L’avenir des essais cliniques: comment les nouvelles technologies affecteront-elles la vie des participants?
Note de l’éditeur
Cet article fait partie de la Affaires de la santé Série courte de blog, «Envisioning A Transformed Clinical Trials Enterprise For 2030». La série explore des idées pour faire progresser une entreprise d’essais cliniques qui soit plus efficiente, efficace, centrée sur la personne, inclusive et intégrée dans le système de prestation de soins de santé de 2030 que ce n’est actuellement le cas. La série est publiée parallèlement à un atelier public en quatre parties, Envisager une entreprise d’essais cliniques transformée en 2030, convoquée sous les auspices des Académies nationales Forum sur la découverte, le développement et la traduction de médicaments. Les articles de cette série sont publiés par Affaires de la santé Blog avec le soutien des académies nationales, mais ils représentent les opinions des auteurs et ne représentent pas nécessairement les points de vue du Forum sur la découverte, le développement et la traduction de médicaments, les académies nationales ou toute autre organisation; ces publications ne constituent pas des rapports ou des produits des académies nationales.
Il n’y a pas eu de pénurie d’articles d’opinion rédigés récemment sur l’avenir des essais cliniques qui parlent de l’avancement des technologies des capteurs et du numérique, de nouvelles approches en méthodologie et en science des données, de l’engagement des patients qui comble le gouffre béant entre les incitations à payer à l’acte. -la médecine de service et l’exposition brutale du parcours du patient.
Nous ne ferons pas cela ici. Au lieu de cela, nous aimerions vous présenter: Mary, David, Sarah et Tim. Nous vous invitons à suivre leur vie du présent à un monde futur où les progrès technologiques ont été pleinement adoptés par toutes les parties prenantes, rendus possibles par des politiques de soutien et intégrés dans le système de soins de santé. Nous espérons que vous apprendrez à les connaître et que vous envisagerez de les rejoindre dans leurs voyages.
Mary et David
C’est 2020. Mary est une jeune mère latino-universitaire qui vit dans le sud du Texas. Son mari, David, est sa chérie au lycée et le seul fournisseur de Mary et de leurs jumeaux tout-petits. David a pris du poids régulièrement au cours des dernières années et ressemble chaque jour davantage à son père. Le père de David est récemment décédé d’un cancer du foie. Depuis, Mary est inquiète car de nombreux membres de sa communauté sont morts de ce cancer.
David a un excellent travail mais a dû travailler jour et nuit depuis que le COVID-19 a frappé. Cela a été bon pour eux financièrement, mais les doubles quarts de travail, les repas de malbouffe et le manque de sommeil inquiètent tous Mary. Elle se demande si le cancer du foie sévit dans les familles et s’il existe un moyen de savoir si David est plus susceptible d’avoir cette maladie – et si oui, quel est le risque qu’il a? Elle a interrogé le médecin de famille qui a mentionné des taux élevés de cancer du foie dans la communauté Latinx, mais n’a donné aucune explication ni aucune recommandation autre qu’une «vie saine» générale. Elle évoque le problème avec sa sœur, une infirmière, mais sa sœur la met en garde contre les risques liés à la participation à la recherche médicale, y compris la perte d’intimité, l’exploitation et les effets secondaires possibles des traitements expérimentaux.
Les Latinos sont deux fois plus susceptibles de mourir d’un cancer du foie que les Blancs non hispaniques, et le rôle que jouent les facteurs génétiques dans cette différence n’a pas été entièrement étudié. Le recrutement extrêmement disproportionné d’hommes blancs dans les essais cliniques a conduit à des lacunes potentiellement néfastes dans les connaissances sur les expériences de santé dans diverses communautés. Des études montrent que la sensibilisation, l’éducation et les vidéos en langue maternelle peuvent être efficaces pour accroître la sensibilisation et la participation inclusive de diverses communautés aux biobanques et aux essais cliniques. Cependant, le recrutement de participants à l’étude parmi les patients du milieu de soins primaires peut être une meilleure approche, car il s’appuierait sur la relation de confiance clinicien-patient pour permettre aux patients de se forger une opinion sur les risques de participation (par exemple, via des processus de consentement éclairé modernisés). Des incitations pour encourager et permettre aux pratiques de soins primaires de participer à l’inscription aux essais cliniques, associées à l’adaptation de technologies intuitives et basées sur le cloud conçues avec la participation des utilisateurs pour faciliter le processus, peuvent concrétiser cette vision. À l’avenir, les soins primaires communautaires doivent participer activement au recrutement des essais cliniques.
