La guérison de la drépanocytose sera rentable si les disparités en matière de santé sont prises en compte – une étude révèle

13 décembre (Reuters) – Des thérapies géniques de plusieurs millions de dollars testées pour la drépanocytose seront rentables aux États-Unis si les disparités en matière de santé liées en partie à un accès réduit aux soins de santé sont prises en compte, ont déclaré des chercheurs lors d’une réunion de sang- spécialistes de la maladie.

Aux États-Unis, environ un bébé noir sur 365 naît avec la drépanocytose – une maladie génétique dans laquelle des cellules sanguines déformées provoquent des accidents vasculaires cérébraux, des lésions organiques, des douleurs intenses et une mort prématurée – selon les Centers for Disease Control and Prevention des États-Unis ( CDC).

Environ 100 000 Américains souffrent de la maladie, estime le CDC, et des millions d’autres sont touchés dans le monde.

Après des décennies au cours desquelles la maladie a été largement ignorée par les principaux fabricants de médicaments au milieu des appels des défenseurs des patients à faire plus, plus d’une demi-douzaine d’entreprises développent des thérapies géniques de pointe pour la drépanocytose.

Il s’agit notamment de Novartis AG (NOVN.S), CRISPR Therapeutics AG (CRSP.BN) avec Vertex Pharmaceuticals (VRTX.O) et Sanofi (SASY.PA) en partenariat avec Sangamo Therapeutics.

Le plus avancé est Bluebird bio (BLUE.O), qui devrait demander l’approbation américaine de sa thérapie génique LentiGlobin au début de 2023.

Les traitements de thérapie génique, qui sont destinés à être des remèdes ponctuels, coûteront probablement plus de 2,7 millions de dollars par patient, a déclaré dimanche le Dr George Goshua de la Yale School of Medicine aux médecins lors d’une réunion de l’American Society of Hematology (ASH). ).

Son équipe estime que les soins standard coûteraient un peu plus d’un million de dollars. Par conséquent, si seuls l’efficacité et le prix sont pris en compte, il est peu probable que la thérapie génique soit considérée comme rentable, a-t-il déclaré.

Mais les personnes atteintes de drépanocytose appartiennent à des populations historiquement marginalisées qui sont confrontées à une inégalité systémique dans l’accès à de bons soins médicaux, a noté Goshua. Ils peuvent également être confrontés à la pauvreté, à la stigmatisation et au racisme.

Pour tenir compte de ces facteurs et d’autres, son équipe a adopté une approche standard de l’économie des soins de santé utilisée pour s’ajuster aux inégalités de revenus et l’a adaptée aux disparités en matière de santé.

En considérant que les avantages pour la santé reçus par les personnes confrontées à des disparités en matière de santé sont plus précieux que les mêmes avantages reçus par les groupes riches et hautement privilégiés, ils ont constaté que la rentabilité et les avantages cliniques pour les patients atteints de drépanocytose sont mieux obtenus avec la thérapie génique.

« Si nous voulons dire que nous devrions nous soucier de l’équité … ce sont des patients dont nous devrions particulièrement nous soucier », a déclaré Goshua.

La réunion de l’ASH de cette année a vu une forte augmentation des études axées sur l’équité en matière de santé et les résultats en matière de santé chez les populations vulnérables, ont déclaré les organisateurs.

Dans une étude présentée samedi, le Dr Mary Cushman de l’Université du Vermont à Burlington et ses collègues ont découvert que les patients non blancs étaient moins susceptibles que les patients blancs de recevoir les traitements les plus avancés technologiquement pour les caillots sanguins graves dans les poumons.

Dans une étude distincte présentée lundi, le Dr Matthew Maurer de la Mayo Clinic à Rochester, Minnesota et ses collègues ont passé en revue des essais historiques de nouveaux traitements pour un type de lymphome et ont découvert que les critères habituels de test en laboratoire pour accepter les volontaires de l’étude auraient exclu de manière disproportionnée la minorité les patients.

« Nous devons être plus inclusifs dans les essais cliniques que nous réalisons », a déclaré Maurer dans un communiqué.

Reportage de Nancy Lapid; édité par Caroline Humer et Bill Berkrot

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