Le MHLW du Japon approuve NGENLA® (Somatrogon) de Pfizer et OPKO, un nouveau traitement à longue durée d’action pour le déficit en hormone de croissance pédiatrique


NGENLA® offre une nouvelle option de traitement une fois par semaine pour les enfants vivant avec un déficit en hormone de croissance

TOKYO et MIAMI, 20 janv. 2022 (GLOBE NEWSWIRE) — Pfizer Japan Inc. et OPKO Health, Inc. (NASDAQ : OPK) ont annoncé aujourd’hui que l’injection d’hormone de croissance à action prolongée de nouvelle génération, NGENLA® (somatrogon) Inj. Les stylos 24 mg et 60 mg ont été approuvés par le ministère de la Santé, du Travail et des Affaires sociales (MHLW) au Japon. NGENLA® est une hormone de croissance humaine recombinante à action prolongée une fois par semaine, pour l’indication d’un statut court dû à un déficit en hormone de croissance sans épiphyses fermées. NGENLA® offre aux patients atteints d’un déficit pédiatrique en hormone de croissance (GHD) une nouvelle option qui réduit la fréquence du traitement d’injections quotidiennes à des injections hebdomadaires.

Cette approbation est basée sur les résultats d’une étude de phase 3 menée chez des sujets japonais et d’une étude clinique mondiale de phase 3, qui ont toutes deux été menées chez des sujets atteints de GHD pédiatrique, et qui ont toutes deux comparé l’efficacité et l’innocuité de NGENLA une fois par semaine.® avec GENOTROPINE® (somatropine), une hormone de croissance humaine recombinante pour injection administrée une fois par jour. Dans les deux études, NGENLA® ont montré une efficacité comparable à GENOTROPIN sur le critère principal de vitesse de taille annuelle à 12 mois. NGENLA® a été généralement bien toléré dans les deux études, avec une sécurité comparable à celle de GENOTROPIN administré une fois par jour en ce qui concerne les types, le nombre et la sévérité des événements indésirables observés entre les bras de traitement.

« Nous sommes heureux de recevoir l’approbation pour NGENLA une fois par semaine®, qui offre une nouvelle option de traitement pour les patients pédiatriques GHD qui peut aider à réduire le fardeau associé à l’administration quotidienne d’hormone de croissance. Nous tenons à exprimer notre gratitude aux patients et à leurs familles qui ont participé aux études cliniques et à tous les sites menant ces essais », a déclaré Taro Ishibashi, président de Pfizer R&D Japan GK

En 2014, Pfizer et OPKO Health ont conclu un accord mondial pour le développement et la commercialisation du somatrogon pour le traitement du GHD. En vertu de l’accord, OPKO est responsable de la conduite du programme clinique et Pfizer est responsable de l’enregistrement et de la commercialisation du somatrogon pour le GHD.

【À propos de NGENLA】

Nom du produit

NGENLA® Stylos Inj.24mg
NGENLA® Stylos Inj.60mg

Nom général

Somatrogon (recombinaison)

LES INDICATIONS

Petite taille due à un déficit en hormone de croissance sans épiphyses fermées

POSOLOGIE ET
ADMINISTRATION

Généralement, Somatrogon (recombinaison) 0,66 mg par kilogramme de poids corporel est administré une fois par semaine par injection sous-cutanée.

Commercialisation
Titulaire de l’autorisation

Pfizer Japon Inc.

À propos de l’étude de phase 3 au Japon
L’étude de phase 3 de NGENLA® chez 44 enfants prépubères japonais naïfs de traitement atteints de GHD pédiatrique était une étude de 12 mois, ouverte, randomisée, contrôlée contre comparateur actif, portant sur l’efficacité et l’innocuité de NGENLA hebdomadaire® par rapport à l’hormone de croissance humaine recombinante (r-hGH), GENOTROPIN (somatropine) pour traitement par injection administré une fois par jour. Les patients éligibles ont été randomisés selon un rapport 1:1 pour recevoir soit NGENLA une fois par semaine® ou GENOTROPIN administré une fois par jour (traitement de référence, 0,025 mg/kg/jour équivalent à 0,175 mg/kg/semaine). Pour obtenir des informations pharmacocinétiques sur trois doses hebdomadaires différentes chez des patients pédiatriques GHD japonais, NGENLA® les patients traités ont reçu 0,25 mg/kg/semaine pendant 2 semaines, suivi de 0,48 mg/kg/semaine pendant 2 semaines suivi de 0,66 mg/kg/semaine pendant les 46 semaines restantes.