Nous sommes maintenant en 2030. Le «cliquetis» triomphant d’une cloche remplit la salle d’attente, le plus beau son que Mary ait jamais entendu. David n’a pas de cancer. Six mois plus tôt, un examen normal avait conduit à un scanner accéléré après que le sang de David eut montré un ADN tumoral potentiel avec des marqueurs spécifiques du foie. Le fournisseur de soins primaires de David, que David et sa femme connaissent depuis plus d’une décennie, a été en mesure de fournir à David et à sa famille des informations de base sur les traitements potentiels (y compris les essais cliniques) et une référence à un collègue oncologue de confiance de la communauté.
Lorsque David a rendu visite à son oncologue communautaire pour la première fois, le médecin a rapidement rassemblé ses antécédents médicaux en utilisant l’identifiant universel du patient de David. Le logiciel a ensuite suggéré quelques options de traitement potentielles: certaines approches traditionnelles basées sur la Réseau national complet de lutte contre le cancer (NCCN) directives mais aussi des essais cliniques pour lesquels David remplissait les critères d’éligibilité. Après une discussion avec le médecin, David a exprimé son intérêt pour une thérapie ciblée qui traitait d’une mutation courante dans la population Latinx. David a examiné un consentement interactif qui combinait audio et visuel pour exprimer clairement les avantages, les risques et les attentes de l’étude, ainsi que la façon dont ses données seraient utilisées (il a choisi l’anglais mais était heureux de voir une option en espagnol). Il s’est senti à l’aise avec son protocole clinique et a pu partager ses prochaines étapes avec sa femme et ses amis en toute confiance.
Après que la tumeur eut rétréci, il est allé en chirurgie pour enlever ses derniers restes et a sonné énergiquement la cloche après la guérison. Fier de sa bataille réussie, il s’est inscrit dans une étude observationnelle pragmatique qui permettrait de suivre ses résultats à long terme via les données générées par ses soins normaux.
Sarah
C’est 2020. Sarah, une jeune mère de trois enfants et un BRCA2 «précédent, « vit dans le Maine rural. Heureusement mariée et financièrement stable, Sarah reçoit de bons soins de santé, mais vit dans la peur et la stigmatisation à propos du cancer qui sévit dans sa famille. Elle participe à des communautés en ligne et apprécie le soutien qu’elle y reçoit, mais se sent également isolée géographiquement de toutes les grandes recherches sur le cancer dont elle entend parler et qui se déroulent à Boston, au Texas et à New York.
Elle s’inquiète également de la fiabilité de certaines des choses qu’elle lit sur son groupe Facebook BRCA2 et ne sait pas vraiment quoi croire parfois. Elle adorerait participer à un essai clinique qui pourrait apporter des réponses et l’aider à faire face et qui est ouvert à tout, des essais de prévention aux études génétiques familiales.– vraiment, tout ce qui semble légitime. Son médecin de soins primaires n’était au courant d’aucune étude de ce type à proximité.
Les principaux obstacles à la participation des patients aux essais cliniques sont d’ordre logistique, pratique, géographique et financier. À l’avenir, une fois que le recrutement des essais cliniques sera omniprésent dans la médecine de soins primaires, les barrières logistiques devront tomber. L’enrôlement à distance et l’assistance aux essais basés sur des outils de santé numériques robustes peuvent élargir et garantir un accès équitable à la recherche biomédicale pour tous en fournissant:
- des capacités d’essai décentralisées qui permettent le recrutement en ligne et la télésanté pour les rencontres cliniques
- consentement éclairé flexible et adaptable et pactes patient
- protocoles d’étude exécutables
- protection avancée de la confidentialité
Une fois que les essais cliniques ne sont plus liés à un ensemble limité d’hôpitaux «pivots», un bassin plus large de patients peut être atteint et recruté, ce qui réduit les obstacles à l’établissement et au maintien d’un ensemble plus large de registres.
C’est 2030. Sarah sent le bourdonnement familier dans la poche de sa veste et elle jette un coup d’œil à l’email qu’elle vient de recevoir. L’étude s’était clôturée avec succès et ses résultats étaient prêts à être examinés! Au cours des cinq dernières années, Sarah avait participé à un essai d’observation pour les personnes porteuses de mutations BRCA2. Le procès s’est déroulé dans un grand hôpital de Boston, bien qu’elle n’ait jamais eu à faire de voyage. Elle avait consciencieusement rempli des sondages sur son téléphone, portait la montre intelligente d’essai qui lui avait été envoyée par la poste pour collecter des données relatives à la santé et avait même fait un don de sang à l’infirmière qui lui avait rendu visite à domicile dans le Maine au cours des dernières années (heureusement, elle était en grande partie en bonne santé à cette époque).
