Le médicament oral de Mirum devient le premier traitement du syndrome d’Alagille approuvé aux États-Unis

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La signalisation est visible à l’extérieur du siège de la Food and Drug Administration (FDA) à White Oak, Maryland, États-Unis, le 29 août 2020. REUTERS / Andrew Kelly

29 septembre (Reuters) – Mirum Pharmaceuticals Inc (MIRM.O) a déclaré que son médicament était devenu le premier traitement approuvé aux États-Unis pour le traitement des démangeaisons chez les patients atteints du syndrome d’Alagille, une maladie rare du foie (ALGS), et serait disponible pour la distribution immédiatement.

Les actions de la société ont été brièvement interrompues avant l’approbation et ont augmenté de 8,8% à 20,40 $ après la reprise mercredi.

« (Les démangeaisons) sont vraiment dévastatrices pour les enfants et les familles aux prises avec cette maladie… et en fin de compte, ces démangeaisons sont un facteur déterminant dans les décisions de transplantation du foie », a déclaré à Reuters le directeur général Chris Peetz.

Les dirigeants de Mirum ont déclaré qu’il y avait actuellement 2 000 à 2 500 enfants souffrant d’ALGS aux États-Unis et ils estiment une opportunité de marché totale d’environ 500 millions de dollars pour l’indication.

L’analyste de SVB Leerink, Mani Faroohar, a déclaré à Reuters qu’il estimait que le médicament oral de Mirum, le maralixibat, coûterait « environ un quart de million de dollars par an, ce qui reflète généralement la fourchette de prix pour une maladie rare de cette taille ».

Il a déclaré que le médicament, qui sera distribué sous le nom de marque Livmarli, pourrait facilement atteindre un pic de ventes de 400 millions de dollars dans l’indication ALGS d’ici 2030.

L’ALGS est une maladie génétique rare dans laquelle les voies biliaires sont anormalement étroites, mal formées et moins nombreuses, ce qui entraîne une accumulation de bile dans le foie. Cela a un certain nombre d’effets, le plus répandu est le prurit cholestatique ou les démangeaisons.

Le médicament de Mirum, dont il a acquis les droits exclusifs de la société pharmaceutique Shire en 2018, agit en bloquant une importante protéine de transport des acides biliaires à la surface de l’intestin grêle, qui dirige davantage d’acides biliaires hors du corps par les selles.

L’approbation de Livmarli comprend des informations sur les effets secondaires graves, notamment des modifications des tests hépatiques qui indiquent souvent des lésions hépatiques, des problèmes gastriques et intestinaux et une carence en vitamines liposolubles.

Reportage de Mrinalika Roy et Bhanvi Satija à Bengaluru; Montage par Shinjini Ganguli

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