Le juste prix pour les traitements ponctuels ; Comment pouvons-nous surmonter les distorsions de prix existantes sur le marché ?

La Food and Drug Administration a récemment approuvé le betibeglogene autotemcel (Zynteglo), la première thérapie génique à base de cellules pour le traitement des patients adultes et pédiatriques atteints de bêta-thalassémie qui nécessitent des transfusions régulières de globules rouges. Suite à son approbation réglementaire américaine, Bluebird Bio a annoncé un prix pour Zynteglo de 2,8 millions de dollars par patient. Avant l’annonce du prix du fabricant, nous, l’Institute for Clinical and Economic Review (ICER), avons déterminé une fourchette de prix basée sur la valeur pour Zynteglo entre 2,1 et 2,4 millions de dollars par patient en utilisant des méthodes d’analyse coût-efficacité conventionnelles du point de vue du système de santé.

Lorsque des méthodes conventionnelles d’analyse coût-efficacité sont utilisées pour déterminer un prix basé sur la valeur d’une nouvelle intervention, les prix sont basés non seulement sur les gains de santé de l’intervention, mais aussi sur les économies résultant de la compensation des coûts associés aux normes de soins actuelles, que la norme des soins eux-mêmes est tarifé pour s’aligner sur la valeur en fonction des coûts d’opportunité au sein du système de santé américain.

Les distorsions des prix des normes de soins entraînent des prix faussés basés sur la valeur des traitements potentiellement curatifs

Dans le cas de l’hémophilie A, par exemple, les méthodes conventionnelles suggèrent qu’un traitement ponctuel entraînant une guérison pourrait être évalué à plus de 10 millions de dollars s’il avait la possibilité de compenser les soins de soutien standard coûteux. Regrouper toutes les économies de coûts des normes de soins potentiellement inefficaces et attribuer ces économies au fabricant dans le calcul d’un prix basé sur la valeur ne fait qu’amplifier l’impact du caractère déraisonnable du coût des soins actuels. Cette méthode conventionnelle représente un type d’approche « héréditaire » dans la tarification des médicaments qui garantit que toute distorsion de prix dans les normes de soins perdurera pour les générations futures de thérapie, transmettant les distorsions de prix de la génération précédente à celle du présent. Nous avons précédemment plaidé pour l’introduction d’une approche dans laquelle les économies de coûts potentielles sont « partagées » entre le fabricant et le système de santé, avec une répartition 50/50 suggérée entre le fabricant et le système de santé. Cette approche facilite les débats politiques même s’il n’existe pas de normes normatives permettant de déterminer quel pourcentage des économies de coûts doit être attribué au fabricant et quel pourcentage doit être reversé au système de santé. Nous avons appliqué cette nouvelle approche au cas spécifique de Zynteglo pour explorer l’impact des économies partagées sur les estimations d’un prix basé sur la valeur pour cette intervention.

L’exemple de Zynteglo

Quel est le prix recommandé pour Zynteglo sur la base des méthodes d’évaluation de la valeur conventionnelles (c’est-à-dire 100 % des compensations de coûts accordées au fabricant) ?

Selon les méthodes conventionnelles d’évaluation de la valeur, toutes les économies de coûts estimées être réalisées avec un nouveau traitement sont attribuées au fabricant. Cette approche est alignée sur les incitations à récompenser les traitements qui génèrent des économies de coûts dans le système. Ces méthodes supposent toutefois que les normes de soins existantes sont tarifées en fonction de la valeur qu’elles procurent. Dans l’exemple de Zynteglo, une thérapie génique ponctuelle devrait remplacer une norme de soins consistant en une thérapie par transfusion et chélation pour les patients éligibles. En supposant que les traitements existants sont tarifés de manière appropriée et que 0 % des économies de coûts associées au traitement sont attribuées au système de santé, nous avons déterminé une fourchette de prix basée sur la valeur pour Zynteglo entre 2,1 et 2,4 millions de dollars du point de vue du système de santé. Les coûts moyens actualisés des normes de soins à vie s’élevaient à 2,26 millions de dollars. Ces résultats étaient basés sur un modèle analytique décisionnel validé, comparant Zynteglo aux normes de soins pour le traitement de la bêta-thalassémie dépendante des transfusions calculées à des seuils de 100 000 $ et 150 000 $ par année de vie ajustée sur la qualité (QALY) gagnée.

Quel est le prix recommandé pour Zynteglo lorsque 100 % des compensations de coûts sont attribuées au système de santé ?

En nous appuyant sur le rapport précédent de l’ICER, nous avons mené une analyse qui attribue 100 % des économies de coûts au système de santé plutôt que d’inclure les économies de coûts dans un prix basé sur la valeur. Cette approche alternative suppose que la thérapie génique ne devrait être tarifée qu’en fonction des gains de santé estimés (sans qu’aucune valeur ajoutée ne soit attribuée aux économies de coûts). En utilisant le même modèle d’analyse décisionnelle, nous avons calculé des prix basés sur la valeur allant de 480 000 $ à 750 000 $ à des seuils de 100 000 $ et 150 000 $ par QALY gagnée.

Quel est le meilleur pourcentage de compensation des coûts qui devrait être accordé au fabricant ?