À propos de l’étude mondiale de phase 3
L’étude mondiale de phase 3 de NGENLA® chez 224 enfants naïfs de traitement atteints de GHD pédiatrique dans plus de 20 pays était une étude randomisée, ouverte et contrôlée contre comparateur actif de 12 mois évaluant l’innocuité et l’efficacité de NGENLA hebdomadaire® (somatrogon) par rapport à GENOTROPIN (somatropine) administré une fois par semaine. Les patients éligibles ont été randomisés 1:1 dans deux bras : somatrogon administré à une dose de 0,66 mg/kg de poids corporel une fois par semaine contre GENOTROPIN® (somatropine) administrée à une dose de 0,034 mg/kg de poids corporel une fois par jour.

À propos de NGENLA® (somatrogon) injection
NGENLA® est un produit biologique qui est glycosylé et comprend la séquence d’acides aminés de l’hormone de croissance humaine et une copie du peptide C-terminal (CTP) de la chaîne bêta de la gonadotrophine chorionique humaine (hCG) à l’extrémité N-terminale et deux copies du CTP (en tandem) à l’extrémité C-terminale. Les domaines de glycosylation et CTP expliquent la demi-vie de la molécule. NGENLA® a été approuvé au Canada en octobre 2021 et en Australie en novembre 2021.

À propos de GENOTROPINE
GENOTROPIN (somatropine) est une option de traitement sur ordonnance fabriquée par l’homme, approuvée aux États-Unis pour les enfants qui ne produisent pas suffisamment d’hormone de croissance par eux-mêmes, qui ont la maladie génétique appelée syndrome de Prader-Willi (PWS), qui sont nés plus petits que la plupart d’autres bébés, ont la maladie génétique appelée syndrome de Turner (TS) ou ont une petite taille idiopathique (ISS). GENOTROPIN est également approuvé pour traiter les adultes présentant un déficit en hormone de croissance. GENOTROPIN est pris par injection juste sous la peau et est disponible dans une large gamme de dispositifs pour répondre à une gamme de besoins de dosage individuels. GENOTROPIN est comme l’hormone de croissance naturelle que notre corps fabrique et a un profil d’innocuité établi.

À propos du déficit en hormone de croissance
Le déficit en hormone de croissance est une maladie rare caractérisée par une sécrétion insuffisante d’hormone de croissance par l’hypophyse et touche une personne sur environ 4 000 à 10 000.1,2. Chez les enfants, cette maladie peut être causée par des mutations génétiques ou acquise après la naissance1,3. Étant donné que l’hypophyse du patient sécrète des niveaux insuffisants de somatropine, l’hormone responsable de la croissance, sa taille peut être affectée et la puberté peut être retardée1,3,4. Les enfants peuvent également éprouver d’autres problèmes de santé physique et de bien-être mental3,4.

Maladie rare de Pfizer
Les maladies rares comprennent certaines des maladies les plus graves et touchent des millions de patients dans le monde, ce qui représente une opportunité d’appliquer nos connaissances et notre expertise pour aider à avoir un impact significatif sur la réponse aux besoins médicaux non satisfaits. L’accent mis par Pfizer sur les maladies rares s’appuie sur plus de deux décennies d’expérience, une unité de recherche dédiée se concentrant sur les maladies rares et un portefeuille mondial de plusieurs médicaments dans un certain nombre de domaines de maladies, y compris les maladies rares hématologiques, neurologiques, cardiaques et métaboliques héréditaires. troubles.

Pfizer Rare Disease combine une science pionnière et une compréhension approfondie du fonctionnement des maladies avec des informations issues de collaborations stratégiques innovantes avec des chercheurs universitaires, des patients et d’autres entreprises pour fournir des traitements et des solutions transformateurs. Nous innovons chaque jour en tirant parti de notre empreinte mondiale pour accélérer le développement et la livraison de médicaments révolutionnaires et l’espoir de guérisons.

OPKO Santé, Inc.
OPKO est une société biopharmaceutique et de diagnostic multinationale qui cherche à établir des positions de leader de l’industrie sur de grands marchés à croissance rapide en tirant parti de son expertise en matière de découverte, de développement et de commercialisation et de technologies nouvelles et exclusives. Pour plus d’informations, rendez-vous sur www.opko.com.

Pfizer Inc. : des percées qui changent la vie des patients
Chez Pfizer, nous appliquons la science et nos ressources mondiales pour apporter aux personnes des thérapies qui prolongent et améliorent considérablement leur vie. Nous nous efforçons d’établir la norme de qualité, de sécurité et de valeur dans la découverte, le développement et la fabrication de produits de soins de santé, y compris des médicaments et des vaccins innovants. Chaque jour, les collègues de Pfizer travaillent sur les marchés développés et émergents pour faire progresser le bien-être, la prévention, les traitements et les remèdes qui défient les maladies les plus redoutées de notre époque. Conformément à notre responsabilité en tant que l’une des premières sociétés biopharmaceutiques innovantes au monde, nous collaborons avec les prestataires de soins de santé, les gouvernements et les communautés locales pour soutenir et élargir l’accès à des soins de santé fiables et abordables dans le monde entier. Depuis plus de 150 ans, nous travaillons pour faire une différence pour tous ceux qui comptent sur nous. Nous publions régulièrement des informations susceptibles d’être importantes pour les investisseurs sur notre site Web à l’adresse www.pfizer.com. De plus, pour en savoir plus, rendez-nous visite sur www.pfizer.com et suivez-nous sur Twitter à @Pfizer et @Pfizer_News, LinkedIn, YouTube et aimez-nous sur Facebook à Facebook.com/Pfizer.