Maintenant que les résultats étaient enfin publiés, l’essai avait cherché à partager une pré-impression du document de recherche, un résumé profane et un lien privé vers tous les dossiers de Sarah et les données de l’étude. Elle sourit et pensa à sa sœur et à ses deux filles en ouvrant le résumé de l’étude, impatiente d’apprendre.
Tim
C’est 2020. Tim est un jeune CPA vivant au Nevada. Il est le plus jeune partenaire de son nouveau cabinet, récemment marié, et a hâte de fonder une famille une fois que sa femme aura terminé ses études de droit. Un diagnostic d’enfance de polykystose rénale autosomique récessive (ARPKD, une maladie rare affectant environ 1 naissance sur 20000) a conduit Tim à recevoir une transplantation rénale à l’âge de 10 ans, ce qui lui a permis de bénéficier d’une fonction rénale saine. Cependant, il avait récemment commencé à ressentir une fatigue inhabituelle et des douleurs abdominales et, après avoir consulté son médecin, a appris que son ARPKD le plaçait maintenant sur la voie de l’insuffisance hépatique.
Après quelques jours d’introspection effrayante, Tim jure à sa femme et à lui-même qu’il combattra cette maladie et gagnera, tant pour lui-même que pour la famille qu’il veut fonder. Il se demande comment il pourrait participer à la recherche, mais on lui dit qu’il n’y a pas d’études actives sur l’ARPKD et que la maladie a été largement négligée par l’industrie pharmaceutique. Même si un essai devient disponible, Tim craint qu’il reçoive le placebo, qui ne fera rien pour sa maladie. Tim est à la recherche de tout espoir d’un traitement qui l’aidera ainsi que les enfants qu’il a hâte d’élever.
À l’avenir, des essais cliniques seront menés sur des maladies rares pour lesquelles la réalisation d’études réussies a longtemps été considérée comme irréalisable d’un point de vue logistique ou économique. La collecte de données basée sur des capteurs et de meilleurs outils de données du monde réel permettront aux chercheurs de collecter plus de données auprès d’un plus petit bassin de patients, et les bras de contrôle synthétiques réduiront davantage les besoins d’inscription et garantiront aux patients l’accès aux thérapies expérimentales. De nouveaux protocoles et dispositifs portables pourraient permettre l’utilisation de données de surveillance à domicile à haute fréquence, permettant à une étude de recruter plus rapidement et de nécessiter moins de participants, ce qui est essentiel pour les communautés de maladies rares.
C’est 2030. Tim grogne alors qu’il attrape la balle de baseball que sa fille lui a lancée. Comment un enfant de 5 ans pourrait-il lancer si fort? Peut-être qu’il aurait dû porter un gant. De retour à la maison, il attrape son auto-injecteur et est une fois de plus reconnaissant qu’une petite biotech ait fait un pari sur Tim et d’autres avec son état. Il était l’un des quelques dizaines de patients de l’étude qui a débuté en 2025 – et il n’a finalement jamais eu à s’inquiéter d’obtenir le placebo car le protocole clinique avait plutôt utilisé les données historiques de patients comme lui comme point de comparaison.
Lui et les autres inscrits à l’essai étaient répartis dans tout le pays et ne devaient se rendre à Rochester qu’une fois par an. Le reste a été fait à son domicile – de la livraison du médicament à la montre-bracelet qu’il portait qui était en quelque sorte capable d’utiliser la lumière pour suivre ses niveaux de bilirubine et de créatinine. Lui et d’autres participants à l’essai ont combattu l’ARPKD et l’ont vaincue si triomphalement que personne d’autre n’a jamais eu à s’inquiéter de la gestion de cette maladie à nouveau.
Nous espérons que vous avez aimé rencontrer Mary, David, Sarah et Tim. Leur avenir est possible, mais pas inévitable. Ces capacités technologiques existent déjà, mais il reste encore beaucoup à faire pour intégrer et élargir leur utilisation. Ils comptent sur vous pour y parvenir.
Note de l’auteur
Les auteurs remercient le personnel des académies nationales, notamment L. Shern, C. Shore, A. Wagner Gee et J. Liao pour leur contribution au développement de ce poste.