La contribution des patients est essentielle pour mettre sur le marché des génériques complexes plus abordables
Dans son premier discours au Congrès, le président Joe Biden a fait écho à l’appel à la baisse des coûts des médicaments sur ordonnance que nous entendons depuis de nombreuses années. Les démocrates envisagent les prix des médicaments négociés par le gouvernement via l’assurance-maladie comme mécanisme principal, mais une solution importante a été négligée : mettre sur le marché des alternatives génériques aux médicaments les plus chers, y compris les produits pharmaceutiques complexes. Les génériques sont depuis longtemps une solution de marché essentielle au prix élevé des médicaments sur ordonnance, permettant au système de santé américain, y compris aux patients, d’économiser 2,2 billions de dollars au cours de la dernière décennie et 313 milliards de dollars rien qu’en 2019.
L’élargissement des économies de génériques aux médicaments « complexes » à prix élevé est une voie qui n’a pas été suffisamment exploitée. Le développement de médicaments produit des médicaments plus ciblés et conviviaux pour les patients, mais également plus complexes, que ce soit en raison d’une forme galénique plus compliquée ou de l’utilisation d’un dispositif d’administration modifié tel que des auto-injecteurs ou des seringues préremplies, par exemple. Ces médicaments sont utilisés pour traiter une grande variété d’affections médicales graves et chroniques, notamment l’asthme et les cancers. Cependant, alors que la Food and Drug Administration (FDA) a été saluée à juste titre pour avoir augmenté le nombre d’approbations de médicaments génériques au cours de la dernière décennie – atteignant 1 171 en 2019 – un certain nombre de produits complexes qui sont actuellement hors brevet et hors exclusivité restent sans concurrence générique.
En 2012, le Congrès a adopté les Generic Drug User Fee Amendments (GDUFA) dans le but d’accélérer l’approbation par la FDA de nouveaux médicaments génériques, de stimuler la concurrence pour les médicaments de marque et de réduire les prix des médicaments pour les consommateurs. Comprenant le rôle croissant des médicaments complexes pour les patients, la FDA a mis en place des améliorations de programme spéciales lors de la première réautorisation de GDUFA (GDUFA II) en 2017 qui prennent en compte les défis réglementaires uniques que présentent les génériques complexes. Malgré ces améliorations, peu de médicaments génériques complexes ont été approuvés. Étant donné que ces produits sont complexes, la fabrication d’un générique et l’obtention de l’approbation de la FDA peuvent être particulièrement difficiles. Un générique complexe pourrait différer du produit de référence de marque d’une manière qui n’aurait que peu ou pas d’impact sur les patients, mais ferait une différence significative d’un point de vue réglementaire. Par exemple, un inhalateur générique peut avoir une forme différente de celle du produit innovateur. Lorsqu’il existe de légères différences, même si un patient les considère comme mineures ou imperceptibles, ces produits peuvent rester bloqués dans la voie d’examen réglementaire des médicaments génériques et ne jamais obtenir l’approbation de la FDA.
Dans le cadre de la GDUFA III, qui devrait être réautorisée par le Congrès en 2022, la FDA devrait solliciter l’avis des patients sur le programme de médicaments génériques, à savoir quels médicaments génériques seraient les plus significatifs pour les patients, dont beaucoup, je suppose, seraient des génériques complexes de première génération. Dans un environnement où les ressources sont rares et où l’agence a du mal à déterminer comment distribuer de manière appropriée sa bande passante limitée, la voix du patient est absente pour les génériques, tandis que des mécanismes de contribution des patients sont déjà en place pour les nouveaux programmes de médicaments et de biosimilaires. Le processus d’approbation actuel de la FDA ne parvient pas à identifier les lacunes actuelles, à savoir quels médicaments génériques ne sont pas disponibles pour les patients et quels types de médicaments les patients réclament un accès amélioré et abordable. Sans la contribution des patients, les efforts de la FDA pour aider l’industrie à développer des génériques complexes et à approuver les bons génériques peuvent ne pas être efficaces et peuvent ne pas être efficaces pour réduire les prix des médicaments. Une avenue potentielle pour la contribution des patients pourrait inclure la création d’un conseil consultatif des patients pour fournir des commentaires au Bureau des médicaments génériques de la FDA.
Un examen plus attentif des numéros d’approbation des génériques révèle que la grande majorité concerne des génériques établis, ce qui signifie qu’ils concernent des génériques de quatrième, cinquième et même sixième génération. Bien que l’agence soit tenue par la loi de traiter toutes les demandes de manière égale, l’impact sur les patients est modeste lorsqu’un produit générique établi entre sur le marché, et encore moins lorsque le centième générique arrive sur le marché, comme cela s’est produit plus d’une fois auparavant. Inversement, la première ou la deuxième alternative générique d’un médicament complexe a le potentiel d’avoir un impact substantiel sur l’accès des patients à des médicaments abordables. Pour les patients atteints de maladies chroniques qui nécessitent des médicaments quotidiens et des renouvellements fréquents d’ordonnances, l’accès à des génériques moins coûteux tels que les traitements du diabète et de l’ostéoporose pourrait changer la vie. Alors qu’un nombre croissant de génériques complexes de première génération sont en cours de développement, la FDA les approuve à un taux inférieur, ce qui a pour effet de maintenir indéfiniment la concurrence des génériques pour ces médicaments importants. Les données montrent que les génériques de première génération, dont beaucoup seraient des génériques complexes, représentent un pourcentage faible et décroissant de l’ensemble des approbations génériques.
La FDA est bien placée pour cibler ses efforts futurs afin de mettre sur le marché des alternatives génériques plus complexes, faisant baisser les prix des médicaments et améliorant l’accès des patients. Si la FDA intègre le point de vue du patient dans la manière dont elle utilise les ressources pour mettre ces alternatives génériques sur le marché, nous verrons probablement une plus grande adoption par les patients et donc un bénéfice pour les patients de ces médicaments. Je suis convaincu que l’agence peut mettre en place d’autres améliorations dans le cadre de la GDUFA III pour aider les patients à réaliser les avantages des approbations de médicaments génériques supplémentaires, un accès accru et des prix plus bas des médicaments.
Note de l’auteur
Kathleen « Cook » Uhl, MD, a été directrice du Bureau des médicaments génériques de la Food and Drug Administration de 2013 à 2018, période au cours de laquelle le premier amendement aux frais d’utilisation des médicaments génériques a été mis en œuvre. Elle est actuellement consultante en industrie.