Pour tenir compte de manière appropriée des normes de soins potentiellement inefficaces, le pourcentage optimal de compensation des coûts qui pourrait être accordé au fabricant se situe quelque part entre 0 % et 100 %. Dans l’exemple de Zynteglo, nous illustrons la fourchette de prix basés sur la valeur en fonction du pourcentage d’économies de coûts non attribuées au fabricant mais plutôt attribuées en tant qu’économies de coûts au système de santé à des seuils de 100 000 $ et 150 000 $/QALY (illustration 1).

Pièce 1 : Relation entre les prix basés sur la valeur pour Zynteglo et le pourcentage d’économies partagées avec le système de santé

Source : analyse des auteurs. Remarques : La ligne bleue représente le prix basé sur la valeur lorsqu’il est calculé à l’aide d’un seuil de 150 000 $/QALY et la ligne rouge représente le prix basé sur la valeur lorsqu’il est calculé à l’aide d’un seuil de 100 000 $/QALY. QALY est l’année de vie pondérée par la qualité.

Par exemple, si 50 % des économies de coûts étaient partagées avec le fabricant en termes de prix basé sur la valeur, mais que les 50 % restants des économies de coûts étaient reversés au système de santé, la fourchette de prix basée sur la valeur pour Zynteglo serait de 1,30 $ à 1,57 $. millions (pièce 2). Le meilleur pourcentage de compensation des coûts à retourner au système de santé plutôt qu’à attribuer au fabricant dépend du degré de distorsion des prix dans les normes de soins actuelles.

Pièce 2 : Prix basés sur la valeur pour Zynteglo selon le pourcentage d’économies partagées aux seuils de 100 000 $ et 150 000 $/QALY

Source : analyse des auteurs. Remarque : QALY est l’année de vie pondérée par la qualité.

Le partage des compensations de coûts est une solution pour tenir compte des distorsions de prix dans les évaluations de valeur

Pour que les thérapies géniques telles que Zynteglo soient durables aux États-Unis, des modifications des méthodes conventionnelles de rentabilité peuvent être nécessaires pour mieux soutenir l’élaboration des politiques et les négociations de prix. Ces approches alternatives sont particulièrement utiles lorsqu’il y a des inquiétudes concernant l’abordabilité ou le rapport qualité-prix des normes de soins thérapeutiques ou des inquiétudes concernant l’absence de future concurrence générique. Des questions subsistent quant au niveau approprié d’épargne partagée ; en plus de mesurer le prix basé sur la valeur des normes de thérapies de soins, des considérations telles que les coûts de recherche et développement, les investissements fédéraux dans la recherche et la taille de la population de patients éligibles peuvent jouer un rôle dans l’information de ces discussions. Les recherches émergentes à partir d’une lentille d’efficacité dynamique sur le cycle de vie d’une intervention suggèrent que 24 % de la valeur à long terme devrait être restituée au fabricant pour encourager l’innovation future. Cependant, des recherches supplémentaires sont nécessaires pour mapper les analyses coût-efficacité conventionnelles aux approches qui adoptent une approche dynamique du cycle de vie pour estimer la valeur.

Où allons-nous à partir d’ici?

Une approche d’épargne partagée pour les traitements ponctuels afin de tenir compte des normes de soins potentiellement inefficaces n’est pas la seule option pour gérer les distorsions des prix du marché. Nous avons proposé un plafond annuel de compensation des coûts comme autre approche. Cette approche plafonne le total des compensations de coûts accordées à une nouvelle intervention à 150 000 $ par an. D’autres soutiennent la prise en compte de ces normes de distorsions du marché des soins et l’ajustement des prix basés sur la valeur en conséquence, mais soutiennent que les deux solutions d’ajustement de l’ICER ne fournissent pas de réponse définitive sur le meilleur ajustement. Le plafond annuel de compensation des coûts suggère un coût d’opportunité social évalué à 150 000 $ par QALY gagnée pour les normes de soins actuelles ; cependant, les normes de soins actuelles n’atteindront pas les unités complètes de santé acquises par rapport à la meilleure alternative précédente, ce qui suggère des plafonds de compensation possibles plus bas. On pourrait soutenir que les efforts visant à identifier et à utiliser un prix basé sur la valeur pour les normes de soins par rapport à sa meilleure alternative précédente constituent une autre solution ; cependant, il existe des défis de faisabilité dans la mesure et la réalisation de cette analyse hypothétique supplémentaire.

Dans un environnement où l’on s’attend à une croissance des thérapies ponctuelles, il est urgent que la recherche réponde aux questions sur la gestion appropriée des normes de distorsion des prix du marché des soins. Pour encourager correctement les thérapies ponctuelles, le domaine doit s’entendre sur les meilleures pratiques pour identifier, mesurer et s’adapter à ces distorsions des prix du marché. Ce faisant, nous continuerons à encourager les traitements ponctuels innovants qui améliorent la santé de la population tout en éliminant les inefficacités du système pour les générations futures.

Note de l’auteur

Ce travail a été financé par l’Institute for Clinical and Economic Review. Les auteurs remercient tous les contributeurs du Betibeglogene Autotemcel pour la bêta-thalassémie : efficacité et valeur ; Final Evidence Report qui a jeté les bases de la recherche présentée dans cet article.