Le traitement de la mucoviscidose Vertex obtient le feu vert des États-Unis pour une utilisation chez les enfants âgés de 6 à 11 ans


Un drapeau américain flotte devant le siège mondial de Vertex Pharmaceuticals à Boston, Massachusetts, États-Unis, le 23 octobre 2019. REUTERS/Brian Snyder

Vertex Pharmaceuticals Inc (VRTX.O) a déclaré que la Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé l’utilisation élargie de sa thérapie cocktail Trikafta pour traiter la mucoviscidose (FK) chez les enfants âgés de 6 à 11, ce qui en fait le premier traitement approuvé pour la mucoviscidose à l’âge grouper.

Trikafta, approuvé en 2019 pour traiter les patients de 12 ans et plus, devrait toucher environ 1 500 enfants nouvellement éligibles aux États-Unis, a annoncé mercredi la société dans un communiqué.

Le traitement, actuellement au prix de 311 503 $ par an, cible une protéine défectueuse responsable de la maladie rare et potentiellement mortelle.

La mucoviscidose est causée par une mutation du gène CFTR, qui régule la teneur en sel et en eau des cellules. Un défaut protéique entraîne une congestion du mucus dans les poumons et le tube digestif.

« Une fois qu’un enfant atteint de mucoviscidose subit une exacerbation pulmonaire, sa fonction pulmonaire retrouve rarement les niveaux antérieurs à l’exacerbation, donc cette nouvelle capacité à le traiter tôt est vraiment essentielle », a déclaré Andrew Fein, analyste chez HC Wainwright.

Trikafta se compose de médicaments de base ivacaftor et tezacaftor et a généré des ventes de 3,86 milliards de dollars en 2020.

Vertex a soumis des demandes d’utilisation de la thérapie par cocktail chez les enfants âgés de 6 à 11 ans à l’Agence européenne des médicaments et au régulateur médical britannique, l’Agence de réglementation des médicaments et des produits de santé.

La société prévoit également de déposer une demande d’utilisation élargie en Suisse, en Australie et en Israël cette année.

Ses actions ont augmenté de 1,7% à 215 $ mercredi.

Nos normes : les principes de confiance de Thomson Reuters.

Laisser un commentaire