Le médicament BioMarin devient le premier traitement approuvé aux États-Unis pour le nanisme
19 novembre (Reuters) – L’injection quotidienne de BioMarin Pharmaceutical Inc (BMRN.O) pour les enfants atteints du type de nanisme le plus courant a reçu vendredi l’autorisation du régulateur américain de la santé, ce qui en fait le premier traitement approuvé pour l’achondroplasie dans le pays.
L’approbation de Voxzogo, destiné aux enfants âgés de cinq ans et plus, intervient des mois après qu’il soit devenu la première thérapie à recevoir le feu vert des régulateurs pour le traitement de la maladie génétique en Europe.
De nombreux pays n’ont toujours pas de traitement approuvé pour l’achondroplasie, une maladie caractérisée par une petite taille qui survient chez environ un nouveau-né sur 25 000 dans le monde.
Inscrivez-vous maintenant pour un accès GRATUIT et illimité à reuters.com
S’inscrire
BioMarin s’attend à ce que le revenu net annuel de la thérapie par patient aux États-Unis soit d’environ 240 000 $ et s’attend à ce qu’environ 3 000 enfants atteints d’achondroplasie dans le pays soient éligibles au traitement. Voxzogo devrait être disponible aux États-Unis d’ici la mi-décembre au prix catalogue de 899 $ par flacon, a indiqué la société.
L’étude Voxzogo de stade avancé de BioMarin a montré des améliorations du taux de croissance des patients sur un an et a été bien tolérée. Le médicament est également à l’étude chez les enfants de moins de cinq ans et a déjà été approuvé en Europe pour ceux âgés de deux ans et plus.
La Food and Drug Administration des États-Unis avait prolongé en avril l’examen du médicament de trois mois pour évaluer les données sur deux ans sur le médicament.
Il a maintenant autorisé le médicament dans le cadre de la voie d’approbation accélérée, ce qui nécessite une étude post-commercialisation évaluant la taille adulte finale.
BioMarin a déclaré qu’il avait l’intention d’utiliser les résultats des études d’extension en cours pour recevoir l’approbation finale.
Le médicament fait également l’objet d’un examen réglementaire au Japon, au Brésil et en Australie et pourrait être approuvé dans ces pays l’année prochaine, a déclaré BioMarin.
Inscrivez-vous maintenant pour un accès GRATUIT et illimité à reuters.com
S’inscrire
Reportage d’Amruta Khandekar; Montage par Aditya Soni et Vinay Dwivedi
Nos normes : les principes de confiance de Thomson Reuters.