Avis de divulgation
Les informations contenues dans ce communiqué sont en date du 20 janvier 2022. Pfizer et OPKO n’assument aucune obligation de mettre à jour les déclarations prospectives contenues dans ce communiqué à la suite de nouvelles informations ou d’événements ou développements futurs.

Ce communiqué contient des informations prospectives sur un produit candidat, NGENLA (somatrogon), une hormone de croissance humaine recombinante à action prolongée une fois par semaine, y compris une approbation par le ministère japonais de la Santé, du Travail et du Bien-être, y compris ses avantages potentiels, qui implique risques et incertitudes substantiels qui pourraient faire en sorte que les résultats réels diffèrent sensiblement de ceux exprimés ou sous-entendus par ces déclarations. Les risques et incertitudes comprennent, entre autres, les incertitudes inhérentes à la recherche et au développement, y compris la capacité à atteindre les critères d’évaluation cliniques prévus, les dates de début et/ou d’achèvement de nos essais cliniques, les dates de soumission réglementaire, les dates d’approbation réglementaire et/ou les dates de lancement, ainsi que la possibilité de nouvelles données cliniques défavorables et d’analyses plus poussées des données cliniques existantes ; le risque que les données des essais cliniques fassent l’objet d’interprétations et d’évaluations divergentes par les autorités réglementaires ; si les autorités réglementaires seront satisfaites de la conception et des résultats de nos études cliniques ; si et quand des demandes de médicaments peuvent être déposées dans d’autres juridictions pour toute indication potentielle de somatrogon ; si et quand les autorités réglementaires de toutes les juridictions peuvent approuver les demandes qui peuvent être en attente ou déposées (y compris les demandes déposées dans l’UE et aux États-Unis), ce qui dépendra d’une myriade de facteurs, y compris la décision de déterminer si les avantages du produit l’emportent sur ses les risques connus et la détermination de l’efficacité du produit et, s’il est approuvé, si le somatrogon sera un succès commercial ; les décisions des autorités réglementaires ayant un impact sur l’étiquetage, les processus de fabrication, la sécurité et/ou d’autres questions susceptibles d’affecter la disponibilité ou le potentiel commercial du somatrogon ; les incertitudes concernant l’impact du COVID-19 sur les activités, les opérations et les résultats financiers de Pfizer et d’OPKO ; et développements concurrentiels.

Une description plus détaillée des risques et des incertitudes peut être trouvée dans le rapport annuel respectif de Pfizer et d’OPKO sur formulaire 10-K pour l’exercice clos le 31 décembre 2020 et dans leurs rapports ultérieurs respectifs sur formulaire 10-Q, y compris dans les sections de celui-ci intitulées  » Facteurs de risque » et « Informations prospectives et facteurs pouvant affecter les résultats futurs », ainsi que dans leurs rapports ultérieurs respectifs sur formulaire 8-K, qui sont tous déposés auprès de la Securities and Exchange Commission des États-Unis et disponibles sur www.sec .gov et www.pfizer.com.

Relations investisseurs OPKO / LHA :
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+1 (310) 691-7100
ybriggs@lhai.com
ou
Bruce Voss
+1 (310) 691-7100
bvoss@lhai.com

Relations avec les investisseurs Pfizer :
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+1 (212) 733-4848

Relations médias Pfizer :
+1 (212) 733-4626
PfizerMediaRelations@pfizer.com

Les références
1 : Organisation nationale des maladies rares. Déficit en hormone de croissance.
https://rarediseases.org/rare-diseases/growth-hormone
2: Stanley T. Diagnostic du déficit en hormone de croissance chez l’enfant. Curr Opin Endocrinol Diabetes Obes. 2012;19(1):47-52. doi:10.1097/MED.0b13e32834ec952.
3 : Cerbone M, Dattani MT. Progression d’un déficit isolé en hormone de croissance vers un déficit combiné en hormone hypophysaire. Horme de croissance IGF Res. 2017;37:19-25. doi:10.1016/j.ghir.2017.10.005.
4 : Ergun-Longmire B, Wajnrajch M. Croissance et troubles de la croissance. Feingold KR, Anawalt B, Boyce A, et al., éditeurs. Endotexte [Internet]. South Dartmouth (Massachusetts) : MDText.com, Inc. ; 2000. Disponible sur : https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK279142/

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