideront à un ciblage spécifique. Deuxièmement, la protection de la nucléase pourrait être obtenue par ingénierie de l’ARN pour modifier le nucléotide, le sucre ou le squelette.

Troisièmement, la conjugaison avec un glucide, un lipide, un anticorps ou un peptide aiderait non seulement à stabiliser mais également à cibler. Quatrièmement, l’origami d’ADN, les acides nucléiques sphériques et les acides nucléiques réactifs aux stimuli offrent des moyens de contourner les défis.

La recherche vise à répondre aux questions suivantes :

• Quels sont les facteurs déterminants de la délivrance d’ARN ?

• Quelles sont les technologies émergentes d’administration et de stabilisation pour les thérapies à base d’ARN ?

• Quels sont les défis et les obstacles qui restent à l’adoption des thérapies à base d’ARN ?

• Quelles initiatives les acteurs de l’industrie entreprennent-ils pour accélérer l’adoption ?

• Quelles sont les plates-formes spécialisées de livraison d’ARN qui peuvent atteindre les résultats commerciaux souhaités, par rapport à la livraison d’ARN nu ?

Principaux sujets abordés :

1. Impératifs stratégiques
1.1 L’impératif stratégique
1.2 L’impact des trois principaux impératifs stratégiques sur l’industrie des technologies de livraison d’ARN
1.3 Les opportunités de croissance alimentent le moteur du pipeline de croissance
1.4 Méthodologie de la recherche

2. Environnement de croissance
2.1 Classes émergentes de thérapies à base d’ARN soulignant le besoin de nouvelles technologies d’administration
2.2 Principaux défis associés à l’ARN en thérapeutique
2.3 Défis d’administration associés au ciblage de l’ARN thérapeutique sur le site d’action
2.4 Contexte de la recherche
2.5 Portée de la recherche
2.6 Principaux résultats

3. Stabilisation de l’ARN
3.1 Les modifications chimiques de l’ARN peuvent augmenter sa stabilité
3.2 Augmentation de la stabilisation par circularisation de l’ARN

4. Technologies de livraison d’ARN
4.1 Large adoption des nanoparticules lipidiques
4.2 PEGylation, la combinaison lipidique la plus courante
4.3 Entreprises développant des nanoparticules lipidiques de nouvelle génération
4.4 Limites de l’utilisation des nanoparticules lipidiques
4.5 Toxicité réduite dans la livraison d’ARN
4.6 Entreprises commercialisant la livraison d’ARN à base d’exosomes
4.7 Entreprises exploitant le potentiel de la livraison d’ARN à base d’acide nucléique sphérique
4.8 Entreprises concevant des plates-formes pour la fabrication d’exosomes
4.9 Nanoparticules polymères comme vecteurs non viraux
4.10 Sous-types de nanoparticules polymères avec des biocompatibilités prometteuses et de faibles toxicités
4.11 Entreprises travaillant sur les nanoparticules polymères
4.12 Utilisation de peptides pour cibler les nouveaux tissus hépatiques
4.13 Sous-types de nanoparticules peptidiques facilitant les fonctions de délivrance avancées
4.14 Participants émergents dans la livraison de nanoparticules de peptides
4.15 Acides nucléiques sphériques à délivrer à plus de 50 types de cellules
4.16 Utilisation de la nanotechnologie sensible aux stimuli comme technologie de livraison alternative

5. Bioconjugation pour la stabilisation et la livraison de l’ARN
5.1 Bioconjugaison pour la stabilisation et la livraison de l’ARN
5.2 Cholestérol Conjugaison avec siARN pour la livraison
5.3 Parties prenantes se concentrant sur l’amélioration de la livraison de Chol-siRNA
5.4 Vitamines et autres lipides recherchés pour la conjugaison des siARN
5.5 Les conjugués glucides-ARNsi mènent la livraison de l’ARNi
5.6 Entreprises se concentrant sur les plateformes de bioconjugaison GalNAc-siARN
5.7 Conjugués glucides-ARNsi dans les essais cliniques
5.8 Conjugués anticorps-ARN qui présentent une longue demi-vie et une faible immunogénicité
5.9 Entreprises se concentrant sur les plates-formes AOC qui améliorent la qualité de livraison
5.10 Conjugaison d’aptamères pour une meilleure livraison d’ARNsi
5.11 Parties prenantes développant des conjugués aptamère-oligonucléotide
5.12 Option d’augmentation de la conjugaison des peptides pour la sélection des ligands
5.13 Parties prenantes utilisant des peptides pour cibler les nouveaux tissus hépatiques

6. Analyse comparative des méthodes de stabilisation et de livraison de l’ARN
6.1 Modification nucléotidique qui présente une stabilisation significative de l’ARN sans affecter la fonction
6.2 Exosome-Based Delivery, le système de livraison le plus prometteur

7. Technologies de livraison d’ARN – Analyse IP
7.1 Principaux cessionnaires de brevets
7.2 Paysage des brevets
7.3 Principaux investissements et entreprises à surveiller

8. Univers des opportunités de croissance
8.1 Opportunité de croissance 1 : Exosomes équipés pour la spécificité de livraison
8.2 Opportunité de croissance 2 : circularisation de l’ARN pour la stabilisation
8.3 Opportunité de croissance 3 : Conjugaison d’ARN avec des anticorps pour une haute spécificité

9. Annexes
9.1 Analyse comparative des technologies de livraison
9.2 Niveau de maturité technologique (TRL)

10. Prochaines étapes

Pour plus d’informations sur ce rapport, visitez https://www.researchandmarkets.com/r/7vtxs2

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